Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Oxytocinforsøg i Prader-Willis syndrom

4. april 2018 opdateret af: University of Florida

Personer med Prader-Willi syndrom (PWS) har vist sig at have et underskud af oxytocin-producerende neuroner og nedsat oxytocinreceptorgenfunktion, så formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om oxytocin (OT) administration vil forbedre nogle af aspekterne ved Prader-Willi syndrom, der er særligt generende for børn og deres familier (den umættelige appetit og sociale adfærd).

Forskningsspørgsmålene er:

  1. Giver intranasal oxytocin nogen bivirkninger hos børn med PWS?
  2. Ændrer intranasal oxytocinadministration appetitten eller adfærden hos PWS?

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse skal undersøge, om intranasal oxytocin vil forbedre hyperfagi, sociale færdigheder og adfærd hos personer med Prader-Willi syndrom. Dette vil være et randomiseret placebokontrolleret pilotstudie. Det primære resultatmål er at bestemme, om intranasal administration af oxytocin vil forårsage bivirkninger hos personer med Prader-Willi syndrom. Sekundært vil efterforskerne også udføre evalueringer for at afgøre, om intranasal oxytocin har nogen effekt på sociale færdigheder, adfærd eller appetit hos børn med Prader-Willi syndrom.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92686
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn med genetisk bekræftet PWS
  • Alder ved ≥ 5 år og ≤ 11 år (skal starte behandlingen inden 11 års fødselsdag)
  • Barnet skal være i ernæringsfase 2b eller 3, som bestemt af PI på hvert sted.
  • Skal i øjeblikket være i væksthormonbehandling og have modtaget væksthormonbehandling i mindst et år før screeningsdatoen.
  • Behandlingen må ikke have været afbrudt i mere end 1 uge inden for 3 måneder før screeningsdatoen.
  • Prioritet vil blive givet til børn, der i øjeblikket er indskrevet i RDCRN Natural History-studiet

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til at tolerere intranasal administration af medicin
  • Leverinsufficiens (AST/ALT større end 3 gange det normale niveau for alder)
  • Nyreinsufficiens (BUN/kreatinin større end 3 gange det normale niveau for alder)
  • Anamnese med et unormalt EKG (som bestemt af en kardiolog). Hvis der er spørgsmål om hjertefunktion, vil EKG-rapporter blive gennemgået med en kardiolog inden optagelse i undersøgelsen.
  • Barn, der ikke modtager væksthormonbehandling
  • Barn med hypertension eller hypotension for alder og køn (blodtryk >97 % for alder og køn eller blodtryk <3 % for alder og køn)
  • Diabetes mellitus
  • Gravid eller ammende.
  • Skizofreni eller psykose
  • Tager enhver psykotrop medicin

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Intranasal oxytocin
Intranasal oxytocin. 16 IE intranasal oxytocin x 5 dage. En måneds interval mellem behandlingsarme.
Medicin: Intranasal oxytocin
Dette er en dobbeltblind placebokontrolleret 2x2 undersøgelse. Forsøgspersoner vil modtage OT i 5 på hinanden følgende dage under deres 7 dages ophold. Dette vil blive efterfulgt af en udvaskningsperiode på 4-6 uger.
Andre navne:
  • Pitocin
  • Syntocinon
Placebo komparator: Placebo
Placebo vil blive administreret via næsespray - 1 spray i hvert næsebor x5 dage.
Andet: Placebo
Dette er en dobbeltblind placebokontrolleret 2x2 undersøgelse. Placebo vil blive givet via intranasal spray, en spray i hvert næsebor dagligt x 5 dage. En måneds interval mellem behandlingsarme.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed af intranasal oxytocin hos børn med Prader-Willi syndrom
Tidsramme: 3 måneder
Forekomst af uønskede hændelser, beskrivelse og kvantificering af klinisk og adfærdsmæssig sværhedsgrad, præ- og post-intranasal oxytocin og placeboadministration.
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af fødeindtagelse i Prader-Willi syndrom
Tidsramme: 3 måneder
Kvantitativ evaluering af hyperfagi via Hyperphagia-spørgeskemaet opnået på dag 1, 4 og 6 i løbet af 7-dages studieprotokollen og udført om aftenen på disse dage. Score vil variere fra 0 (ingen hyperfagadfærd) til 96 (mest alvorlig hyperfagadfærd). Derudover vil mængden af ​​indtaget mad blive registreret på dag 1, 4 og 6.
3 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af sociale effekter af intranasal oxytocin hos børn med Prader-Willi syndrom
Tidsramme: 3 måneder

Evaluering af angst, madproblemer, irritabilitet, social kommunikation og adfærdsproblemer vil blive målt på dag 1, 4 og 6 ved hjælp af:

  1. Afvigende adfærdstjekliste: Adfærdsvurderingsskala, der bruges til at måle adfærdsproblemer hos børn og voksne med intellektuelle handicap i alderen 6 - 54 år. Score vil variere fra 0 (ingen problemadfærd) til 174 (alvorlig afvigende adfærd).
  2. Social Responsiveness Scale: designet til at måle bredden af ​​gentagne adfærd. Score vil variere fra 64 (ingen gentagen adfærd) til 260 (alvorlig gentagen adfærd).
  3. Repetitive Behavior Scales-Revided: Designet til at måle bredden af ​​gentagne adfærd i autismespektrumforstyrrelser, herunder: Ritualistisk/Sammeness Behavior; Stereotypisk adfærd; Selvskadende adfærd; Kompulsiv adfærd; og begrænsede interesser. Score vil variere fra 0 (ingen autistisk adfærd) til 100 (alvorlig autistisk adfærd).
3 måneder
Virkninger af intranasal oxytocin på appetitregulerende hormoner
Tidsramme: 3 måneder
Evaluering af plasma OT, ghrelin og andre neuroendokrine hormoner involveret i appetitregulering (cortisol, orexin A, ghrelin, leptin, oxytocin, insulin).
3 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Florida

Samarbejdspartnere

National Institutes of Health (NIH)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jennifer L Miller, MD, University of Florida

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. december 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. december 2013

Først opslået (Skøn)

17. december 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. april 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. april 2018

Sidst verificeret

1. april 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 5208-N

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Prader Willi Syndrom

Kliniske forsøg med Intranasal oxytocin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner