Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsvirkende væksthormon hos børn sammenlignet med daglig rhGH (VELOCITY)

28. november 2022 opdateret af: Versartis Inc.

Sammenligning af Somavaratan (VRS-317), et langtidsvirkende menneskeligt væksthormon, med dagligt rhGH i et fase 3, randomiseret, etårigt, åbent, multicenter, non-inferioritetsforsøg i præpubertale børn med vækst Hormonmangel

Forsøget vil sammenligne et doseringsregime for somavaratan to gange om måneden for ikke-inferioritet af behandlingseffekt med daglige injektioner af rhGH.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er designet som en pivotal undersøgelse for at sammenligne sikkerheden og effektiviteten af ​​et udvalgt dosisregimen af ​​somavaratan med dagligt rhGH. Studiet er et randomiseret, multicenter, åbent studie af 12 måneders varighed. Det primære endepunkt er højdehastighed ved 12 måneder.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
138

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kronologisk alder ≥ 3,0 år og ≤ 10,0 (piger) og ≤ 11,0 (drenge).
  • Præpubertal status: Fraværende brystudvikling hos piger, testikelvolumen < 4,0 ml hos drenge.
  • Diagnose af væksthormonmangel (GHD) som dokumenteret ved to eller flere væksthormon (GH) stimulationstestresultater ≤ 10,0 ng/ml.
  • Højde standardafvigelsesscore (SDS) ≤ -2,0 ved screening.
  • Vægt for statur ≥ 10. percentil.
  • Insulin-lignende vækstfaktor-I (IGF-I) SDS ≤ -1,0 ved screening.
  • Forsinket knoglealder (≥ 6 måneder).

Ekskluderingskriterier:

  • Forudgående behandling med et hvilket som helst vækstfremmende middel
  • Anamnese med eller samtidig signifikant sygdom (for eksempel diabetes, cystisk fibrose, nyreinsufficiens).
  • Kromosomal aneuploidi, signifikante genmutationer (andre end dem, der forårsager GHD) eller bekræftet diagnose af et navngivet syndrom.
  • En diagnose af Attention Deficit Hyperactivity Disorder.
  • Daglig brug af anti-inflammatoriske doser af glukokortikoid.
  • Tidligere leukæmi, lymfom, sarkom eller cancer.
  • Behandling med et forsøgslægemiddel i de 30 dage før screening.
  • Kendt allergi over for bestanddele af undersøgelseslægemiddelformuleringen.
  • Okulære fund tyder på øget intrakranielt tryk og/eller retinopati ved screening.
  • Væsentlige rygmarvsabnormiteter, herunder skoliose, kyfose og spina bifida varianter.
  • Signifikant abnormitet i screeningslaboratorieundersøgelser

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Somavaratan
Deltagerne vil modtage somavaratan 3,5 milligram (mg)/kilogram (kg) subkutan (SC) bolusinjektion to gange om måneden i 12 måneder.
Medicin: Somavaratan
Somavaratan vil blive administreret i henhold til dosis og skema specificeret i armbeskrivelsen.
Andre navne:
  • VRS-317
  • Langtidsvirkende rekombinant humant væksthormon
Aktiv komparator: rhGH
Deltagerne vil modtage kommercielt tilgængelig rhGH (genotropin) 34 mikrogram (μg)/kg én gang daglig SC bolusinjektion i 12 måneder.
Medicin: rhGH
rhGH vil blive administreret pr. dosis og tidsplan specificeret i armbeskrivelsen.
Andre navne:
  • dagligt væksthormon
  • rekombinant væksthormonbehandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig højdehastighed
Tidsramme: 12 måneder
Højde målt uden sko i tre eksemplarer med stadiometer. Årlig højdehastighed blev beregnet som (højde ved måned 12 - højde ved basislinje)/(måned 12 dato - basisdato) * 365,25, hvor højden blev udtrykt som centimeter (cm), således at højdehastigheden er udtrykt som centimeter pr. år (cm/år). Årlig højdehastighed efter 12 måneders kontinuerlig behandling med enten somavaratan eller daglig rhGH er blevet rapporteret. Manglende data blev imputeret ved hjælp af sidste observation, der blev videreført. Mindste kvadraters (LS) gennemsnit blev beregnet ved anvendelse af analyse af kovarians (ANCOVA) model.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i højdestandardafvigelsesscore (SDS) ved 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 12
Højde SDS blev bestemt under anvendelse af Center for Disease Control (CDC) Clinical Growth Charts; 2000. SD-scoren blev beregnet som deltagerens højdeværdi minus middelværdien divideret med standardafvigelsen (SD). Middelværdien og SD varierer afhængigt af deltagerens alder og køn. Gennemsnitlig ændring fra baseline i højden SDS ved måned 12 præsenteres.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i knoglealder i forhold til kronologisk alder ved måned 12, som vurderet af Central Reader
Tidsramme: Baseline, måned 12
Knoglealderen blev vurderet ud fra et røntgenbillede af venstre hånd og håndled af central læser.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i Body Mass Index (BMI) ved 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 12
BMI er en persons vægt i kilogram (kg) divideret med kvadratet af højden i meter.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i kropsvægt ved måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 12
Kropsvægt målt i let tøj og uden sko.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i insulinlignende vækstfaktor 1 (IGF-I) SDS ved måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 12
SD-scoren blev beregnet som den faktiske værdi af IGF-I minus middelreferenceværdien for IGF-1 divideret med referencestandardafvigelsen for IGF-I. Middelværdien og SD varierer afhængigt af deltagerens alder og køn. Ændring i IGF-I-niveau (SD-score) ved 12. måned fra baseline blev vurderet. En højere score afspejler et bedre resultat.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i insulinlignende vækstfaktorbindingsprotein 3 (IGFBP-3) ved 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Baseline op til måned 12
En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der udvikler sig eller forværres i sværhedsgrad under udførelsen af ​​en klinisk undersøgelse, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet. SAE'er omfattede død, en livstruende uønsket hændelse, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller en vigtig medicinsk hændelse, der satte deltageren i fare og krævede medicinsk intervention for at forhindre 1 af de resultater, der er anført i denne definition. En oversigt over alvorlige og ikke-alvorlige AE'er uanset årsagssammenhæng er placeret i 'Reported Adverse Events-modul'.
Baseline op til måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Versartis Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Will Charlton, MD, Sponsor GmbH

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
26. august 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
23. august 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
23. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. januar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. januar 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. januar 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
30. december 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. november 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 14VR4

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger