Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af deferipron hos patienter med pantothenatkinase-associeret neurodegeneration (PKAN)

27. juni 2019 opdateret af: ApoPharma

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg med deferipron hos patienter med pantothenatkinase-associeret neurodegeneration (PKAN)

Et multicenter, placebokontrolleret, dobbeltblindt forsøg, der sammenligner effektiviteten og sikkerheden af ​​18 måneders behandling med deferipron versus placebo hos patienter med PKAN.

Dette efterforsker-initierede forsøg blev finansieret af Europa-Kommissionens syvende rammeprogram (FP7/2007-2013, HEALTH-F2-2011, tilskudsaftale nr. 277984) til TIRCON-konsortiet (Treat Iron-Related Childhood-Onset Neurodegeneration) og FDA Office of Orphan Products Development (OOPD) (Dr. Elliot Vichinsky).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, 18 måneders studie med patienter med PKAN i alderen 4 år og ældre. Deltagerne randomiseres i forholdet 2:1 til at modtage enten deferipron oral opløsning eller placebo to gange dagligt i 18 måneder. Effektvurderinger, en MR-scanning til måling af jernniveauer i globus pallidus, farmakokinetiske evalueringer og sikkerhedsvurderinger udføres på bestemte tidspunkter. Efter afslutning af forsøget inviteres kvalificerede patienter til at tilmelde sig et 18-måneders forlængelsesstudie, TIRCON2012V1-EXT, hvor alle deltagere modtager deferipron.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
89

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 3BZ
        • Newcastle University Institute of Human Genetics
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children'S Hospital & Research Center At Oakland
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Foundation Neurological Institute C. Besta
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland, 80336
        • Klinikum der Universität München

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

4 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Mænd eller kvinder 4 år og ældre ved screeningsbesøg;
  • Har PKAN, bekræftet ved genetisk testning (underbyggende dokumentation påkrævet);
  • Barry-Albright Dystoni (BAD) samlet score ≥ 3 ved screeningsbesøget;
  • Patienter, der har Deep Brain Stimulation (DBS)-systemer eller baclofen-pumper på plads, vil være kvalificerede til undersøgelsen, men de skal have haft en stabil indstilling i mindst to måneder før screeningsbesøget, og stimulationsparametre/pumpeindstillinger skal forblive stabile i varigheden af ​​forsøget:

Vigtigste ekskluderingskriterier:

  • Bevis på jernmangel defineret ved Fe:TIBC-forhold
  • Behandling med deferipron inden for de seneste 12 måneder;
  • Tidligere svigt af behandling med deferipron eller tidligere seponering af behandling med deferipron på grund af uønskede hændelser;
  • Tilstande, der vides at kontraindicere brugen af ​​deferipron (historie med agranulocytose eller tilbagevendende episoder af neutropeni);
  • En alvorlig, ustabil kronisk sygdom, der ikke er relateret til PKAN-tilstand i løbet af de sidste 3 måneder før screeningsbesøg, herunder men ikke begrænset til: lever-, nyre-, gastro-enterologisk, respiratorisk, kardiovaskulær, endokrinologisk, neurologisk eller immunologisk sygdom;
  • Tegn på unormal lever- eller nyrefunktion (serumleverenzymniveau(er) > 3 gange øvre normalgrænse ved screening) eller unormale kreatininniveauer ved screeningsbesøg;
  • Lidelser forbundet med neutropeni (ANC < 1,5 x 10^9/L) eller trombocytopeni (trombocyttal < 50 x 10^9/L) i de 12 måneder forud for påbegyndelse af undersøgelsesmedicinen. Undtagelse: for patienter, hvis neutropeni af den behandlende læge blev tilskrevet infektionsepisoder eller til lægemidler, der er forbundet med et fald i neutrofiltallet, og hos hvem ANC er kommet sig helt ved screeningsbesøget;
  • Malignitetshistorie;

Andre protokolinkluderings- eller eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Matchende placeboopløsning
Medicin: Placebo
En deferipron-matchende placebo oral opløsning vil blive givet to gange dagligt i 18 måneder.
Eksperimentel: Deferipron
Deferipron 80 mg/ml oral opløsning
Medicin: Deferipron oral opløsning
Deferipron 80 mg/ml oral opløsning vil blive administreret to gange dagligt (b.i.d.) i 18 måneder. En startdosis på 5 mg/kg b.i.d. vil blive administreret i 6 uger. Dosis vil derefter blive eskaleret til 10 mg/kg b.i.d. og endelig til 15 mg/kg b.i.d.
Andre navne:
  • L1
  • DFP

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i score på Barry-Albright Dystonia-skalaen
Tidsramme: Baseline til 18 måneder
Barry-Albright Dystonia (BAD)-skalaen vurderer sværhedsgraden af ​​dystoni (vedvarende muskelsammentrækninger, der forårsager vridninger og gentagne bevægelser eller unormale stillinger) i 8 kropsregioner. De individuelle score summeres til at give en samlet score fra 0 til 32, hvor højere score indikerer større sværhedsgrad. Det co-primære endepunkt i denne undersøgelse var ændringen fra baseline til måned 18 i BAD total score.
Baseline til 18 måneder
Score på patientens globale indtryk af forbedring ved afslutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Måned 18
Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) er et globalt indeks, der vurderer en tilstands respons på en terapi ved at bede patienter om at vurdere deres nuværende tilstand i forhold til deres tilstand ved baseline. Den består af en 7-punkts bedømmelsesskala, hvor 1=meget forbedret, 2= meget forbedret, 3 = minimalt forbedret, 4 = ingen ændring, 5 = minimalt dårligere, 6 = meget dårligere og 7 = meget dårligere.
Måned 18

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i score på Unified Parkinsons Disease Rating Scale
Tidsramme: Baseline til 18 måneder
Den Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) er den vigtigste vurderingsskala, der bruges til at vurdere sværhedsgraden af ​​symptomer på Parkinsons sygdom, hvoraf nogle ligner dem for PKAN. UPDRS-underskalaerne brugt i denne undersøgelse var del I: Mentation, adfærd og humør, scoret fra 0 (bedst) til 16 (dårligst); Del II: Activities of Daily Living, scoret fra 0 (bedst) til 52 (dårligst); Del III: Motorisk undersøgelse, scoret fra 0 (bedst) til 108 (dårligst); og del VI: Schwab and England Activities of Daily Living Scale, scoret fra 0 % (dårligst) til 100 % (bedst).
Baseline til 18 måneder
Ændring i score på funktionel uafhængighedsmåling
Tidsramme: Baseline til 18 måneder
FIM-skalaen (Functional Independence Measure) bruges til at vurdere fysisk og kognitiv funktionsnedsættelse inden for tre områder af dagliglivet: egenomsorg, mobilitet og kognition. Inden for hvert område bedømmes elementer i henhold til niveauet af assistance, der kræves for at udføre den daglige aktivitet. En score på 1-2 angiver, at patienten er fuldstændig afhængig af en hjælper til at udføre opgaven, en score på 3-5 angiver, at patienten er moderat afhængig, og en score på 6-7 angiver, at der ikke er behov for hjælp. De individuelle score summeres for at give en global score fra 18 (dårligst) til 126 (bedst).
Baseline til 18 måneder
Ændring i score på WeeFIM
Tidsramme: Baseline til 18 måneder
WeeFIM er den pædiatriske version af Functional Independence Measure-skalaen og bruges til at vurdere fysisk og kognitiv funktionsnedsættelse inden for tre områder af dagliglivet: egenomsorg, mobilitet og kognition. Inden for hvert område bedømmes elementer i henhold til niveauet af assistance, der kræves for at udføre den daglige aktivitet. En score på 1-2 angiver, at patienten er fuldstændig afhængig af en hjælper til at udføre opgaven, en score på 3-5 angiver, at patienten er moderat afhængig, og en score på 6-7 angiver, at der ikke er behov for hjælp. De individuelle score summeres for at give en global score fra 18 (dårligst) til 126 (bedst).
Baseline til 18 måneder
Ændring i score på pædiatrisk livskvalitet
Tidsramme: Baseline til 18 måneder
Spørgeskemaet Pediatric Quality of Life (PedsQL) bruges til at måle funktionelt helbred og velvære fra patientens synspunkt. Separate versioner af spørgeskemaet er tilgængelige for børn, unge voksne i alderen 18-25 år og voksne over 25 år. Patienterne bliver bedt om at angive, hvordan de har haft det i løbet af den seneste måned, og scorerne på de 23 spørgsmål bruges til at generere en samlet score, der spænder fra 0 (dårligst) til 100 (bedst).
Baseline til 18 måneder
Ændring i score på Pittsburgh Sleep Quality Index
Tidsramme: Baseline til 18 måneder
Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) er et selvvurderet spørgeskema, der vurderer søvnkvalitet og forstyrrelser over et 1-måneds tidsinterval. I alt 19 individuelle elementer bruges til at generere 7 "komponent"-scores: subjektiv søvnkvalitet, søvnlatens, søvnvarighed, sædvanlig søvneffektivitet, søvnforstyrrelser, brug af sovemedicin og dysfunktion i dagtimerne, og der genereres en score, der spænder fra 0 (bedst) til 21 (dårligst).
Baseline til 18 måneder
Ændring i niveau af hjernejern
Tidsramme: Baseline til 18 måneder
Neurodegeneration hos patienter med PKAN er forbundet med lokaliseret hjernejernakkumulering, med den højeste mængde ophobning set i globus pallidus, et af hovedområderne for motorisk kontrol. MRI R2*-scanninger af denne region blev udført ved baseline og måned 18 i en undergruppe af patienter, som ikke fik implanteret en dyb hjernestimuleringsanordning (DBS), og for hvem brugen af ​​anæstesi, om nødvendigt, blev anset for acceptabel af investigator .
Baseline til 18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
ApoPharma

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Food and Drug Administration (FDA)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Thomas Klopstock, MD, Friedrich-Baur-Institute, Department of Neurology, University of Munich Ziemssenstr
  • Ledende efterforsker: Elliott Vichinsky, MD, Children's Hospital & Research Center at Oakland Hematology/ Oncology, Pediatric Rehabilitation

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. december 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
21. oktober 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
11. januar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
3. december 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. december 2012

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
5. december 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. juli 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. juni 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TIRCON2012V1
  • 1R01FD004103-01 (U.S. FDA-tilskud/-kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger