Et fase 2-studie for at evaluere virkningen af ​​MTP-131 (Bendavia™) på skeletmuskelfunktion hos ældre (MOTION)

Inklusionskriterier:

1. Er mandlige og kvindelige voksne i alderen ≥60 og ≤85 år
2. Kvindelige forsøgspersoner skal være postmenopausale
3. Har in vivo phosphor-31 (31P) magnetisk resonansspektroskopi (MRS) og (Optical Spectra Scan (OPS) bestemt maksimal adenosintrifosfatsyntesehastighed (ATPmax) < 0,70 milliMol/sekund (mM/sek.)
4. Har in vivo 31P MRS og OPS bestemt P/O (phosphat/oxygen ratio) < 1,9
5. Er ambulerende og i stand til at udføre daglige aktiviteter uden assistance
6. Havde tilstrækkelig venøs adgang til administration af studielægemidler og klinisk testning.
7. Kunne tale og læse engelsk flydende.
8. Forudsat informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

1. Havde signifikant(e) sygdom(er) eller tilstand(er), som efter investigatorens opfattelse kan have sat forsøgspersonen i fare på grund af deres deltagelse i undersøgelsen eller kan have påvirket enten undersøgelsens resultater eller forsøgspersonens mulighed for at deltage i undersøgelsen.
2. Havde en historie med rabdomyolyse.
3. Var blevet indlagt inden for 3 måneder før screening for større aterosklerotiske hændelser (f.eks. myokardieinfarkt, revaskularisering af målkar, koronar bypass-operation eller slagtilfælde) eller anden alvorlig medicinsk tilstand (som vurderet af den primære investigator).
4. Havde metalimplantater, der ikke kunne fjernes fra kroppen, som efter efterforskerens opfattelse var en kontraindikation for at gennemgå MRS-proceduren eller enhver anden protokol-relateret procedure.
5. Havde en implanteret pacemaker eller andet implanteret hjerteapparat.
6. Havde et serumnatriumniveau <136 milliækvivalenter pr. liter (mEq/L) ved screening eller præ-infusion.
7. Havde et hæmoglobinniveau <12 g/dL ved screening eller præ-infusion.
8. Havde kronisk, ukontrolleret hypertension som vurderet af investigator (f.eks. baseline systolisk blodtryk [SBP] >140 mm Hg, diastolisk blodtryk [DBP] > 90 mm Hg) eller en SBP >150 mm Hg eller DBP >95 mm Hg ved tidspunktet for screening eller baseline (hvis den indledende blodtryksmåling var over disse værdier, kan aflæsningen være blevet gentaget én gang inden for 20 minutter efter den indledende aflæsning).
9. Havde et kropsmasseindeks (BMI) på <16 eller >35 kg/m2.
10. Havde en kreatininclearance <45 ml/min som beregnet ved Cockcroft Gault-ligningen.
11. Fik et 12-aflednings elektrokardiogram (EKG), der viste svær bradykardi (hjertefrekvens < 40 bpm) eller gennemsnitligt korrigeret QC-interval (QTc) >450 ms for mænd og > 470 ms for kvinder, og var efter investigators mening klinisk signifikant. (Hvis QTc på det indledende EKG oversteg 450 ms for mænd eller 470 ms for kvinder, skulle EKG'et gentages 2 gange mere, og gennemsnittet af de 3 QTc-værdier skulle bruges til at bestemme forsøgspersonens egnethed).
12. Havde en neurologisk lidelse, som efter efterforskerens opfattelse var en kontraindikation for optagelse i undersøgelsen.
13. Havde symptomer i overensstemmelse med eller en aktuel diagnose af perifer neuropati, såsom følelsesløshed, prikken, smerte eller ændret fornemmelse af hænder eller fødder.
14. Havde en aktiv, systemisk autoimmun sygdom, bortset fra autoimmun skjoldbruskkirtelsygdom (f.eks. diabetes, lupus, leddegigt), som aktuelt krævede behandling eller sandsynligvis ville kræve behandling under undersøgelsen.
15. Forsøgspersonens højre hånd havde en historie med nedsat mobilitet, frakturer, gigt, håndkirurgi, muskelsygdom eller anden skade, der kan forstyrre enhver undersøgelsesprocedure.
16. Havde symptomer i overensstemmelse med eller en aktuel diagnose af klaustrofobi.
17. Havde en historie med kræft, medmindre forsøgspersonen havde dokumentation for afsluttet helbredende behandling.
18. Havde en historie med eller risikofaktorer (f.eks. betydelig familiehistorie, samtidig medicinsk tilstand) for dyb venetrombose eller lungeemboli.
19. Havde en historie med alvorlig psykisk sygdom som vurderet af efterforskeren.
20. Havde en kropstemperatur > 37,5°C på tidspunktet for den planlagte dosering.
21. Forsøgspersoner, der efter efterforskerens opfattelse har misbrugt alkohol eller stoffer.
22. Havde doneret eller modtaget blod eller blodprodukter inden for de seneste 30 dage.
23. Efterforskerpersonale, der er direkte tilknyttet denne undersøgelse og/eller deres nærmeste familier. Den nærmeste familie blev defineret som en ægtefælle, forælder, barn eller søskende, uanset om det er biologisk eller lovligt adopteret.
24. Sponsor medarbejdere og/eller deres nærmeste familier. Den nærmeste familie blev defineret som en ægtefælle, forælder, barn eller søskende, uanset om det er biologisk eller lovligt adopteret.
25. Var i øjeblikket tilmeldt en klinisk undersøgelse, der involverede et forsøgsprodukt eller ikke-godkendt brug af et lægemiddel eller en enhed, eller samtidig indrulleret i enhver anden form for medicinsk forskning, der vurderes at være videnskabeligt eller medicinsk uforenelig med denne undersøgelse.
26. Havde inden for de sidste 30 dage deltaget i en klinisk undersøgelse, der involverede et forsøgsprodukt. Hvis det tidligere forsøgsprodukt havde en lang halveringstid, skulle der være gået 3 måneder eller 5 halveringstider (alt efter hvad der var længst).
27. Var tidligere blevet randomiseret til en hvilken som helst undersøgelse, der undersøgte elamipretid eller været udsat for elamipretid af en eller anden grund.