Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Oksitosiinikoe Prader-Willin oireyhtymässä

keskiviikko 4. huhtikuuta 2018 päivittänyt: University of Florida

Yksilöillä, joilla on Prader-Willin oireyhtymä (PWS), on havaittu olevan oksitosiinia tuottavien hermosolujen vajaus ja heikentynyt oksitosiinireseptorigeenin toiminta, joten tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, parantaako oksitosiinin (OT) anto joitakin Prader-Willin oireyhtymä, jotka ovat erityisen hankalia lapsille ja heidän perheilleen (kyltymätön ruokahalu ja sosiaalinen käyttäytyminen).

Tutkimuskysymykset ovat:

  1. Aiheuttaako intranasaalinen oksitosiini sivuvaikutuksia lapsilla, joilla on PWS?
  2. Muuttaako intranasaalinen oksitosiinin anto ruokahalua tai käyttäytymistä PWS:ssä?

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, parantaako intranasaalinen oksitosiini hyperfagiaa, sosiaalisia taitoja ja käyttäytymistä potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä. Tämä on satunnaistettu lumekontrolloitu pilottitutkimus. Ensisijainen tulosmitta on määrittää, aiheuttaako oksitosiinin intranasaalinen anto mitään haittavaikutuksia potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä. Toissijaisesti tutkijat suorittavat myös arviointeja määrittääkseen, onko intranasaalisella oksitosiinilla vaikutusta Prader-Willin oireyhtymää sairastavien lasten sosiaalisiin taitoihin, käyttäytymiseen tai ruokahaluun.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
24

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92686
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Lapset, joilla on geneettisesti vahvistettu PWS
  • Ikä ≥ 5 vuotta ja ≤ 11 vuotta (hoito on aloitettava ennen 11 vuotta)
  • Lapsen on oltava ravintovaiheessa 2b tai 3 kunkin paikan PI:n määrittämänä.
  • Hänen on oltava tällä hetkellä kasvuhormonihoidossa ja hän on saanut kasvuhormonihoitoa vähintään vuoden ajan ennen seulontapäivää.
  • Hoitoa ei saa keskeyttää enempää kuin 1 viikoksi seulontapäivää edeltäneiden 3 kuukauden aikana.
  • Etusija annetaan lapsille, jotka ovat tällä hetkellä mukana RDCRN Natural History -tutkimuksessa

Poissulkemiskriteerit:

  • Kyvyttömyys sietää lääkkeiden intranasaalista antamista
  • Maksan vajaatoiminta (AST/ALT yli 3 kertaa iän normaalitaso)
  • Munuaisten vajaatoiminta (BUN/kreatiniini yli 3 kertaa iän normaalitaso)
  • Epänormaali EKG historia (kardiologin määrittämä). Jos sydämen toiminnasta on kysyttävää, EKG-raportit tarkistetaan kardiologin kanssa ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
  • Lapsi ei saa kasvuhormonihoitoa
  • Lapsi, jolla on korkea verenpaine tai hypotensio iän ja sukupuolen mukaan (verenpaine >97 % iän ja sukupuolen mukaan tai verenpaine <3 % iän ja sukupuolen mukaan)
  • Diabetes mellitus
  • Raskaana oleva tai imettävä.
  • Skitsofrenia tai psykoosi
  • Kaikkien psykotrooppisten lääkkeiden ottaminen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Active Comparator: Intranasaalinen oksitosiini
Intranasaalinen oksitosiini. 16 IU intranasaalista oksitosiinia x 5 päivää. Yhden kuukauden tauko hoitojen välillä.
Lääke: Intranasaalinen oksitosiini
Tämä on kaksoissokkoutettu lumekontrolloitu 2x2-tutkimus. Koehenkilöt saavat OT:ta 5 peräkkäisenä päivänä 7 päivän oleskelunsa aikana. Tätä seuraa 4-6 viikon pesujakso.
Muut nimet:
  • Pitocin
  • Syntocinon
Placebo Comparator: Plasebo
Placeboa annetaan nenäsumutteena – 1 suihke kumpaankin sieraimeen x 5 päivää.
Muut: Plasebo
Tämä on kaksoissokkoutettu lumekontrolloitu 2x2-tutkimus. Plaseboa annetaan intranasaalisena suihkeena, yksi suihke kumpaankin sieraimeen päivittäin x 5 päivää. Yhden kuukauden tauko hoitojen välillä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Intranasaalisen oksitosiinin turvallisuus lapsilla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Haittavaikutusten esiintyminen, kliinisen ja käyttäytymisen vakavuuden kuvaus ja kvantifiointi, pre- ja post-intranasaalinen oksitosiini ja lumelääke.
3 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ruoan saannin arviointi Prader-Willin oireyhtymässä
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Hyperfagian kvantitatiivinen arviointi Hyperfagia-kyselylomakkeella, joka saatiin päivinä 1, 4 ja 6 7 päivän tutkimusprotokollan aikana ja suoritettiin illalla näinä päivinä. Pisteet vaihtelevat 0:sta (ei hyperfagiakäyttäytymistä) 96:een (vakavimmat hyperfagiakäyttäytymiset). Lisäksi syödyn ruoan määrä kirjataan päiville 1, 4 ja 6.
3 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Muut tulostoimenpiteet

Kliinisissä kokeissa protokollassa kuvattu suunniteltu mittaus, jota käytetään määrittämään toimenpiteen/hoidon vaikutus osallistujiin. Havaintotutkimuksissa mittaus tai havainto, jota käytetään kuvaamaan sairauksien tai ominaisuuksien malleja tai yhteyksiä altistumiseen, riskitekijöihin tai hoitoon. Tulosmittaustyyppejä ovat ensisijainen tulosmittaus ja toissijainen tulosmittaus.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Intranasaalisen oksitosiinin sosiaalisten vaikutusten arviointi lapsilla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä
Aikaikkuna: 3 kuukautta

Ahdistuksen, ruokaongelmien, ärtyneisyyden, sosiaalisen kommunikoinnin ja käyttäytymisongelmien arviointia mitataan päivinä 1, 4 ja 6 käyttämällä:

  1. Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista: Käyttäytymisluokitusasteikko, jolla mitataan 6–54-vuotiaiden kehitysvammaisten lasten ja aikuisten käyttäytymisongelmia. Pisteet vaihtelevat 0:sta (ei ongelmakäyttäytymistä) 174:ään (vakava poikkeava käyttäytyminen).
  2. Social Responsiveness Scale: suunniteltu mittaamaan toistuvien käytösten laajuutta. Pisteet vaihtelevat 64:stä (ei toistuvaa käyttäytymistä) 260:een (vakava toistuva käyttäytyminen).
  3. Toistuvan käyttäytymisen asteikot - tarkistettu: Suunniteltu mittaamaan toistuvien käyttäytymisten laajuutta autismikirjon häiriössä, mukaan lukien: Ritualistinen/samallisuuskäyttäytyminen; Stereotyyppinen käyttäytyminen; Itseään vahingoittava käytös; Pakollinen käyttäytyminen; ja rajoitetut intressit. Pisteet vaihtelevat 0:sta (ei autistista käyttäytymistä) 100:aan (vakava autistinen käyttäytyminen).
3 kuukautta
Intranasaalisen oksitosiinin vaikutukset ruokahalua sääteleviin hormoneihin
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Plasman OT:n, greliinin ja muiden ruokahalun säätelyyn osallistuvien neuroendokriinisten hormonien (kortisoli, oreksiini A, greliini, leptiini, oksitosiini, insuliini) arviointi.
3 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
University of Florida

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
National Institutes of Health (NIH)

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Jennifer L Miller, MD, University of Florida

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Lauantai 1. elokuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Lauantai 1. elokuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 11. joulukuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 16. joulukuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 17. joulukuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 5. huhtikuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 4. huhtikuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 5208-N

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia