Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​RAD001/Everolimus ved autisme og neuropsykologiske mangler hos børn med tuberøs sklerosekompleks (RAPIT)

4. maj 2015 opdateret af: M.C.Y. de Wit, MD PhD, Erasmus Medical Center
Tuberøs sklerosekompleks (TSC) er en genetisk sygdom, der fører til mental retardering hos over 50 % af patienterne og til indlæringsproblemer, adfærdsproblemer, autisme og epilepsi hos op til 90 % af patienterne. Det underliggende underskud af TSC, tab af inhibering af pattedyrmålet for rapamycin (mTOR) protein på grund af dysfunktion af tuberin/hamartin proteinkomplekset, kan reddes af everolimus. Everolimus er blevet registreret som behandling for nyrecellekarcinom og kæmpecelleastrocytom (SEGA). Beviser i menneske- og dyreforsøg tyder på, at mTOR-hæmmere forbedrer indlæring og udvikling hos patienter med TSC.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Randomiseret dobbeltblindet placebokontrolleret interventionsstudie hos børn med TSC mellem 4 og 15 år med en intelligenskvotient (IQ) estimeret <80 og/eller særlig skolegang og/eller autismespektrumforstyrrelse og/eller indlæringsvanskeligheder, der kræver afhjælpende undervisning.

Patienter randomiseres til at modtage everolimus eller placebo i en periode på 12 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Holland
      • Rotterdam, Holland
        • Rekruttering
        • Erasmus Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • M.C.Y. de Wit, MD. PhD.
        • Underforsker:
          • I.E. Overwater, MSc

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn med en sikker diagnose TSC mellem 4 og 15 år.
  • Med en IQ estimeret <80 og/eller specialundervisning og/eller autismespektrumforstyrrelse og/eller indlæringsvanskeligheder, der kræver afhjælpende undervisning.
  • Skriftligt informeret samtykke fra forældre/plejere og patienten, hvis han eller hun er 12 år eller ældre og kognitivt i stand til at give samtykke.
  • Hos piger efter menarche skal der anvendes passende prævention eller afholdenhed.

Ekskluderingskriterier:

  • Leverdysfunktion
  • Kirurgi <6 uger
  • Aktuel infektion på tidspunktet for inklusion
  • Udviklingsalder anslået til under 3,5 år
  • Intraktabel epilepsi med mere end 1 anfald/uge
  • Manglende evne til at overholde behandlingsprotokollen

  • Yderligere sygdomme eller lidelser, der kan påvirke endepunkterne, herunder:

    • SEGA kræver behandling
    • Ukontrolleret diabetes mellitus
    • Kendt nedsat lungefunktion
  • Allergi for nogen af ​​komponenterne i undersøgelsesmedicinen
  • Forudgående behandling med mTOR-hæmmere
  • HIV seropositivitet
  • Blødende diatese eller oral anti-vitamin K medicin
  • Serumkreatinin > 1,5 x ULN
  • Ukontrolleret hyperlipidæmi (fastende serumkolesterol > 7,75 mmol/L, fastende serumtriglycerider > 2,5 x ULN)
  • Brug af forsøgslægemiddel inden for 30 dage før inklusion
  • Anamnese med myokardieinfarkt, angina eller slagtilfælde relateret til åreforkalkning, organtransplantation, malignitet inden for de seneste 2 år
  • Graviditet eller amning
  • Børn med risiko for hepatitis B (HB), medmindre hepatitis B-serologi er normal. Risikogrupper er børn, der har boet i Asien, Afrika, Central- og Sydamerika, Østeuropa, Spanien, Portugal og Grækenland, børn med kendt eller mistænkt tidligere eller nuværende hepatitis B-infektion, nuværende eller tidligere IV-brug af ulovligt stof, nuværende eller tidligere dialyse, husholdningskontakt med hepatitis B inficerede patient(er), nuværende eller tidligere højrisiko seksuel aktivitet, kropspiercing eller tatoveringer, mor, der vides at have hepatitis B historie. Hvis vaccineret er tilstedeværelsen af ​​HBs Ab normal.
  • Kendt eller mistænkt hepatitis C-infektion, medmindre hepatitis C-serologien er normal.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Everolimus
Everolimus én gang dagligt i 1 år, titrering til bundniveauer på 5-10 ng/ml
Medicin: Everolimus
Everolimus titreredes én gang dagligt til bundniveauer på 5-10 ng/ml.
Andre navne:
  • RAD001
  • Votubia
Placebo komparator: Placebo
Placebobehandling i 1 år. Tabletterne vil være identiske med everolimus-tabletter.
Medicin: Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kognitiv evne målt ved IQ
Tidsramme: 12 måneder
Vurderet af Wechsler-skalaer: Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III NL) og Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC-III-NL)
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Autistiske træk
Tidsramme: 12 måneder
Vurderet af Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS)
12 måneder
Sociale og kommunikative færdigheder
Tidsramme: 12 måneder
Vurderet ved hjælp af social responsiveness scale (SRS) og Dutch Children's Communication Checklist (CCC-2-NL) spørgeskemaer
12 måneder
Arbejdshukommelse og opmærksomhed, informationsbehandling
Tidsramme: 6 og 12 måneder
Vurderet af Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB)
6 og 12 måneder
Visuel-motorisk integration
Tidsramme: 12 måneder
Vurderet af BEERY Visual-Motor Integration (BEERY VMI), rillet pegboard
12 måneder
Børns adfærd
Tidsramme: 12 måneder
Vurderet ved hjælp af Child Behavior Checklist (CBCL) og Teacher's Report Form (TRF) spørgeskemaer
12 måneder
Eksekutiv funktion
Tidsramme: 12 måneder
Vurderet af Behavior Rating Inventory of Executive Functioning (BRIEF) spørgeskema hollandsk version
12 måneder
Soveproblemer
Tidsramme: 12 måneder
Vurderet af Sleep Disturbance Scale for Children (SDSC) spørgeskema
12 måneder
Børns sundhed
Tidsramme: 12 måneder
Vurderet af Child Health Questionnaire Parent Form (CHQ-PF50) spørgeskema
12 måneder
Sanserelaterede vanskeligheder
Tidsramme: 12 måneder
Vurderet ved kort sensorisk profil (SSP) spørgeskema
12 måneder
Epilepsi
Tidsramme: 12 måneder

Sammenligning af epilepsihyppighed i måneden før studiestart og sidste måned af forsøgsdeltagelse.

EEG abnormiteter
12 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skoleniveau
Tidsramme: 12 måneder
Vurderet af skolens CITO (centraal instituut voor toetsontwikkeling) score eller læse- og regneresultater
12 måneder
Farmakokinetik
Tidsramme: 12 måneder
Vurderet ved at måle bundniveauer af everolimus
12 måneder
Sikkerhed
Tidsramme: 12 måneder
Niveauer af og abnormiteter i blodkontrolværdier
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Erasmus Medical Center

Samarbejdspartnere

Utrecht University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: M.C.Y. de Wit, MD. PhD., Erasmus Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2012

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. november 2015

Studieafslutning (Forventet)

1. november 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. oktober 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. november 2012

Først opslået (Skøn)

21. november 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

5. maj 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. maj 2015

Sidst verificeret

1. maj 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NL38619.078.11

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tuberøs sklerosekompleks

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Venezuela

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner