Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wrodzona dystrofia mięśniowa Badanie kohortowe z rosnącą wielokrotną dawką analizujące farmakokinetykę trzech poziomów dawek u dzieci i młodzieży z oceną bezpieczeństwa i tolerancji omigapilu (CALLISTO) (CALLISTO)

22 września 2021 zaktualizowane przez: Santhera Pharmaceuticals

Celem badania jest ustalenie profilu farmakokinetycznego omigapilu u dzieci i młodzieży z CMD oraz ocena bezpieczeństwa stosowania i tolerancji omigapilu.

Źródło finansowania – FDA OOPD

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
20

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 16 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci chodzący i niechodzący w wieku od 5 do 16 lat (5 lat i <17 lat) w momencie badania przesiewowego z obrazem klinicznym (patrz poniżej) zgodnym z dystrofią związaną z COL6 (COL6-RD) lub dystrofią związaną z LAMA2 (LAMA2-RD)
  • Pod regularną kontrolą w ośrodku nerwowo-mięśniowym
  • O odpowiedniej antykoncepcji o podwójnej barierze (jeśli jest w wieku rozrodczym)
  • Stabilny na wszelkich dozwolonych lekach towarzyszących przez 1 miesiąc przed rozpoczęciem fazy
  • Natężona pojemność życiowa (FVC) 30-80% przewidywanej wartości i potwierdzona podczas wizyty przesiewowej i wyjściowej

Dla pacjentów z dystrofią związaną z kolagenem VI (COL6-RD) - wymagany obraz kliniczny:

• Osłabienie mięśni: niezdolność do chodzenia lub, jeśli pacjent nadal chodzi, niezdolność do biegania i > 5 s na 10 m marszu

Genetyka i patologia:

• Diagnoza molekularna COL6-RD, zdefiniowana przez jedną dominującą lub dwie recesywne mutacje w COL6A1, COL6A2 lub COL6A3, o których wiadomo, że powodują obraz kliniczny,

LUB

• Diagnoza histologiczna wykazująca (i) brak lub znacząco zmniejszoną ekspresję kolagenu VI w mięśniach (ogólna redukcja lub specyficzna dla blaszki podstawnej) lub (ii) brak lub znacząco nieprawidłowa macierz w hodowli fibroblastów skóry

Dla pacjentów z dystrofią związaną z Lamininą alfa 2 (LAMA2-RD) - wymagany obraz kliniczny:

• Osłabienie mięśni: niezdolność do chodzenia; jeśli pacjent nadal chodzi, niezdolność do biegania i > 5 s na 10 m marszu.

Genetyka i patologia:

• Albo: 2 zidentyfikowane patologiczne lub prawdopodobne mutacje patologiczne w genie LAMA2

LUB:

• 1 zidentyfikowana patologiczna lub prawdopodobna mutacja patologiczna w genie LAMA 2 z dowodami zmniejszenia wybarwienia lamininy alfa 2 w biopsji mięśnia lub skóry

LUB:

• Dowody na zmniejszenie wybarwienia lamininy alfa 2 w biopsji mięśnia lub skóry z pasującym fenotypem klinicznym i brakiem podejrzenia dystroglikanopatii alfa (aDG-RD) (klinicznie lub przez wybarwienie w biopsji mięśnia)

Kryteria wyłączenia:

  • Stosowanie jakiegokolwiek badanego leku innego niż badany lek w ciągu 12 tygodni od rozpoczęcia badania.
  • Nawracająca hospitalizacja z powodu infekcji klatki piersiowej w ciągu ostatnich 2 lat (≥2 rocznie)
  • Pacjenci z parametrami oddechowymi (np.: niska wartość testu czynnościowego płuc, tj. <30% lub potrzeba krótkiego cyklu wentylacji nieinwazyjnej w ciągu dnia), obecnie dotknięci krótkotrwałymi lekami lub ostrymi chorobami/stanami (należy przeprowadzić ocenę wyjściową, gdy pacjent wyzdrowieje i nie przyjmuje już ostrych leków)
  • Jakakolwiek potrzeba operacji (skolioza, gastrostomia, inne) w ciągu ostatnich 24 tygodni lub przewidywana w trakcie badania.
  • Pacjent ma współistniejący istotny stan chorobowy lub sytuację, która w opinii Badacza lub Monitora Medycznego badania może narazić pacjenta na znaczne ryzyko, zafałszować wyniki badania lub istotnie zakłócić udział pacjenta w badaniu
  • Brak rozwoju, definiowany jako:
  • Spadek o 20 percentyli (20/100) masy ciała w ciągu 12 tygodni poprzedzających badanie przesiewowe/poziom wyjściowy (na podstawie rodzinnego raportu o utracie wagi i pozyskania odpowiedniej dokumentacji medycznej)
  • U pacjentów poniżej 3. percentyla jakikolwiek dalszy spadek masy ciała w ciągu 12 tygodni poprzedzających badanie przesiewowe/linia wyjściowa (na podstawie rodzinnego raportu o utracie wagi i pozyskania odpowiedniej dokumentacji medycznej)
  • Waga poniżej 17 kg na linii podstawowej
  • Chorobliwa otyłość lub znaczna nadwaga (BMI ≥86 percentyla u dzieci)
  • Historia padaczki lub leków przeciwpadaczkowych podczas badania przesiewowego/początkowego
  • Cukrzyca
  • Wentylacja nieinwazyjna w ciągu dnia (NIV)
  • Przyjmowanie zabronionych leków (wymienionych w Załączniku I)
  • Przewidywana potrzeba znieczulenia w trakcie tego badania
  • Pacjenci z zaburzeniami czynności nerek zdefiniowanymi jako stężenie białka w moczu ≥ 0,2 g/l
  • Pacjenci z umiarkowanymi do ciężkich zaburzeniami czynności wątroby
  • AlAT ≥ 8x górna granica normy (GGN) i bilirubina całkowita 2x GGN (plus >35% bilirubiny „bezpośredniej”) lub
  • AlAT ≥ 8x GGN i INR >1,5 lub ALT >2x poziom wyjściowy i bilirubina całkowita >2x GGN (plus >35% bilirubiny „bezpośredniej”) lub
  • ALT >2x poziom wyjściowy i INR większy niż 1,5,

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Omigapil
Leczenie omigapilem podawanie doustne raz dziennie po śniadaniu Kohorta 1 Kohorta 1 0,02 mg/kg mc./dobę Kohorta 2 0,08 mg/kg mc./dobę Kohorta 3a 0,04 mg/kg mc./dobę Kohorta 3b 0,06 mg/kg mc./dobę
Lek: Omigapil
Kohorta 1 0,02 mg/kg mc./dobę Kohorta 2 0,08 mg/kg mc./dobę Kohorta 3a 0,04 mg/kg mc./dobę Kohorta 3b 0,06 mg/kg mc./dobę

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Profil farmakokinetyczny omigapilu: maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax) omigapilu
Ramy czasowe: 0,5, 1, 1,5, 2, 4 i 8 godzin po podaniu dawki w 1. dniu, 4. tygodniu i 12. tygodniu
0,5, 1, 1,5, 2, 4 i 8 godzin po podaniu dawki w 1. dniu, 4. tygodniu i 12. tygodniu
Profil farmakokinetyczny omigapilu: czas, w którym wystąpiło Cmax (Tmax) omigapilu
Ramy czasowe: 0,5, 1, 1,5, 2, 4 i 8 godzin po podaniu dawki w 1. dniu, 4. tygodniu i 12. tygodniu
0,5, 1, 1,5, 2, 4 i 8 godzin po podaniu dawki w 1. dniu, 4. tygodniu i 12. tygodniu
Profil farmakokinetyczny omigapilu Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od czasu zero do 8 godzin po podaniu (AUC0-8)
Ramy czasowe: 0 do 8 godzin po podaniu w dniu 1, tygodniu 4, tygodniu 12
0 do 8 godzin po podaniu w dniu 1, tygodniu 4, tygodniu 12

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podsumowanie wszystkich zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: 12 tygodni
TEAE zgłaszane w okresie leczenia
12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Santhera Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 grudnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
5 grudnia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
29 stycznia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
4 marca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 marca 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
5 marca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
24 września 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 września 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • SNT-I-015
  • FDA-OPD 5076 (Inny identyfikator: FDA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami