Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af WTX101 (ALXN1840) hos voksne patienter med Wilsons sygdom

28. september 2021 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

Et fase 2, multicenter, åbent, studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​WTX101 administreret i 24 uger hos nydiagnosticerede patienter med Wilsons sygdom på 18 år og ældre med en forlængelsesfase på 36 måneder

Hovedformålet med undersøgelsen var at evaluere effektiviteten af ​​ALXN1840 (tidligere WTX101) i 24 uger på ikke-ceruloplasmin-bundet kobber (NCC) koncentrationer justeret for molybdæn plasmakoncentration hos deltagere, der nyligt blev diagnosticeret med Wilson Disease (WD), som var 18 år gamle og ældre, og som havde NCC-koncentrationer inden for eller over referenceområdet på tidspunktet for indskrivning i undersøgelsen. Undersøgelsen bestod af en 24-ugers behandlingsperiode efterfulgt af en planlagt 36-måneders forlængelsesperiode.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
29

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • Clinical Trial Site
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Det Forenede Kongerige, GU27XX
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Clinical Trial Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-957
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • I stand til at forstå og villig til at overholde undersøgelsesprocedurer, begrænsninger og krav, som bedømt af efterforskeren.
  • Nyligt etableret diagnose af WD af Leipzig-Score ≥ 4 dokumenteret ved test som skitseret i 2012 European Association for the Study of the Liver Wilson Disease Clinical Practice Guidelines.
  • NCC-niveauer inden for eller over det normale referenceområde (0,8 til 2,3 mikromol).
  • Villig til at gennemgå 48 timers udvaskning fra nuværende WD-behandling

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling i mere end 24 måneder for WD med chelatbehandling (f.eks. penicillamin, trientinhydrochlorid) eller zinkbehandling.
  • Dekompenseret levercirrose.
  • Model for slutstadie leversygdom score > 11.
  • Ændret Nazer-score > 6.
  • Gastrointestinal blødning inden for de seneste 6 måneder.
  • Alaninaminotransferase > 5 x øvre normalgrænse.
  • Udtalt neurologisk sygdom, der kræver enten nasogastrisk fodring eller intensiv indlagt lægebehandling.
  • Alvorlig anæmi med en hæmoglobin < 9 gram/deciliter.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ALXN1840

Behandlingsperiode: ALXN1840 ved individualiserede doser fra 15 til 60 milligram (mg) pr. dag. Dosisstigninger eller dosisreduktioner var afhængige af de individuelle NCC-koncentrationer justeret for Mo-plasmakoncentration. ALXN1840 kan være blevet administreret hver anden dag, én gang dagligt eller to gange dagligt, afhængigt af individuelt doseringsregime, i 24 uger.

Forlængelseperiode: Deltagerne fortsatte med den samme ALXN1840 daglige dosis, som blev opretholdt i uge 24 i behandlingsperioden og det samme doseringsregime. I forlængelsesperioden blev der ikke foretaget optitrering, medmindre NCC-koncentrationer justeret for Mo-plasmakoncentration ikke forblev stabile inden for (eller under) referenceområdet. ALXN1840 kunne have været modtaget i op til 36 måneder i forlængelsesperioden.
Medicin: ALXN1840
Individualiserede orale doser af ALXN1840.
Andre navne:
  • WTX101

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med normaliserede koncentrationer af NCC
Tidsramme: Uge 24
Normaliserede koncentrationer af NCC blev defineret som, hvem der opnåede eller opretholder normaliserede niveauer af NCC (0,8 til 2,3 mikromol [μmol]l/liter [L]]) justeret for Mo plasmakoncentration eller opnåede en reduktion på mindst 25 % i NCC korrigeret for Mo hvis over det normale referenceområde på tilmeldingstidspunktet. NCC blev beregnet ved at trække mængden af ​​kobber (Cu) bundet til ceruloplasmin (CP) fra den totale plasma Cu-koncentration. Post-baseline NCC-værdier blev justeret (korrigeret) for at tage højde for Cu bundet i tredelte komplekser med ALXN1840 og albumin. Der rapporteres beskrivende statistik.
Uge 24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i NCC-koncentrationer justeret for Mo-plasmakoncentration i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Ændringen fra baseline i NCC justeret for Mo-plasmakoncentration over 24 uger blev analyseret, og beskrivende statistik rapporteres. Ændring fra baseline = (NCC-koncentrationer i uge 24 justeret for Mo-plasmakoncentration) - (NCC-basislinjekoncentrationer). Mindste kvadratiske gennemsnit og deres 95 % konfidensintervaller (CI'er) blev beregnet ved hjælp af en begrænset maksimal sandsynlighed (REML)-baseret blandet model for gentagne mål (MMRM) med faste effekter for baseline, kohorte, besøg, baseline-for-visit og kohorte -ved-besøg interaktion.
Baseline, uge ​​24
Tid til normalisering af NCC justeret for Mo plasmakoncentration hos deltagere med forhøjet baseline NCC
Tidsramme: Op til sidste vurdering (op til uge 176)
For tid til normalisering af NCC justeret for Mo plasmakoncentration blev en Kaplan-Meier tilgang brugt, hvor deltagere, der ikke var normaliseret, blev censureret på det seneste observerede tidspunkt. For at opnå en normaliseret NCC-koncentration skal deltagerne have demonstreret 2 på hinanden følgende mål inden for normalområdet (0,8 til 2,3 μmol/L). Analyser omfatter alle data frem til sidste vurdering i forlængelsesperioden for deltagere, der nåede tilfælde af normalisering af NCC-korrigerede koncentrationer. Sidste vurdering er en oversigt over det sidste tilgængelige resultat efter baseline for hver deltager. Analyser omfatter alle data frem til sidste vurdering i forlængelsesperioden; op til uge 176.
Op til sidste vurdering (op til uge 176)
Ændring fra baseline i neurologisk status ved hjælp af Unified Wilson's Disease Rating Scale (UWDRS) (neurologisk subscore; del I) i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24

UWDRS er en klinisk vurderingsskala designet til at evaluere de neurologiske manifestationer af WD. Ændring fra baseline i UWDRS I for bevidsthed præsenteres.

  • UWDRS I: interval 0 til 3, maksimal score på 3
  • UWDRS Jeg blev vurderet af en neurolog
  • Ændring fra baseline blev beregnet som: Uge 24 score - baseline score. Et fald i score fra Baseline er udtryk for både en forbedring af tilstanden og et bedre resultat.
Baseline, uge ​​24
Ændring fra baseline i neurologisk status ved hjælp af UWDRS (neurologisk subscore; del II, III og total score) i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24

UWDRS er en klinisk vurderingsskala designet til at evaluere de neurologiske manifestationer af WD. UWDRS består af 3 dele: UWDRS I (bevidsthed), UWDRS II (handicap) og UWDRS III (neurologisk status). Ændring fra baseline i UWDRS II, III og den samlede score er præsenteret.

  • UWDRS I: interval 0 til 3, maksimal score på 3
  • UWDRS II: interval 0 til 40, maksimal score på 40
  • UWDRS III: interval 0 til 175, maksimal score på 175
  • UWDRS samlet score: summen af ​​UWDRS I, II og III: interval 0 til 218, maksimal score på 218
  • UWDRS I og III blev vurderet af en neurolog, mens UWDRS II blev rapporteret af deltageren eller omsorgspersonen.
  • Ændring fra baseline blev beregnet som: Uge 24 score - baseline score. Mindste kvadratiske middelværdier og deres 95 % CI'er blev beregnet ved hjælp af en REML-baseret MMRM med faste effekter for baseline, kohorte, besøg, baseline-for-besøg og kohorte-for-besøg interaktion. Et fald i score fra Baseline er tegn på en forbedring af tilstanden og et bedre resultat.
Baseline, uge ​​24
Ændring fra baseline i psykiatrisk statusdimension ved brug af mini international neuropsykiatrisk interview (M.I.N.I.) Sporing af standardiserede resultater i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24

M.I.N.I. er et kort struktureret diagnostisk interview til Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders IV og den 10. revision af International Statistical Classification of Diseases and Related Health Problems. Det blev brugt til at "spore" sværhedsgraden af ​​symptomer ved at bruge en kombination af spørgsmål i 16 psykiatriske statusdimensioner, der er opsummeret ved hjælp af en enkelt standardiseret score for hver dimension, der spænder fra 0 (fortolket som "forekom slet ikke") til 4 (fortolket som "forekom ekstremt ofte"). Den standardiserede score er et gennemsnit af disse svar.

Ændring fra baseline = uge 24 standardiseret score - baseline standardiseret score. Mindste kvadratiske gennemsnit og 95 % CI'er blev beregnet ved hjælp af en REML-baseret MMRM med faste effekter for baseline, kohorte, besøg, baseline-for-besøg og kohorte-for-besøg interaktion.

Fald fra baseline (en lavere score) er tegn på et fald i symptomer og et bedre resultat.
Baseline, uge ​​24
Clinical Global Impression-Improvement Scale (CGI-I) i uge 24
Tidsramme: Uge 24

CGI-I er en 7-trins skala, hvor klinikeren vurderede, hvor meget deltagerens sygdom blev forbedret eller forværret i forhold til en baseline-tilstand ved begyndelsen af ​​interventionen og vurderet som: 1, meget forbedret; 2, meget forbedret; 3, minimalt forbedret; 4, ingen ændring; 5, minimalt værre; 6, meget værre; eller 7, meget værre.

Ændring fra baseline = Uge 24 score - baseline score. En stigning i CGI-I-score indikerer forbedring.
Uge 24
Ændring fra baseline i klinisk global indtrykssværhedsskala (CGI-S) i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24

CGI-S er en 7-trins skala, hvor investigator vurderede sværhedsgraden af ​​deltagerens sygdom på tidspunktet for vurderingen i forhold til investigatorens tidligere erfaringer med deltagere, der har samme diagnose. I betragtning af den samlede kliniske erfaring blev en deltager vurderet med hensyn til sværhedsgraden af ​​sygdommen på tidspunktet for vurderingen som: 1, normal, slet ikke syg; 2, grænsesyg; 3, lettere syg; 4, moderat syg; 5, markant syg; 6, alvorligt syg; eller 7, ekstremt syg.

Ændring fra baseline = Uge 24 score - baseline score. Fald i CGI-S score og stigning indikerer forbedring.
Baseline, uge ​​24
Ændring fra baseline i livskvalitet (QoL)/patientrapporteret resultat (PRO) vurderet af European Quality Of Life 5 Dimensions (EQ-5D) Visual Analogue Scale (VAS) i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24

EQ-5D VAS registrerer deltagerens selvvurderede helbred som angivet på en skala fra 0 til 100, hvor 0 er "det værste helbred, du kan forestille dig" og 100 er "det bedste helbred, du kan forestille dig, med højere score for en højere kvalitet". af livet. Ændring fra baseline = Uge 24 score - baseline score. En stigning i score indikerer forbedring.

De mindste kvadraters gennemsnit og deres 95% CI'er blev beregnet ved hjælp af en REML-baseret MMRM med faste effekter for baseline, kohorte, besøg, baseline-for-besøg og kohorte-for-besøg interaktion.
Baseline, uge ​​24
Ændring fra baseline i livskvalitet (QoL)/patientrapporteret resultat (PRO) vurderet af EQ-5D Descriptive System UK Health Index Scores i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24

EQ-5D-5L Descriptive System giver en enkel beskrivende profil og en enkelt indeksværdi for sundhedsstatus (Storbritannien [UK] Health Index Score). EQ-5D-5L består af 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depression), som hver kan have 1 ud af 5 reaktioner, der repræsenterer 5 sværhedsgrader (ingen problemer, lette problemer , moderate problemer, alvorlige problemer, ekstreme problemer). Deltageren blev bedt om at angive sin helbredstilstand for hver af de 5 dimensioner. Indeksscoren på 5 punkter blev omdannet til en nyttescore mellem 0 (dårligste sundhedstilstand) og 1 (bedste sundhedstilstand).

Ændring fra Baseline = Uge 24 indeksscore - Baseline indeksscore. En stigning i score indikerer forbedring.

De mindste kvadraters gennemsnit og deres 95% CI'er blev beregnet ved hjælp af en REML-baseret MMRM med faste effekter for baseline, kohorte, besøg, baseline-for-besøg og kohorte-for-besøg interaktion.
Baseline, uge ​​24
QoL/PRO vurderet af 8-Item Medication Adherence Scale (MMAS-8) i uge 24
Tidsramme: Uge 24
MMAS-8 er en skala, der bruges til at evaluere overholdelse af medicin. MMAS-8 består af 8 spørgsmål med en sumscore på mellem 0 og 8 point, hvor 8 er den maksimale overholdelse af medicin. Gennemsnitlig overholdelse af medicin præsenteres.
Uge 24
QoL/PRO vurderet af behandlingstilfredshedsspørgeskemaet for medicin (TSQM-9) i uge 24
Tidsramme: Uge 24

TSQM-9 blev brugt til at vurdere det overordnede niveau af tilfredshed eller utilfredshed med den medicin, deltagerne tog. Denne sammensatte skala består af 2 punkter i TSQM-9 undersøgelsen:

Hvor tilfreds er du med, at de gode ting ved denne medicin opvejer de dårlige ting? Når alt tages i betragtning, hvor tilfreds eller utilfreds er du med denne medicin? TSQM-9 domænescores (effektivitetsscore, bekvemmelighedsscore, global tilfredshedsscore) spænder fra 0 til 100, hvor højere score repræsenterer større tilfredshed for domænet.
Uge 24
Ændring fra baseline i leverlaboratoriemåling Alanin Aminotransferase (ALT) i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Vurderet ved laboratoriemålinger. Ændring fra Baseline = Uge 24 ALT niveau - Baseline ALT niveau.
Baseline, uge ​​24
Ændring fra baseline i leverlaboratoriemåling aspartataminotransferase (AST) i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Vurderet ved laboratoriemålinger. Ændring fra Baseline = Uge 24 AST niveau - Baseline AST niveau.
Baseline, uge ​​24
Ændring fra baseline i leverlaboratoriemål International Normalized Ratio (INR) i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Vurderet ved laboratoriemålinger. Ændring fra baseline = uge 24 INR - baseline INR.
Baseline, uge ​​24
Ændring fra baseline i leverlaboratoriemåling Bilirubin i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Vurderet ved laboratoriemålinger. Ændring fra baseline = uge 24 bilirubin niveau - baseline bilirubin niveau.
Baseline, uge ​​24
Ændring fra baseline i udskiftelig Cu i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Vurderet ved laboratoriemålinger. Ændring fra Baseline = Uge 24 Udskifteligt Cu-niveau - Baseline Udskifteligt Cu-niveau.
Baseline, uge ​​24
Ændring fra baseline i artsprofilering (Mo-, Cu- og proteinkompleksprofilering ved brug af størrelseseksklusionskromatografi) i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
På grund af lav kromatografisk opløsning af data var kvantitativ analyse til artsprofilering, som det var planlagt i protokollen, ikke mulig.
Baseline, uge ​​24
Ændring fra baseline i 24-timers urin Mo og Cu i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Vurderet ved laboratoriemålinger. Ændring fra baseline = uge 24 (24-timers) urin Mo eller Cu niveau - Baseline 24-timers urin Mo eller Cu niveau.
Baseline, uge ​​24
Farmakokinetik (PK): Areal under kurven fra tid 0 til 24 (AUC0-24) af plasma totalt Mo
Tidsramme: 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 og 12 (10 til 12) timer efter dosis på dag 1, uge ​​12 og uge 24
PK-blodprøvetagning fandt sted på dag 1, uge ​​12 og uge 24 på følgende serielle PK-prøvetidspunkter: 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 og 12 (10 til 12) timer efter dosis.
0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 og 12 (10 til 12) timer efter dosis på dag 1, uge ​​12 og uge 24
PK: Maksimal koncentration (Cmax) af plasma Total Mo
Tidsramme: 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 og 12 (10 til 12) timer efter dosis på dag 1, uge ​​12 og uge 24
PK-blodprøvetagning fandt sted på dag 1, uge ​​12 og uge 24 på følgende serielle PK-prøvetidspunkter: 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 og 12 (10 til 12) timer efter dosis.
0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 og 12 (10 til 12) timer efter dosis på dag 1, uge ​​12 og uge 24
Forlængelseperiode: Procentdel af deltagere med normaliserede koncentrationer af NCC
Tidsramme: Op til sidste vurdering (op til uge 176)
Normaliserede koncentrationer af NCC blev defineret som, hvem der opnåede eller opretholder normaliserede niveauer af NCC (0,8-2,3 μM) justeret for Mo plasmakoncentration eller nåede en reduktion på mindst 25 % i NCC korrigeret for Mo, hvis over det normale referenceområde på tidspunktet for indskrivning. NCC blev beregnet ved at trække mængden af ​​Cu bundet til Cp fra den totale plasma Cu-koncentration. Post-baseline NCC-værdier blev justeret (korrigeret) for at tage højde for Cu bundet i tredelte komplekser med ALXN1840 og albumin. Sidste vurdering er en oversigt over det sidste tilgængelige resultat efter baseline for hver deltager. Analyser omfatter alle data frem til sidste vurdering i forlængelsesperioden; op til uge 176.
Op til sidste vurdering (op til uge 176)
Forlængelseperiode: Ændring fra baseline i NCC-niveauer justeret for Mo plasmakoncentration
Tidsramme: Baseline, sidste vurdering (op til uge 176)
Ændringen fra baseline i NCC justeret for Mo-plasmakoncentration over 176 uger blev analyseret. Sidste vurdering er en oversigt over det sidste tilgængelige resultat efter baseline for hver deltager. Analyser omfatter alle data frem til sidste vurdering i forlængelsesperioden, op til uge 176. Ændring fra baseline = (Sidste vurdering [op til uge 176] NCC-koncentrationer justeret for Mo-plasmakoncentration) - (Baseline NCC-koncentrationer). Mindste kvadratiske gennemsnit og deres 95% CI'er blev beregnet ved hjælp af en REML-baseret MMRM med faste effekter for baseline, kohorte, besøg, baseline-for-besøg og kohorte-for-besøg interaktion.
Baseline, sidste vurdering (op til uge 176)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alexion Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Eugene Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
24. november 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
27. oktober 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
7. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. oktober 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. oktober 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. oktober 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. september 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. september 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • WTX101-201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger