Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RAD001/Everolimuusin teho autismissa ja neuropsykologisissa puutteissa lapsilla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi (RAPIT)

maanantai 4. toukokuuta 2015 päivittänyt: M.C.Y. de Wit, MD PhD, Erasmus Medical Center
Tuberous sclerosis complex (TSC) on geneettinen sairaus, joka johtaa henkiseen kehitysvammaisuuteen yli 50 %:lla potilaista ja oppimisongelmiin, käyttäytymisongelmiin, autismiin ja epilepsiaan jopa 90 %:lla potilaista. Everolimuusi voi pelastaa taustalla olevan TSC-vajeen, eli rapamysiini (mTOR) -proteiinin nisäkkään kohteen eston menetyksen, joka johtuu tuberiini/hamartiiniproteiinikompleksin toimintahäiriöstä. Everolimuusi on rekisteröity munuaissolusyövän ja jättisoluastrosytooman (SEGA) hoitoon. Todisteet ihmis- ja eläintutkimuksista viittaavat siihen, että mTOR-estäjät parantavat oppimista ja kehitystä potilailla, joilla on TSC.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Tuntematon

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Satunnaistettu kaksoissokkoutettu lumekontrolloitu interventiotutkimus 4–15-vuotiailla lapsilla, joilla on TSC:tä ja joiden älykkyysosamäärä (IQ) arvioitiin alle 80 ja/tai erityiskoulutus ja/tai autismikirjon häiriö ja/tai oppimisvaikeus, jotka vaativat korjaavaa opetusta.

Potilaat satunnaistetaan saamaan everolimuusia tai lumelääkettä 12 kuukauden ajan.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
60

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat
        • Rekrytointi
        • Erasmus Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • M.C.Y. de Wit, MD. PhD.
        • Alatutkija:
          • I.E. Overwater, MSc

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 15 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Lapset, joilla on varma TSC-diagnoosi 4–15-vuotiaat.
  • Arvioitu älykkyysosamäärä <80 ja/tai erityiskoulutus ja/tai autismikirjon häiriö ja/tai oppimisvaikeus, joka vaatii korjaavaa opetusta.
  • Vanhempien/hoitajien ja potilaan kirjallinen tietoinen suostumus, jos hän on vähintään 12-vuotias ja kognitiivisesti kykenevä antamaan suostumuksen.
  • Tytöillä kuukautisten jälkeen on käytettävä asianmukaista ehkäisyä tai harjoitettava raittiutta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Maksan toimintahäiriö
  • Leikkaus <6 vk
  • Nykyinen infektio sisällyttämishetkellä
  • Arvioitu kehitysikä alle 3,5 vuotta
  • Hoitamaton epilepsia, jossa on enemmän kuin 1 kohtaus viikossa
  • Kyvyttömyys noudattaa hoitoprotokollaa

  • Muut sairaudet tai häiriöt, jotka voivat vaikuttaa päätepisteisiin, mukaan lukien:

    • Hoitoa vaativa SEGA
    • Hallitsematon diabetes mellitus
    • Tunnettu heikentynyt keuhkojen toiminta
  • Allergia jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle
  • Aikaisempi hoito mTOR-estäjillä
  • HIV-seropositiivisuus
  • Verenvuotodiateesi tai suun kautta otettava anti-K-vitamiinilääke
  • Seerumin kreatiniini > 1,5 x ULN
  • Hallitsematon hyperlipidemia (seerumin paastokolesteroli > 7,75 mmol/L, paastoseerumin triglyseridit > 2,5 x ULN)
  • Tutkimuslääkkeen käyttö 30 päivän sisällä ennen sisällyttämistä
  • Aiempi sydäninfarkti, angina pectoris tai aivohalvaus, joka liittyy ateroskleroosiin, elinsiirto, pahanlaatuinen kasvain viimeisen 2 vuoden aikana
  • Raskaus tai imetys
  • Lapset, joilla on riski saada B-hepatiitti (HB), ellei hepatiitti B -serologia ole normaali. Riskiryhmiä ovat lapset, jotka ovat asuneet Aasiassa, Afrikassa, Keski- ja Etelä-Amerikassa, Itä-Euroopassa, Espanjassa, Portugalissa ja Kreikassa, lapset, joilla on tiedossa tai epäillään menneisyyttä tai meneillään olevaa hepatiitti B -tartuntaa, nykyinen tai aiempi IV laittomien huumeiden käyttö, nykyinen tai aikaisempi dialyysi, kotikontakti hepatiitti B -tartunnan saaneiden potilaiden kanssa, nykyinen tai aikaisempi riskialtis seksuaalinen aktiivisuus, lävistykset tai tatuoinnit, äidillä tiedetään olevan B-hepatiitti. Rokotettaessa HBs Ab:n esiintyminen on normaalia.
  • Tunnettu tai epäilty hepatiitti C -infektio, ellei hepatiitti C -serologia ole normaali.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Everolimus
Everolimuusi kerran päivässä 1 vuoden ajan, titraus alimmille tasoille 5-10 ng/ml
Lääke: Everolimus
Everolimuusi kerran vuorokaudessa titrattiin alimmille tasoille 5-10 ng/ml.
Muut nimet:
  • RAD001
  • Votubia
Placebo Comparator: Plasebo
Lumehoito 1 vuoden ajan. Tabletit ovat identtisiä everolimuusitablettien kanssa.
Lääke: Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kognitiivinen kyky mitataan älykkyysosamäärällä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioitu Wechsler-asteikoilla: Wechslerin esikoulu ja ensisijainen älykkyysasteikko (WPPSI-III NL) ja Wechslerin älykkyysasteikko lapsille (WISC-III-NL)
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Autistisia piirteitä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioi Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS)
12 kuukautta
Sosiaaliset ja kommunikaatiotaidot
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioitu sosiaalisen reagointiasteikon (SRS) ja hollantilaisten lasten viestinnän tarkistuslistan (CCC-2-NL) kyselylomakkeilla
12 kuukautta
Työmuisti ja huomio, tiedonkäsittely
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukautta
Arvioi Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB)
6 ja 12 kuukautta
Visuaalinen-motorinen integraatio
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioi BEERY Visual-Motor Integration (BEERY VMI), uritettu pegboard
12 kuukautta
Lapsen käyttäytyminen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioitu Child Behavior Checklist (CBCL) ja Teacher's Report Form (TRF) -kyselylomakkeilla
12 kuukautta
Toimeenpaneva toiminta
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioitu Behavior Rating Inventory of Executive Functioning (BRIEF) -kyselylomakkeella hollanninkielinen versio
12 kuukautta
Nukkumisongelmat
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioitu Sleep Disturbance Scale for Children (SDSC) -kyselylomakkeella
12 kuukautta
Lapsen terveys
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioitu Child Health Questionnaire Parent Form (CHQ-PF50) -kyselylomakkeella
12 kuukautta
Aisteihin liittyvät vaikeudet
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioitu Short Sensory Profile (SSP) -kyselylomakkeella
12 kuukautta
Epilepsia
Aikaikkuna: 12 kuukautta

Epilepsiatiheyden vertailu tutkimuksen alkua edeltävän kuukauden ja tutkimukseen osallistumisen viimeisen kuukauden aikana.

EEG poikkeavuuksia
12 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Muut tulostoimenpiteet

Kliinisissä kokeissa protokollassa kuvattu suunniteltu mittaus, jota käytetään määrittämään toimenpiteen/hoidon vaikutus osallistujiin. Havaintotutkimuksissa mittaus tai havainto, jota käytetään kuvaamaan sairauksien tai ominaisuuksien malleja tai yhteyksiä altistumiseen, riskitekijöihin tai hoitoon. Tulosmittaustyyppejä ovat ensisijainen tulosmittaus ja toissijainen tulosmittaus.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Koulutaso
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioi koulun CITO (centraal instituut voor toetsontwikkeling) pisteet tai luku- ja aritmeettiset pisteet
12 kuukautta
Farmakokinetiikka
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioitu mittaamalla everolimuusin vähimmäistasot
12 kuukautta
Turvallisuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Verenkontrolliarvojen tasot ja poikkeavuudet
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Erasmus Medical Center

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Utrecht University

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: M.C.Y. de Wit, MD. PhD., Erasmus Medical Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Torstai 1. marraskuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 1. marraskuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 26. lokakuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 20. marraskuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 21. marraskuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 5. toukokuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 4. toukokuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Perjantai 1. toukokuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • NL38619.078.11

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia