Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af genmodificerede donor-T-celler efter TCRαβ+-depleteret stamcelletransplantation

22. september 2023 opdateret af: Bellicum Pharmaceuticals

Fase I/II-undersøgelse af CaspaCIDe T-celler (BPX-501; Rivogenlecleucel) fra en HLA-partielt matchet familiedonor efter negativ selektion af TCRαβ+ T-celler hos pædiatriske patienter, der er ramt af hæmatologiske lidelser

Denne undersøgelse vil evaluere pædiatriske patienter med ondartede eller ikke-maligne blodcellelidelser, som får en blodstamcelletransplantation, der er udtømt for T-cellereceptor (TCR) alfa- og betaceller, som kommer fra en delvis matchet familiedonor. Undersøgelsen skal vurdere, om immunceller, kaldet T-celler, fra familiedonoren, som er specielt dyrket i laboratoriet og givet tilbage til patienten sammen med stamcelletransplantationen, kan hjælpe immunsystemet til at komme sig hurtigere efter transplantationen. Som en sikkerhedsforanstaltning er disse T-celler blevet programmeret med en selvdestruktionskontakt, så de kan ødelægges, hvis de begynder at reagere mod væv (Graft versus host disease).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase I/II-studie, der evaluerer sikkerheden og gennemførligheden af ​​BPX-501 T-celler infunderet efter delvist mismatchede, beslægtede, TCR alfa beta T-celle-depleteret hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) hos pædiatriske patienter. Formålet med dette kliniske forsøg er at afgøre, om BPX-501-infusion kan forbedre immunrekonstitutionen hos patienter med hæmatologiske lidelser med potentiale til at reducere sværhedsgraden og varigheden af ​​alvorlig akut graft versus host-sygdom (GvHD).

Forsøget vil også evaluere behandlingen af ​​GvHD ved infusion af dimerizer-lægemiddel (AP1903/rimiducid) hos de forsøgspersoner, der har GVHD, som udvikler sig eller ikke reagerer på standardbehandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

187

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • Great North Children's Hospital
  • Italien
      • Roma, Italien, 00161
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder < 18 år og > 1 måned (< 1 måned efter godkendelse af sponsor)
  2. Forventet levetid > 10 uger
  3. Patienter, der anses for at være klinisk egnede til allogen stamcelletransplantation.
  4. Patienter kan have svigtet tidligere allograft
  5. Patienter med livstruende akut leukæmi (højrisiko ALL i 1. CR, ALL i 2. CR, højrisiko AML i 1. CR, AML i 2. CR.) eller myelodysplastiske syndromer. Morfologisk CR skal dokumenteres og minimal restsygdomsmåling før transplantation anbefales.

  6. Ikke-maligne lidelser, der anses for at kunne helbredes ved allogen transplantation: (a) primære immundefekter, (b) svær aplastisk anæmi, der ikke reagerer på immunsuppressiv terapi, (c) osteopetrose, (d) udvalgte tilfælde af erythroide lidelser såsom β0 β0 thalassæmi major, seglcellesygdom, Diamond-Blackfan anæmi, (e) medfødt/arvelig cytopeni, inklusive Fanconi Anæmi før enhver klonal malign udvikling (MDS, AML).

    Bemærk: Emner vil være kvalificerede, hvis de opfylder enten punkt 5 ELLER punkt 6.

  7. Mangel på passende konventionel donor (HLA identisk søskende eller HLA fænotypisk identisk slægtning eller 10/10 ubeslægtet donor vurderet ved hjælp af højopløsningsmolekylær typning) eller tilstedeværelse af hurtigt fremadskridende sygdom, der ikke giver tid til at identificere en ikke-beslægtet donor
  8. Et minimum genotypisk identisk match på 5/10 er påkrævet.
  9. Donoren og modtageren skal være identiske, som bestemt ved højopløsningstypning, på mindst én allel af hver af følgende genetiske loci: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 og HLA-DQB1.
  10. Lansky/Karnofsky score > 50
  11. Underskrevet informeret samtykke fra patienten eller patientens forælder eller værge for patienter, der er mindreårige

Ekskluderingskriterier:

  1. Større end aktiv grad II akut GvHD eller kronisk omfattende GvHD på grund af en tidligere allograft på screeningstidspunktet
  2. Patient, der modtager en immunsuppressiv behandling for GvHD-behandling på grund af en tidligere allograft på screeningstidspunktet
  3. Dysfunktion af leveren (ALAT/AST > 5 gange normal værdi, eller bilirubin > 3 gange normal værdi) eller nyrefunktion (kreatininclearance <30 ml/min/1,73 m2)
  4. Alvorlig kardiovaskulær sygdom (arytmier, der kræver kronisk behandling, kongestiv hjertesvigt eller venstre ventrikulær ejektionsfraktion < 40 %)
  5. Aktuel klinisk aktiv infektionssygdom (herunder positiv HIV-serologi eller viralt RNA)
  6. Alvorlig samtidig ukontrolleret medicinsk lidelse
  7. Gravid eller ammende kvindelig patient
  8. Manglende forældres/værges informerede samtykke til børn, der er mindreårige.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BPX-501 T-celler og rimiducid

TCR alfa beta-depleteret graft-infusion med addback af BPX-501 T-celler (rivogenlecleucel).

Rimiducid/AP1903: Dimerizer-lægemiddel indgivet til forsøgspersoner, der udvikler grad III-IV akut GVHD, grad II tarm/lever akut GVDH eller grad I/II hud-kun akut GvHD, som ikke reagerer efter 7 dages standardbehandlingsbehandling
Biologisk: BPX-501 T-celler
1x10E6 celler/kg infunderet på dag 0
Andre navne:
  • Rivogenlecleucel
Medicin: Rimiducid
0,4 mg/kg indgivet IV til behandling af GVHD
Andre navne:
  • AP1903

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hændelsesfri overlevelse (EFS) 180 dage efter transplantation
Tidsramme: 180 dage efter transplantation

Hændelser omfattede transplantationsrelateret mortalitet (TRM)/ikke-tilbagefaldsdødelighed (NRM), svær GvHD (akut grad 2-4 organ eller omfattende kronisk GvHD) og livstruende infektioner (grad 4). Tiden til den første hændelse er kun repræsenteret i det primære endepunkt, hvis en efterfølgende hændelse fandt sted hos den samme patient blev dette ikke fanget i dette resultat.

Der var ingen protokol-specificerede primære endepunkter for fase I af undersøgelsen.
180 dage efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bellicum Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Bellicum Pharmaceuticals, Bellicum Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2020

Studieafslutning (Faktiske)

7. september 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. februar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. februar 2014

Først opslået (Anslået)

19. februar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BP-004

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lymfom, Non-Hodgkin

Kliniske forsøg med BPX-501 T-celler

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Nigeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner