Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Oxytocinforsøg i Prader-Willis syndrom

4. april 2018 opdateret af: University of Florida

Personer med Prader-Willi syndrom (PWS) har vist sig at have et underskud af oxytocin-producerende neuroner og nedsat oxytocinreceptorgenfunktion, så formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om oxytocin (OT) administration vil forbedre nogle af aspekterne ved Prader-Willi syndrom, der er særligt generende for børn og deres familier (den umættelige appetit og sociale adfærd).

Forskningsspørgsmålene er:

  1. Giver intranasal oxytocin nogen bivirkninger hos børn med PWS?
  2. Ændrer intranasal oxytocinadministration appetitten eller adfærden hos PWS?

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse skal undersøge, om intranasal oxytocin vil forbedre hyperfagi, sociale færdigheder og adfærd hos personer med Prader-Willi syndrom. Dette vil være et randomiseret placebokontrolleret pilotstudie. Det primære resultatmål er at bestemme, om intranasal administration af oxytocin vil forårsage bivirkninger hos personer med Prader-Willi syndrom. Sekundært vil efterforskerne også udføre evalueringer for at afgøre, om intranasal oxytocin har nogen effekt på sociale færdigheder, adfærd eller appetit hos børn med Prader-Willi syndrom.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
24

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92686
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn med genetisk bekræftet PWS
  • Alder ved ≥ 5 år og ≤ 11 år (skal starte behandlingen inden 11 års fødselsdag)
  • Barnet skal være i ernæringsfase 2b eller 3, som bestemt af PI på hvert sted.
  • Skal i øjeblikket være i væksthormonbehandling og have modtaget væksthormonbehandling i mindst et år før screeningsdatoen.
  • Behandlingen må ikke have været afbrudt i mere end 1 uge inden for 3 måneder før screeningsdatoen.
  • Prioritet vil blive givet til børn, der i øjeblikket er indskrevet i RDCRN Natural History-studiet

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til at tolerere intranasal administration af medicin
  • Leverinsufficiens (AST/ALT større end 3 gange det normale niveau for alder)
  • Nyreinsufficiens (BUN/kreatinin større end 3 gange det normale niveau for alder)
  • Anamnese med et unormalt EKG (som bestemt af en kardiolog). Hvis der er spørgsmål om hjertefunktion, vil EKG-rapporter blive gennemgået med en kardiolog inden optagelse i undersøgelsen.
  • Barn, der ikke modtager væksthormonbehandling
  • Barn med hypertension eller hypotension for alder og køn (blodtryk >97 % for alder og køn eller blodtryk <3 % for alder og køn)
  • Diabetes mellitus
  • Gravid eller ammende.
  • Skizofreni eller psykose
  • Tager enhver psykotrop medicin

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Intranasal oxytocin
Intranasal oxytocin. 16 IE intranasal oxytocin x 5 dage. En måneds interval mellem behandlingsarme.
Medicin: Intranasal oxytocin
Dette er en dobbeltblind placebokontrolleret 2x2 undersøgelse. Forsøgspersoner vil modtage OT i 5 på hinanden følgende dage under deres 7 dages ophold. Dette vil blive efterfulgt af en udvaskningsperiode på 4-6 uger.
Andre navne:
  • Pitocin
  • Syntocinon
Placebo komparator: Placebo
Placebo vil blive administreret via næsespray - 1 spray i hvert næsebor x5 dage.
Andet: Placebo
Dette er en dobbeltblind placebokontrolleret 2x2 undersøgelse. Placebo vil blive givet via intranasal spray, en spray i hvert næsebor dagligt x 5 dage. En måneds interval mellem behandlingsarme.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed af intranasal oxytocin hos børn med Prader-Willi syndrom
Tidsramme: 3 måneder
Forekomst af uønskede hændelser, beskrivelse og kvantificering af klinisk og adfærdsmæssig sværhedsgrad, præ- og post-intranasal oxytocin og placeboadministration.
3 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af fødeindtagelse i Prader-Willi syndrom
Tidsramme: 3 måneder
Kvantitativ evaluering af hyperfagi via Hyperphagia-spørgeskemaet opnået på dag 1, 4 og 6 i løbet af 7-dages studieprotokollen og udført om aftenen på disse dage. Score vil variere fra 0 (ingen hyperfagadfærd) til 96 (mest alvorlig hyperfagadfærd). Derudover vil mængden af ​​indtaget mad blive registreret på dag 1, 4 og 6.
3 måneder

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af sociale effekter af intranasal oxytocin hos børn med Prader-Willi syndrom
Tidsramme: 3 måneder

Evaluering af angst, madproblemer, irritabilitet, social kommunikation og adfærdsproblemer vil blive målt på dag 1, 4 og 6 ved hjælp af:

  1. Afvigende adfærdstjekliste: Adfærdsvurderingsskala, der bruges til at måle adfærdsproblemer hos børn og voksne med intellektuelle handicap i alderen 6 - 54 år. Score vil variere fra 0 (ingen problemadfærd) til 174 (alvorlig afvigende adfærd).
  2. Social Responsiveness Scale: designet til at måle bredden af ​​gentagne adfærd. Score vil variere fra 64 (ingen gentagen adfærd) til 260 (alvorlig gentagen adfærd).
  3. Repetitive Behavior Scales-Revided: Designet til at måle bredden af ​​gentagne adfærd i autismespektrumforstyrrelser, herunder: Ritualistisk/Sammeness Behavior; Stereotypisk adfærd; Selvskadende adfærd; Kompulsiv adfærd; og begrænsede interesser. Score vil variere fra 0 (ingen autistisk adfærd) til 100 (alvorlig autistisk adfærd).
3 måneder
Virkninger af intranasal oxytocin på appetitregulerende hormoner
Tidsramme: 3 måneder
Evaluering af plasma OT, ghrelin og andre neuroendokrine hormoner involveret i appetitregulering (cortisol, orexin A, ghrelin, leptin, oxytocin, insulin).
3 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Florida

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Institutes of Health (NIH)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Jennifer L Miller, MD, University of Florida

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. marts 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. august 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. august 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. december 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. december 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. december 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. april 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. april 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 5208-N

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger