Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Opfølgningsevaluering for genterapi-relaterede forsinkede uønskede hændelser efter deltagelse i kliniske forsøg i pædiatrisk onkologigren

5. maj 2026 opdateret af: National Cancer Institute (NCI)

Opfølgningsevaluering for genterapi-relaterede forsinkede bivirkninger efter deltagelse i kliniske forsøg i pædiatrisk onkologigren

Baggrund:

- Genterapi går ud på at ændre generne inde i kroppens celler for at stoppe sygdom. Det er meget nøje reguleret. Folk, der har haft denne terapi, kan have problemer måneder eller endda år senere. Forskere kender ikke de langsigtede bivirkninger, så de vil undersøge folk, der har haft terapien. De ønsker, at undersøgelsen fortsætter over de næste 15 år.

Objektiv:

- At studere over tid de negative bivirkninger fra gensplejset celleterapi. Dette vil blive undersøgt hos personer, der har været i genterapiforsøg i Pediatric Oncology Branch (POB).

Berettigelse:

- Personer, der i øjeblikket eller tidligere var i et forskningsstudie med genterapi i National Cancer Institute POB.

Design:

  • Deltagernes blod vil blive testet lige før de får de genetisk ændrede celler. De vil få cellerne som en del af en anden undersøgelse.
  • Det næste år vil de komme tilbage til klinikken eller se deres læge derhjemme mindst hver 3. måned. De vil besvare spørgsmål om deres helbred, og der vil blive udtaget blod.
  • De næste 5 år skal de på klinikken eller til egen læge en gang om året. De vil have en fysisk undersøgelse og blod vil blive udtaget.
  • I 10 år derefter vil de hvert år blive bedt om helbredsoplysninger.
  • Deltagerne vil holde deres kontaktoplysninger ajour med forskerne. De kan blive ringet op for yderligere helbredsoplysninger.
  • Hvis deltageren var under 18 år, da han fik genterapien og fylder 18 under denne opfølgning, vil de blive bedt om at underskrive en ny samtykkeerklæring, når de fylder 18.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Baggrund:

  • Undersøgelsespersoner udsat for genterapiinterventioner kan være i risiko for forsinkede eller langsigtede negative konsekvenser. U.S. Food and Drug Administration (FDA) har udstedt langtidsopfølgning efter administration af humane genterapiprodukter: Vejledning til industri og afprøvning af retrovirale vektorbaserede humane genterapiprodukter til replikationskompetent retrovirus under produktfremstilling og patientopfølgning : Vejledning for industrien, som skitserer en ramme til vurdering af risikoen for genterapi-relaterede forsinkede bivirkninger og de væsentlige elementer, der er passende for udførelsen af ​​langsigtede opfølgningsobservationer.
  • Derfor vil nogle vektordesigns (dvs. brug af et adenovirus), baseret på varigheden af ​​persistens ledsaget af kumulativ præklinisk og klinisk evidens, kan kræve kortere observationsperioder end andre vektordesigns (dvs. brug af lentivirus).

Objektiv:

-At udføre langsigtede sikkerhedsevalueringer for uønskede hændelser forbundet med gensplejset cellulær terapi hos forsøgspersoner, der har deltaget i Pædiatrisk Onkologi Branch (POB) kliniske forsøg.

Berettigelse:

- Forsøgspersoner, der er planlagt til at modtage eller har modtaget mindst én dosis af en gensplejset cellulær terapi i et klinisk POB-genterapiforsøg, er berettiget til at deltage.

Design:

  • Forsøgspersoner vil blive evalueret for langsigtet sikkerhed og forekomst af uønskede hændelser i henhold til kravene fastsat af FDA-vejledningen og NIH-retningslinjerne for forskning, der involverer rekombinante eller syntetiske nukleinsyremolekyler (NIH-retningslinjer), for at inkludere:

  • Langtidsopfølgning efter genetisk manipuleret cellulær terapi kan omfatte:

    • Evalueringer efter celleinfusion for T-celle persistens (hvis relevant)
    • Overvågning for replikationskompetent retrovirus (RCR) eller replikationskompetent lentivirus (RCL)
    • Fysisk undersøgelse
    • Spørgeskema til at opdage forsinkede uønskede hændelser
    • Journalgennemgang relateret til langsigtede bivirkninger
  • For at sikre tilstrækkelig opfølgning for deltagere i POB, der modtager gensplejset cellulær terapi, vil en maksimal opsamling på 500 deltagere være tilladt i denne undersøgelse. For at imødekomme 15-års opfølgning af alle deltagere, vil denne undersøgelse forblive åben indtil

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

500

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 99 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere, der screener for, deltager i eller har deltaget i et POB-genterapi klinisk forsøg og har modtaget/eller er planlagt til at modtage en gensplejset cellulær terapi.

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:
  • Forsøgspersoner skal identificeres kvalificerede til, deltage i eller have deltaget i et POB-genetisk manipuleret cellulær terapi klinisk forsøg og have modtaget/eller være planlagt til at modtage en genetisk manipuleret cellulær terapi.
  • Al overvågning og testning beskrevet i denne protokol vil KUN vedrøre gensplejset cellulær terapi modtaget på National Institutes of Health (NIH). RCR/RCL-monitorering og persistens vil IKKE blive fulgt for celler administreret på en anden institution.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
1
Patienter, der screener for, deltager i eller har deltaget i et POB-genterapi klinisk forsøg og har modtaget/eller er planlagt til at modtage en gensplejset cellulær terapi.
Medicin: anti-CD19 BIL

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udfør langsigtede sikkerhedsevalueringer efter genterapi
Tidsramme: Hver 3. måned X 1 år derefter årligt X 15 år
PCR-resultater (for RCR/RCL, gentransducerede celler)
Hver 3. måned X 1 år derefter årligt X 15 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: John W Glod, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. december 2014

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2035

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2050

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. december 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. december 2014

Først opslået (Anslået)

12. december 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 150028
  • 15-C-0028

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

.Al IPD registreret i journalen vil blive delt med intramurale efterforskere efter anmodning.

IPD-delingstidsramme

Kliniske data tilgængelige under undersøgelsen og på ubestemt tid.

IPD-delingsadgangskriterier

Kliniske data vil blive gjort tilgængelige via abonnement på BTRIS og med tilladelse fra undersøgelsens PI.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Faste tumorer

Kliniske forsøg med anti-CD19 BIL

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner