Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Medfødt muskeldystrofi Stigende multipeldosis kohortestudie, der analyserer farmakokinetik ved tre dosisniveauer hos børn og unge med vurdering af sikkerhed og tolerabilitet af Omigapil (CALLISTO) (CALLISTO)

22. september 2021 opdateret af: Santhera Pharmaceuticals

Formålet med undersøgelsen er at etablere den farmakokinetiske profil af omigapil hos pædiatriske og unge patienter med CMD og at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​omigapil.

Finansieringskilde - FDA OOPD

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • NINDS

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år til 16 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Ambulante og ikke-ambulerende patienter i alderen 5 - 16 år (5 år og <17 år) på tidspunktet for screening med et klinisk billede (se nedenfor) i overensstemmelse med COL6-relateret dystrofi (COL6-RD) eller LAMA2-relateret dystrofi (LAMA2-RD)
  • Under regelmæssig gennemgang på et neuromuskulært center
  • På passende dobbeltbarriere prævention (hvis af den fødedygtige alder)
  • Stabil på enhver tilladt samtidig medicin i 1 måned før kørsel i fase
  • Forced Vital Capacity (FVC) 30-80 % af den forudsagte værdi og bekræftet ved screening og baseline besøg(er)

For patienter med kollagen VI-relateret dystrofi (COL6-RD) - påkrævet klinisk billede:

• Muskelsvaghed: manglende evne til at gå eller, hvis patienten stadig er ambulant, manglende evne til at løbe og > 5 s i 10 m gang

Genetik og patologi:

• Molekylær diagnose af COL6-RD, defineret af en dominant eller to recessive mutationer i COL6A1, COL6A2 eller COL6A3, der vides at forårsage det kliniske billede,,

ELLER

• Histologisk diagnose, der viser (i) fraværende eller signifikant nedsat ekspression af kollagen VI i muskler (generel reduktion eller basal lamina specifik) eller (ii) fraværende eller signifikant unormal matrix i hudfibroblastkultur

For patienter med Laminin alfa 2-relateret dystrofi (LAMA2-RD) - påkrævet klinisk billede:

• Muskelsvaghed: Manglende evne til at gå; hvis patienten stadig er ambulant, manglende evne til at løbe og > 5 s i 10 m gang.

Genetik og patologi:

• Enten: 2 identificerede patologiske eller sandsynlige patologiske mutationer i LAMA2-genet

ELLER:

• 1 identificeret patologisk eller sandsynlig patologisk mutation i LAMA 2-genet med tegn på fald i laminin alfa 2-farvning på muskel- eller hudbiopsi

ELLER:

• Tegn på fald i laminin alfa 2-farvning på muskel- eller hudbiopsi med matchende klinisk fænotype og ingen mistanke om alfa-dystroglycanopati (aDG-RD) (klinisk eller ved farvning på muskelbiopsi)

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af andet forsøgslægemiddel end undersøgelsesmedicinen inden for 12 uger efter undersøgelsens start.
  • Tilbagevendende indlæggelse for brystinfektioner i de foregående 2 år (≥2 pr. år)
  • Patienter med respiratoriske parametre (f.eks.: lav lungefunktionstestværdi, dvs. <30 % eller behov for kortvarig ikke-invasiv ventilation i dagtimerne), aktuelt påvirket af kortvarig medicin eller akut sygdom/tilstande (udfør baseline-vurderinger, når patienten er kommet sig og ikke længere tager akut medicin)
  • Ethvert behov for operation (skoliose, gastrostomi, andet) i de foregående 24 uger eller forudset i løbet af undersøgelsen.
  • Patienten har en interkurrent betydelig medicinsk tilstand eller situation, som efter investigatorens eller undersøgelsens Medical Monitors mening kan sætte patienten i betydelig risiko, forvirre undersøgelsesresultaterne eller væsentligt forstyrre patientens deltagelse i undersøgelsen
  • Manglende trives, defineret som:
  • Faldende 20 percentiler (20/100) i kropsvægt i de 12 uger forud for screening/baseline (baseret på familierapport om vægttab og indhentning af relevante lægejournaler)
  • Hos patienter under 3. percentilen, ethvert yderligere fald i kropsvægtpercentilen i de 12 uger forud for screening/baseline (baseret på familierapport om vægttab og indhentning af relevante lægejournaler)
  • Vægt mindre end 17 kg ved baseline
  • Sygeligt fedme eller voldsomt overvægtig (≥86 percentil BMI hos børn)
  • Anamnese med epilepsi eller på antiepileptisk medicin ved Screening/Baseline
  • Diabetes
  • Ikke-invasiv ventilation i dagtimerne (NIV)
  • Indtagelse af forbudt medicin (som anført i bilag I)
  • Forventet behov for anæstesi i løbet af denne undersøgelse
  • Patienter med nedsat nyrefunktion defineret som urinproteinkoncentration ≥ 0,2 g/L
  • Patienter med moderat til svær leverinsufficiens
  • ALT ≥ 8x øvre grænse for normal (ULN) og total bilirubin 2x ULN (plus >35 % 'direkte' bilirubin), eller
  • ALT ≥ 8x ULN og INR >1,5 eller ALT >2x baseline niveauer, og total bilirubin > 2x ULN (plus >35 % 'direkte' bilirubin), eller
  • ALT >2x basislinjeniveauer og INR større end 1,5,

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Omigapil
Omigapil behandling oral administration én gang dagligt efter morgenmad Kohorte 1 Kohorte 1 0,02 mg/kg/dag Kohorte 2 0,08 mg/kg/dag Kohorte 3a 0,04 mg/kg/dag Kohorte 3b 0,06 mg/kg/dag
Medicin: Omigapil
Kohorte 1 0,02 mg/kg/dag Kohorte 2 0,08 mg/kg/dag Kohorte 3a 0,04 mg/kg/dag Kohorte 3b 0,06 mg/kg/dag

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetisk profil af Omigapil: Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af Omigapil
Tidsramme: 0,5, 1, 1,5, 2, 4 og 8 timer efter dosis på dag 1, uge ​​4 og uge 12
0,5, 1, 1,5, 2, 4 og 8 timer efter dosis på dag 1, uge ​​4 og uge 12
Farmakokinetisk profil af Omigapil: Tidspunkt, hvor Cmax var tilsyneladende (Tmax) af Omigapil
Tidsramme: 0,5, 1, 1,5, 2, 4 og 8 timer efter dosis på dag 1, uge ​​4 og uge 12
0,5, 1, 1,5, 2, 4 og 8 timer efter dosis på dag 1, uge ​​4 og uge 12
Farmakokinetisk profil af Omigapil-området under plasmakoncentration versus tid-kurven fra tid nul til 8 timer efter dosis (AUC0-8)
Tidsramme: 0 til 8 timer efter dosis på dag 1, uge ​​4, uge ​​12
0 til 8 timer efter dosis på dag 1, uge ​​4, uge ​​12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Oversigt over alle behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: 12 uger
TEAEs rapporteret i behandlingsperioden
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Santhera Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. december 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
5. december 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
29. januar 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. marts 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. marts 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
5. marts 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. september 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. september 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SNT-I-015
  • FDA-OPD 5076 (Anden identifikator: FDA)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger