Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Crossover-forsøg, der bestemmer effektiviteten af ​​tørt pulver-mannitol til at forbedre lungefunktionen hos forsøgspersoner i alderen 6-17 år

12. oktober 2015 opdateret af: Pharmaxis

Et randomiseret, multicenter, dobbeltblindt, placebokontrolleret, crossover-forsøg, der bestemmer effektiviteten af ​​tørt pulvermannitol til at forbedre lungefunktionen hos forsøgspersoner med cystisk fibrose i alderen seks til sytten år

Det antages, at inhaleret mannitol 400 mg b.d. vil føre til en signifikant forbedring i den absolutte ændring i procent af forudsagt FEV1 fra baseline efter otte ugers forsøgsbehandling sammenlignet med behandling med inhaleret placebo b.d.

Enhver forbedring af FEV1 anses for at være klinisk meningsfuld; dette forsøg har dog sat en tærskel på 3 % med det formål at bestemme en passende stikprøvestørrelse for statistisk styrke, samtidig med at forsøgsgennemførligheden bevares i en population af forældreløs sygdom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Lægemiddelnavn: Tørt pulver mannitol til inhalation Fase: 2 Indikation: Pædiatrisk og adolescent cystisk fibrose Forsøgscentre: Multicenter Sponsor: Pharmaxis Limited, 20 Rodborough Road, Frenchs Forest, NSW 2086 Australien Forsøgsvarighed: 27 uger Antal forsøgspersoner: 160 Forsøgsdesign: Randomiseret, multicenter, dobbeltblindet, placebokontrolleret, crossover Primært mål: At bestemme effekten af ​​otte ugers to gange daglig behandling med inhaleret tørpulver mannitol på lungefunktionen (FEV1) hos personer med CF i alderen seks til sytten år Dosering og administration: Forsøgslægemidlet skal administreres via en tørpulverinhalator.

  • Mannitol 400 mg b.d. i 8 uger efterfulgt af en 8-ugers udvaskning efterfulgt af placebo b.d. i 8 uger; eller
  • Placebo b.d. i 8 uger efterfulgt af en 8-ugers udvaskning efterfulgt af mannitol 400 mg b.d. i 8 uger.

Statistiske metoder:

  • De primære og sekundære effektivitetsanalyser vil være baseret på en modificeret Grizzle-model til crossover-design. Absolutte og relative ændringer fra baseline i procent af forudsagt FEV1 og FVC vil blive analyseret. Den absolutte ændring i procent af forudsagt lungefunktion (FEV1 og FVC) vil være det primære fokus. Ændringer i FEF25-75 vil også blive analyseret.
  • Sikkerhedsdata vil blive analyseret beskrivende (lister og oversigtstabeller).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
95

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier: Emnet skal:

  1. Personligt give eller få en juridisk værge til at give skriftligt informeret samtykke til at deltage i retssagen i henhold til lokale regler;
  2. Brug af rhDNase og vedligeholdelsesantibiotika er tilladt, men behandlingen skal være etableret mindst 3 måneder før screening. Forsøgspersonen skal forblive på rhDNase og/eller vedligeholdelsesantibiotika i hele forsøgets varighed. Forsøgspersonen må ikke påbegynde behandling med rhDNase eller vedligeholdelsesantibiotika under forsøget;
  3. Har en bekræftet diagnose af cystisk fibrose (svedtestresultat større end eller lig med 60 mEq/L chlorid og/eller genotypebestemmelse, der viser to identificerbare mutationer i overensstemmelse med en diagnose af cystisk fibrose);
  4. Være ældre end eller lig med 6 år og < 18 år;
  5. Har en procentdel af forventet FEV1 på mere end eller lig med 30 % og mindre end eller lig med 90 % ved screening (besøg 0). Procentdelen af ​​forudsagt FEV1 vil blive beregnet ved hjælp af Wang for børn i alderen < 8 år, og ved hjælp af NHanes III for dem, der er større end eller lig med 8 år; og
  6. Kunne udføre alle de nødvendige teknikker til at måle lungefunktionen.

Eksklusionskriterier: Emnet må IKKE:

  1. Brug vedligeholdelsesforstøvet hypertonisk saltvand;
  2. Betragtes som "uhelbredeligt syg"; berettiget til lungetransplantation eller tidligere har modtaget en lungetransplantation;
  3. Kræv ilt i hjemmet eller assisteret ventilation;
  4. Har haft en episode med massiv hæmoptyse defineret som akut blødning ≥240 ml i en 24-timers periode og/eller tilbagevendende blødning ≥100 ml/dag over flere dage i de tre måneder før screening (besøg 0);
  5. Har en kendt intolerance over for mannitol;
  6. Tag ikke-selektive betablokkere;
  7. I de tre måneder forud for screening (besøg 0) har haft et myokardieinfarkt; en cerebral vaskulær ulykke; større øjen-, abdominal-, bryst- eller hjernekirurgi;
  8. Har en kendt cerebral, aorta eller abdominal aneurisme;
  9. For øjeblikket deltager i eller har deltaget i et andet undersøgende lægemiddelforsøg inden for fire uger efter screening (besøg 0);
  10. Være gravid eller ammende, eller planlægge at blive gravid, mens du er i forsøget;
  11. For kvinder i den fødedygtige alder, brug en upålidelig form for prævention (efter undersøgerens skøn);
  12. Har nogen samtidig medicinsk, psykiatrisk eller social tilstand, som efter efterforskerens mening ville sætte forsøgspersonen i betydelig risiko, kan forvirre resultaterne eller i væsentlig grad forstyrre forsøgspersonens deltagelse i forsøget; eller
  13. Få en "mislykket" eller "ufuldstændig" mannitol-tolerancetest (som beskrevet i afsnit 8.3.1.1).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Inhaleret placebo
Otte ugers behandlingsperiode med inhaleret placebo b.d.
Medicin: Inhaleret placebo
PLacebo er ikke-respirabel mannitol på grund af den store partikel
Andre navne:
  • Styring
Aktiv komparator: Inhaleret mannitol
Otte ugers behandlingsperiode Inhaleret Mannitol 400 mg b.d.
Medicin: Inhaleret mannitol
Aktiv behandling er inhaleret mannitol med en partikelstørrelse på 3-4 mikron
Andre navne:
  • Mannitol
  • IDPM
  • Tørt pulver mannitol til indånding
  • Bronchitol

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt på lungefunktionen (FEV1)
Tidsramme: Den absolutte ændring fra hver behandlingsperiodes baseline til uge 8 i hver behandlingsperiode i procent af forudsagt FEV1.
At bestemme effekten af ​​otte ugers behandling to gange daglig med inhaleret tørt pulver mannitol på lungefunktionen (FEV1) hos personer med CF i alderen seks til sytten år.
Den absolutte ændring fra hver behandlingsperiodes baseline til uge 8 i hver behandlingsperiode i procent af forudsagt FEV1.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt på FVC
Tidsramme: Den absolutte ændring fra hver behandlingsperiodes baseline til uge 8 i hver behandlingsperiode i procent af forudsagt FVC.
For at bestemme effekten af ​​inhaleret mannitol på FVC
Den absolutte ændring fra hver behandlingsperiodes baseline til uge 8 i hver behandlingsperiode i procent af forudsagt FVC.
Effekt af inhaleret mannitol på FEF25-75
Tidsramme: Den absolutte ændring fra hver behandlingsperiodes baseline til uge 8 i hver behandlingsperiode i procent af forudsagt FEF25-75.
For at bestemme effekten af ​​inhaleret mannitol på FEF25-75 (eksplorativt endepunkt)
Den absolutte ændring fra hver behandlingsperiodes baseline til uge 8 i hver behandlingsperiode i procent af forudsagt FEF25-75.
Vurder sikkerheden
Tidsramme: Fra hver behandlingsperiodes baseline til uge 8 i hver behandlingsperiode.
Vurdering af sikkerhed vil blive foretaget på baggrund af gennemgang af ændringer i fysisk undersøgelse og brug af data om uønskede hændelser.
Fra hver behandlingsperiodes baseline til uge 8 i hver behandlingsperiode.
Sputum vægt
Tidsramme: Den absolutte ændring fra hver behandlingsperiodes baseline til uge 8 i hver behandlingsperiode i sputumvægt.
For at evaluere forskellen i behandlingsinduceret sputumvægt hos forsøgspersoner behandlet med inhaleret mannitol sammenlignet med placebo
Den absolutte ændring fra hver behandlingsperiodes baseline til uge 8 i hver behandlingsperiode i sputumvægt.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Pharmaxis

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Christiane De Boeck, UZ Leuven, Belgium
  • Ledende efterforsker: Jeremy Hull, Dr, John Radcliffe Hospital, Oxford, UK
  • Ledende efterforsker: Anne Munck, Dr, Hôpital Robert Debré, France
  • Ledende efterforsker: Joachim Riethmuller, Dr, Universitats Kinderklinik Tubingen, Germany
  • Ledende efterforsker: Larry Lands, MD, 'Montreal Children's Hospital, Montreal, Canada
  • Ledende efterforsker: Alexander Möller, MD, University Childrens Hospital Zürich
  • Ledende efterforsker: Sonia Volpi, MD, Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona Italy
  • Ledende efterforsker: Harm Tiddens, MD, Erasmus MC-Sophia Children's Hospital, Rotterdam, Netherlands

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. juni 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. juni 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. juni 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. oktober 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. oktober 2015

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • DPM-CF-204
  • 2012-002699-14 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger