Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af genmodificerede donor-T-celler efter TCRαβ+-depleteret stamcelletransplantation

22. september 2023 opdateret af: Bellicum Pharmaceuticals

Fase I/II-undersøgelse af CaspaCIDe T-celler (BPX-501; Rivogenlecleucel) fra en HLA-partielt matchet familiedonor efter negativ selektion af TCRαβ+ T-celler hos pædiatriske patienter, der er ramt af hæmatologiske lidelser

Denne undersøgelse vil evaluere pædiatriske patienter med ondartede eller ikke-maligne blodcellelidelser, som får en blodstamcelletransplantation, der er udtømt for T-cellereceptor (TCR) alfa- og betaceller, som kommer fra en delvis matchet familiedonor. Undersøgelsen skal vurdere, om immunceller, kaldet T-celler, fra familiedonoren, som er specielt dyrket i laboratoriet og givet tilbage til patienten sammen med stamcelletransplantationen, kan hjælpe immunsystemet til at komme sig hurtigere efter transplantationen. Som en sikkerhedsforanstaltning er disse T-celler blevet programmeret med en selvdestruktionskontakt, så de kan ødelægges, hvis de begynder at reagere mod væv (Graft versus host disease).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase I/II-studie, der evaluerer sikkerheden og gennemførligheden af ​​BPX-501 T-celler infunderet efter delvist mismatchede, beslægtede, TCR alfa beta T-celle-depleteret hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) hos pædiatriske patienter. Formålet med dette kliniske forsøg er at afgøre, om BPX-501-infusion kan forbedre immunrekonstitutionen hos patienter med hæmatologiske lidelser med potentiale til at reducere sværhedsgraden og varigheden af ​​alvorlig akut graft versus host-sygdom (GvHD).

Forsøget vil også evaluere behandlingen af ​​GvHD ved infusion af dimerizer-lægemiddel (AP1903/rimiducid) hos de forsøgspersoner, der har GVHD, som udvikler sig eller ikke reagerer på standardbehandling.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
187

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • Great North Children's Hospital
  • Italien
      • Roma, Italien, 00161
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder < 18 år og > 1 måned (< 1 måned efter godkendelse af sponsor)
  2. Forventet levetid > 10 uger
  3. Patienter, der anses for at være klinisk egnede til allogen stamcelletransplantation.
  4. Patienter kan have svigtet tidligere allograft
  5. Patienter med livstruende akut leukæmi (højrisiko ALL i 1. CR, ALL i 2. CR, højrisiko AML i 1. CR, AML i 2. CR.) eller myelodysplastiske syndromer. Morfologisk CR skal dokumenteres og minimal restsygdomsmåling før transplantation anbefales.

  6. Ikke-maligne lidelser, der anses for at kunne helbredes ved allogen transplantation: (a) primære immundefekter, (b) svær aplastisk anæmi, der ikke reagerer på immunsuppressiv terapi, (c) osteopetrose, (d) udvalgte tilfælde af erythroide lidelser såsom β0 β0 thalassæmi major, seglcellesygdom, Diamond-Blackfan anæmi, (e) medfødt/arvelig cytopeni, inklusive Fanconi Anæmi før enhver klonal malign udvikling (MDS, AML).

    Bemærk: Emner vil være kvalificerede, hvis de opfylder enten punkt 5 ELLER punkt 6.

  7. Mangel på passende konventionel donor (HLA identisk søskende eller HLA fænotypisk identisk slægtning eller 10/10 ubeslægtet donor vurderet ved hjælp af højopløsningsmolekylær typning) eller tilstedeværelse af hurtigt fremadskridende sygdom, der ikke giver tid til at identificere en ikke-beslægtet donor
  8. Et minimum genotypisk identisk match på 5/10 er påkrævet.
  9. Donoren og modtageren skal være identiske, som bestemt ved højopløsningstypning, på mindst én allel af hver af følgende genetiske loci: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 og HLA-DQB1.
  10. Lansky/Karnofsky score > 50
  11. Underskrevet informeret samtykke fra patienten eller patientens forælder eller værge for patienter, der er mindreårige

Ekskluderingskriterier:

  1. Større end aktiv grad II akut GvHD eller kronisk omfattende GvHD på grund af en tidligere allograft på screeningstidspunktet
  2. Patient, der modtager en immunsuppressiv behandling for GvHD-behandling på grund af en tidligere allograft på screeningstidspunktet
  3. Dysfunktion af leveren (ALAT/AST > 5 gange normal værdi, eller bilirubin > 3 gange normal værdi) eller nyrefunktion (kreatininclearance <30 ml/min/1,73 m2)
  4. Alvorlig kardiovaskulær sygdom (arytmier, der kræver kronisk behandling, kongestiv hjertesvigt eller venstre ventrikulær ejektionsfraktion < 40 %)
  5. Aktuel klinisk aktiv infektionssygdom (herunder positiv HIV-serologi eller viralt RNA)
  6. Alvorlig samtidig ukontrolleret medicinsk lidelse
  7. Gravid eller ammende kvindelig patient
  8. Manglende forældres/værges informerede samtykke til børn, der er mindreårige.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: BPX-501 T-celler og rimiducid

TCR alfa beta-depleteret graft-infusion med addback af BPX-501 T-celler (rivogenlecleucel).

Rimiducid/AP1903: Dimerizer-lægemiddel indgivet til forsøgspersoner, der udvikler grad III-IV akut GVHD, grad II tarm/lever akut GVDH eller grad I/II hud-kun akut GvHD, som ikke reagerer efter 7 dages standardbehandlingsbehandling
Biologisk: BPX-501 T-celler
1x10E6 celler/kg infunderet på dag 0
Andre navne:
  • Rivogenlecleucel
Medicin: Rimiducid
0,4 mg/kg indgivet IV til behandling af GVHD
Andre navne:
  • AP1903

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hændelsesfri overlevelse (EFS) 180 dage efter transplantation
Tidsramme: 180 dage efter transplantation

Hændelser omfattede transplantationsrelateret mortalitet (TRM)/ikke-tilbagefaldsdødelighed (NRM), svær GvHD (akut grad 2-4 organ eller omfattende kronisk GvHD) og livstruende infektioner (grad 4). Tiden til den første hændelse er kun repræsenteret i det primære endepunkt, hvis en efterfølgende hændelse fandt sted hos den samme patient blev dette ikke fanget i dette resultat.

Der var ingen protokol-specificerede primære endepunkter for fase I af undersøgelsen.
180 dage efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Bellicum Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Bellicum Pharmaceuticals, Bellicum Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
7. september 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. februar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. februar 2014

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. februar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. september 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • BP-004

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger