Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Opfølgningsevaluering for genterapi-relaterede forsinkede uønskede hændelser efter deltagelse i kliniske forsøg i pædiatrisk onkologigren

15. juli 2026 opdateret af: National Cancer Institute (NCI)

Opfølgningsevaluering for genterapi-relaterede forsinkede bivirkninger efter deltagelse i kliniske forsøg i pædiatrisk onkologigren

Baggrund:

- Genterapi går ud på at ændre generne inde i kroppens celler for at stoppe sygdom. Det er meget nøje reguleret. Folk, der har haft denne terapi, kan have problemer måneder eller endda år senere. Forskere kender ikke de langsigtede bivirkninger, så de vil undersøge folk, der har haft terapien. De ønsker, at undersøgelsen fortsætter over de næste 15 år.

Objektiv:

- At studere over tid de negative bivirkninger fra gensplejset celleterapi. Dette vil blive undersøgt hos personer, der har været i genterapiforsøg i Pediatric Oncology Branch (POB).

Berettigelse:

- Personer, der i øjeblikket eller tidligere var i et forskningsstudie med genterapi i National Cancer Institute POB.

Design:

  • Deltagernes blod vil blive testet lige før de får de genetisk ændrede celler. De vil få cellerne som en del af en anden undersøgelse.
  • Det næste år vil de komme tilbage til klinikken eller se deres læge derhjemme mindst hver 3. måned. De vil besvare spørgsmål om deres helbred, og der vil blive udtaget blod.
  • De næste 5 år skal de på klinikken eller til egen læge en gang om året. De vil have en fysisk undersøgelse og blod vil blive udtaget.
  • I 10 år derefter vil de hvert år blive bedt om helbredsoplysninger.
  • Deltagerne vil holde deres kontaktoplysninger ajour med forskerne. De kan blive ringet op for yderligere helbredsoplysninger.
  • Hvis deltageren var under 18 år, da han fik genterapien og fylder 18 under denne opfølgning, vil de blive bedt om at underskrive en ny samtykkeerklæring, når de fylder 18.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Tilmelding efter invitation

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Baggrund:

  • Undersøgelsespersoner udsat for genterapiinterventioner kan være i risiko for forsinkede eller langsigtede negative konsekvenser. U.S. Food and Drug Administration (FDA) har udstedt langtidsopfølgning efter administration af humane genterapiprodukter: Vejledning til industri og afprøvning af retrovirale vektorbaserede humane genterapiprodukter til replikationskompetent retrovirus under produktfremstilling og patientopfølgning : Vejledning for industrien, som skitserer en ramme til vurdering af risikoen for genterapi-relaterede forsinkede bivirkninger og de væsentlige elementer, der er passende for udførelsen af ​​langsigtede opfølgningsobservationer.
  • Derfor vil nogle vektordesigns (dvs. brug af et adenovirus), baseret på varigheden af ​​persistens ledsaget af kumulativ præklinisk og klinisk evidens, kan kræve kortere observationsperioder end andre vektordesigns (dvs. brug af lentivirus).

Objektiv:

-At udføre langsigtede sikkerhedsevalueringer for uønskede hændelser forbundet med gensplejset cellulær terapi hos forsøgspersoner, der har deltaget i Pædiatrisk Onkologi Branch (POB) kliniske forsøg.

Berettigelse:

- Forsøgspersoner, der er planlagt til at modtage eller har modtaget mindst én dosis af en gensplejset cellulær terapi i et klinisk POB-genterapiforsøg, er berettiget til at deltage.

Design:

  • Forsøgspersoner vil blive evalueret for langsigtet sikkerhed og forekomst af uønskede hændelser i henhold til kravene fastsat af FDA-vejledningen og NIH-retningslinjerne for forskning, der involverer rekombinante eller syntetiske nukleinsyremolekyler (NIH-retningslinjer), for at inkludere:

  • Langtidsopfølgning efter genetisk manipuleret cellulær terapi kan omfatte:

    • Evalueringer efter celleinfusion for T-celle persistens (hvis relevant)
    • Overvågning for replikationskompetent retrovirus (RCR) eller replikationskompetent lentivirus (RCL)
    • Fysisk undersøgelse
    • Spørgeskema til at opdage forsinkede uønskede hændelser
    • Journalgennemgang relateret til langsigtede bivirkninger
  • For at sikre tilstrækkelig opfølgning for deltagere i POB, der modtager gensplejset cellulær terapi, vil en maksimal opsamling på 500 deltagere være tilladt i denne undersøgelse. For at imødekomme 15-års opfølgning af alle deltagere, vil denne undersøgelse forblive åben indtil

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
500

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 99 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere, der screener for, deltager i eller har deltaget i et POB-genterapi klinisk forsøg og har modtaget/eller er planlagt til at modtage en gensplejset cellulær terapi.

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:
  • Forsøgspersoner skal identificeres kvalificerede til, deltage i eller have deltaget i et POB-genetisk manipuleret cellulær terapi klinisk forsøg og have modtaget/eller være planlagt til at modtage en genetisk manipuleret cellulær terapi.
  • Al overvågning og testning beskrevet i denne protokol vil KUN vedrøre gensplejset cellulær terapi modtaget på National Institutes of Health (NIH). RCR/RCL-monitorering og persistens vil IKKE blive fulgt for celler administreret på en anden institution.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
1
Patienter, der screener for, deltager i eller har deltaget i et POB-genterapi klinisk forsøg og har modtaget/eller er planlagt til at modtage en gensplejset cellulær terapi.
Medicin: anti-CD19 BIL

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udfør langsigtede sikkerhedsevalueringer efter genterapi
Tidsramme: Hver 3. måned X 1 år derefter årligt X 15 år
PCR-resultater (for RCR/RCL, gentransducerede celler)
Hver 3. måned X 1 år derefter årligt X 15 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: John W Glod, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
23. december 2014

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2035

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. august 2050

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. december 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. december 2014

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. december 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. juli 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 150028
  • 15-C-0028

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

.Al IPD registreret i journalen vil blive delt med intramurale efterforskere efter anmodning.

IPD-delingstidsramme

Kliniske data tilgængelige under undersøgelsen og på ubestemt tid.

IPD-delingsadgangskriterier

Kliniske data vil blive gjort tilgængelige via abonnement på BTRIS og med tilladelse fra undersøgelsens PI.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger