Crossover-forsøg, der bestemmer effektiviteten af ​​tørt pulver-mannitol til at forbedre lungefunktionen hos forsøgspersoner i alderen 6-17 år

Inklusionskriterier: Emnet skal:

1. Personligt give eller få en juridisk værge til at give skriftligt informeret samtykke til at deltage i retssagen i henhold til lokale regler;
2. Brug af rhDNase og vedligeholdelsesantibiotika er tilladt, men behandlingen skal være etableret mindst 3 måneder før screening. Forsøgspersonen skal forblive på rhDNase og/eller vedligeholdelsesantibiotika i hele forsøgets varighed. Forsøgspersonen må ikke påbegynde behandling med rhDNase eller vedligeholdelsesantibiotika under forsøget;
3. Har en bekræftet diagnose af cystisk fibrose (svedtestresultat større end eller lig med 60 mEq/L chlorid og/eller genotypebestemmelse, der viser to identificerbare mutationer i overensstemmelse med en diagnose af cystisk fibrose);
4. Være ældre end eller lig med 6 år og < 18 år;
5. Har en procentdel af forventet FEV1 på mere end eller lig med 30 % og mindre end eller lig med 90 % ved screening (besøg 0). Procentdelen af ​​forudsagt FEV1 vil blive beregnet ved hjælp af Wang for børn i alderen < 8 år, og ved hjælp af NHanes III for dem, der er større end eller lig med 8 år; og
6. Kunne udføre alle de nødvendige teknikker til at måle lungefunktionen.

Eksklusionskriterier: Emnet må IKKE:

1. Brug vedligeholdelsesforstøvet hypertonisk saltvand;
2. Betragtes som "uhelbredeligt syg"; berettiget til lungetransplantation eller tidligere har modtaget en lungetransplantation;
3. Kræv ilt i hjemmet eller assisteret ventilation;
4. Har haft en episode med massiv hæmoptyse defineret som akut blødning ≥240 ml i en 24-timers periode og/eller tilbagevendende blødning ≥100 ml/dag over flere dage i de tre måneder før screening (besøg 0);
5. Har en kendt intolerance over for mannitol;
6. Tag ikke-selektive betablokkere;
7. I de tre måneder forud for screening (besøg 0) har haft et myokardieinfarkt; en cerebral vaskulær ulykke; større øjen-, abdominal-, bryst- eller hjernekirurgi;
8. Har en kendt cerebral, aorta eller abdominal aneurisme;
9. For øjeblikket deltager i eller har deltaget i et andet undersøgende lægemiddelforsøg inden for fire uger efter screening (besøg 0);
10. Være gravid eller ammende, eller planlægge at blive gravid, mens du er i forsøget;
11. For kvinder i den fødedygtige alder, brug en upålidelig form for prævention (efter undersøgerens skøn);
12. Har nogen samtidig medicinsk, psykiatrisk eller social tilstand, som efter efterforskerens mening ville sætte forsøgspersonen i betydelig risiko, kan forvirre resultaterne eller i væsentlig grad forstyrre forsøgspersonens deltagelse i forsøget; eller
13. Få en "mislykket" eller "ufuldstændig" mannitol-tolerancetest (som beskrevet i afsnit 8.3.1.1).