Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase II Hedgehog Inhibitor for Myelodysplastisk Syndrom (MDS)

10. juni 2021 opdateret af: H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Et fase II-studie, der evaluerer den orale glattede inhibitor PF-04449913 hos patienter med myelodysplastisk syndrom (MDS)

Denne undersøgelse udføres for at se, hvor sikkert et forsøgslægemiddel er og teste, hvor godt det vil virke til at hjælpe mennesker med refraktært/relapserende myelodysplastisk syndrom (MDS) eller kronisk myelomonocytisk leukæmi (CMML).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Hovedformålet med denne undersøgelse er at se, om deltagerens sygdom reagerer positivt på forsøgslægemidlet, PF-04449913.

Efter behandlingsfase: Efter at have afsluttet aktivt behandlingsstudielægemiddel (PF-04449913), vil deltagerne kun blive fulgt månedligt for overlevelse. Ingen andre data vil blive fanget i løbet af dette tidsrum.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
35

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skal have en patologisk bekræftet diagnose af Verdenssundhedsorganisationens (WHO) kriterier for MDS, CMML eller akut myeloid leukæmi (AML) (undtagen akut promyelocytisk leukæmi) med < 30 % knoglemarvsblaster (RAEB-t ifølge fransk-amerikanske britiske kriterier)
  • Hypomethyleringsmiddel (azacitidin og/eller decitabin) svigt, defineret som manglende respons, sygdomsprogression, tab af respons eller intolerance som vurderet af undersøgelsens investigator
  • Tilstrækkelig nyrefunktion, som påvist af serumkreatinin ≤ 2 gange den institutionelle øvre grænse for normal
  • Tilstrækkelig leverfunktion, som påvist af serumbilirubin < 2 gange den institutionelle øvre grænse for normal og en asparagintransaminase (AST) og alanintransaminase (ALAT) < 2 gange den institutionelle øvre grænse for normal. Indirekte hyperbilirubinæmi på grund af Gilberts sygdom eller hæmolyse er tilladt.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus ≤ 2
  • Kvinder i den fødedygtige alder og mænd skal acceptere at bruge passende prævention (hormonel prævention eller barrieremetode til prævention; afholdenhed) i hele undersøgelsesdeltagelsen. Hvis en kvinde bliver gravid eller har mistanke om, at hun er gravid, mens hun deltager i denne undersøgelse, skal hun straks informere sin behandlende læge.
  • Evne til at forstå og villighed til at underskrive et skriftligt informeret samtykkedokument

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med tidligere behandling med et andet forsøgsmiddel inden for 4 uger efter den første planlagte dosis af PF-0444913
  • Patienter får muligvis ikke andre undersøgelsesmidler.
  • Anamnese med allergiske reaktioner tilskrevet forbindelser med lignende kemisk eller biologisk sammensætning som PF-04449913
  • Forudgående behandling med en anden pindsvinehæmmer
  • Samtidig brug af ethvert andet middel til MDS, CMML eller AML. Anvendelse af vækstfaktor med epoetin, darbepoetin eller granulocytkolonistimulerende faktor skal afsluttes mindst 2 uger før påbegyndelse af undersøgelsesbehandling.
  • Enhver ukontrolleret samtidig sygdom, der efter investigators mening ville begrænse overholdelse af undersøgelseskrav
  • Anden malignitet, der kræver aktiv terapi
  • Et forlænget korrigeret QT-interval (QTc) på ≥480 ms interval på elektrokardiogram
  • Historie om metastatisk cancer diagnosticeret mindre end 2 år før den første planlagte dosis af PF-0444913
  • Ukontrolleret samtidig sygdom, herunder, men ikke begrænset til, igangværende eller aktiv infektion, symptomatisk kongestiv hjertesvigt, ustabil angina pectoris, hjertearytmi eller psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der ville begrænse overholdelse af undersøgelseskrav
  • Gravide kvinder er udelukket fra denne undersøgelse, fordi PF-04449913 er en udjævnet inhibitor med potentiale for teratogene eller abortfremkaldende virkninger. Fordi der er en ukendt, men potentiel risiko for bivirkninger hos ammende spædbørn sekundært til behandling af moderen med PF-04449913. Amning bør afbrydes, hvis moderen behandles med PF-04449913.
  • Patienter med immundefekt har øget risiko for dødelige infektioner, når de behandles med marvsuppressiv behandling. Derfor er HIV-positive patienter, der får antiretroviral kombinationsbehandling, udelukket fra undersøgelsen på grund af mulige farmakokinetiske interaktioner med PF-04449913.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: PF-04449913 Behandling
Behandlingen vil blive givet ambulant. Alle patienter vil blive behandlet med en oral dosis PF-04449913 på 100 mg dagligt i 4-ugers cyklusser i i alt 4 cyklusser. Patienter, der ikke viser tegn på progressiv sygdom (dvs. stabil sygdom eller bedre) kan fortsætte med behandlingen indtil sygdomsprogression eller tab af respons, begrænsende toksicitet eller død.
Medicin: PF-04449913
Patienter vil blive indskrevet i henhold til et to-trins studiedesign. Tyve patienter vil blive indskrevet i den første fase. Alle patienter vil få en daglig oral dosis på PF-0444913 100 mg i op til 4 cyklusser med en valgfri fortsættelsesfase. Dosiseskalering til 200 mg vil blive givet til patienter, som ikke har mindst hæmatologisk forbedring efter 2 cyklusser, og dosisreduktion til 50 mg vil være tilladt for patienter med betydelig toksicitet. Hvis mindst 2 patienter reagerer i den indledende fase, og yderligere 15 patienter vil blive indskrevet i anden fase.
Andre navne:
  • Oral Hedgehog Inhibitor
  • Smoothened (SMO) hæmmer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet International Working Group (IWG) 2006 svarprocent
Tidsramme: Op til 2 år, 4 måneder
Respons registreret fra starten af ​​behandlingen til sygdomsprogression/-tilbagefald. Alle svar skal vare i mindst 8 uger. Komplet remission (CR): Knoglemarv: ≤ 5 % myeloblaster med normal modning af alle cellelinjer, Vedvarende dysplasi vil blive noteret, Perifert blod: Hæmoglobin ≥ 11 g/dL, Blodplader ≥ 100 x 10^9/L, Neutrofiler ≥ 1.0 x 10^9/L, Sprængninger 0% ; Partiel remission (PR): Alle CR-kriterier, hvis unormale før behandling, undtagen: Knoglemarvsblaster faldt med ≥ 50 % i forhold til forbehandling, men stadig > 5 %, cellularitet og morfologi ikke relevant; Marrow CR eller hæmatologisk forbedring (HI): Knoglemarv: ≤ 5 % myeloblaster og fald med ≥ 50 % i forhold til førbehandling. Perifert blod: hvis HI-responser, vil de blive noteret ud over marv-CR. Yderligere undersøgelse af PF-04449913 ville ikke være berettiget, hvis den gav en samlet svarprocent (CR + PR + marv CR+HI) på 10 % eller mindre (p0), og ville være berettiget, hvis den gav en samlet svarprocent på 30 % eller mere (p1).
Op til 2 år, 4 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Median samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Op til 2 år, 4 måneder
At estimere den samlede overlevelse af patienter med refraktært/relapserende myelodysplastisk syndrom (MDS) og kronisk myelo-monocytisk leukæmi (CMML) behandlet med PF-0444913. Samlet overlevelse vil blive defineret som tidsperioden mellem datoen for den første dosis lægemiddel til dødstidspunktet.
Op til 2 år, 4 måneder
Median Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: Op til 2 år, 4 måneder
At estimere den hændelsesfrie overlevelse for patienter i denne population. Hændelsesfri overlevelse vil blive defineret som datoen for den første dosis af forsøgslægemidlet indtil fejl (sygdomsprogression) eller død af enhver årsag.
Op til 2 år, 4 måneder
Mediantid til transformation til akut myeloid leukæmi (AML)
Tidsramme: Op til 2 år, 4 måneder
At estimere tiden til transformation til AML hos patienter med <20 % blaster. Hos patienter med mindre end 20 % blaster vil tiden til transformation til AML blive defineret som datoen for den første dosis lægemiddel, indtil enten procentdelen af ​​knoglemarvsblaster eller procentdelen af ​​perifere blaster overstiger 20 %, alt efter hvad der er først.
Op til 2 år, 4 måneder
Antal deltagere med behandlingsudviklede bivirkninger
Tidsramme: 2 år, 4 måneder
Uønskede hændelser, der opstår i behandlingen, forekommer hos mere end 10 % af deltagerne.
2 år, 4 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
29. august 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. januar 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
10. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. april 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. april 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. april 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. juni 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MCC-17302

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger