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Ormone della crescita a lunga durata d'azione nei bambini rispetto all'rhGH giornaliero (VELOCITY)

28 novembre 2022 aggiornato da: Versartis Inc.

Confronto tra Somavaratan (VRS-317), un ormone della crescita umano a lunga durata d'azione, e rhGH giornaliero in uno studio di fase 3, randomizzato, di un anno, in aperto, multicentrico, di non inferiorità in bambini in età prepuberale con crescita Carenza di ormoni

Lo studio confronterà un regime di dosaggio di somavaratan due volte al mese per la non inferiorità dell'effetto del trattamento rispetto alle iniezioni giornaliere di rhGH.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio è concepito come uno studio cardine per confrontare la sicurezza e l'efficacia di un regime posologico selezionato di somavaratan rispetto all'rhGH giornaliero. Lo studio è uno studio randomizzato, multicentrico, in aperto della durata di 12 mesi. L'endpoint primario è la velocità in altezza a 12 mesi.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
138

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età cronologica ≥ 3,0 anni e ≤ 10,0 (ragazze) e ≤ 11,0 (ragazzi).
  • Stato prepuberale: assenza di sviluppo del seno nelle ragazze, volume testicolare < 4,0 mL nei ragazzi.
  • Diagnosi di deficit dell'ormone della crescita (GHD) come documentato da due o più risultati del test di stimolazione dell'ormone della crescita (GH) ≤ 10,0 ng/mL.
  • Punteggio di deviazione standard dell'altezza (SDS) ≤ -2,0 allo screening.
  • Peso per Statura ≥ 10° percentile.
  • Fattore di crescita insulino-simile-I (IGF-I) SDS ≤ -1,0 allo screening.
  • Età ossea ritardata (≥ 6 mesi).

Criteri di esclusione:

  • Previo trattamento con qualsiasi agente promotore della crescita
  • Storia di o concomitante malattia significativa (ad esempio diabete, fibrosi cistica, insufficienza renale).
  • Aneuploidia cromosomica, mutazioni geniche significative (diverse da quelle che causano GHD) o diagnosi confermata di una sindrome denominata.
  • Una diagnosi di disturbo da deficit di attenzione e iperattività.
  • Uso quotidiano di dosi antinfiammatorie di glucocorticoidi.
  • Storia precedente di leucemia, linfoma, sarcoma o cancro.
  • Trattamento con un farmaco sperimentale nei 30 giorni precedenti lo screening.
  • Allergia nota ai componenti della formulazione del farmaco in studio.
  • Reperti oculari suggestivi di aumento della pressione intracranica e/o retinopatia allo screening.
  • Anomalie spinali significative tra cui varianti di scoliosi, cifosi e spina bifida.
  • Anomalia significativa negli studi di laboratorio di screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Somavaratan
I partecipanti riceveranno somavaratan 3,5 milligrammi (mg) / chilogrammo (kg) iniezione in bolo sottocutaneo (SC) due volte al mese per 12 mesi.
Droga: Somavaratan
Il somavaratan verrà somministrato secondo la dose e il programma specificati nella descrizione del braccio.
Altri nomi:
  • VRS-317
  • Ormone della crescita umano ricombinante a lunga durata d'azione
Comparatore attivo: rhGH
I partecipanti riceveranno rhGH (genotropina) disponibile in commercio 34 microgrammi (μg) / kg una volta al giorno iniezione in bolo SC per 12 mesi.
Droga: rhGH
rhGH verrà somministrato per dose e programma specificato nella descrizione del braccio.
Altri nomi:
  • ormone della crescita quotidiano
  • terapia con ormone della crescita ricombinante

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità di altezza annuale
Lasso di tempo: 12 mesi
Altezza misurata senza scarpe in triplicato dallo stadiometro. La velocità annuale dell'altezza è stata calcolata come (altezza al mese 12 - altezza al basale)/(mese 12 data - data basale) * 365,25, dove l'altezza è stata espressa in centimetri (cm) in modo che la velocità di altezza sia espressa in centimetri all'anno (cm/anno). È stata segnalata la velocità annuale dell'altezza dopo 12 mesi di trattamento continuo con somavaratan o rhGH giornaliero. I dati mancanti sono stati imputati utilizzando l'ultima osservazione riportata. La media dei minimi quadrati (LS) è stata calcolata utilizzando il modello di analisi della covarianza (ANCOVA).
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio di deviazione standard in altezza (SDS) al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
L'altezza SDS è stata determinata utilizzando i grafici di crescita clinica del Center for Disease Control (CDC); 2000. Il punteggio SD è stato calcolato come il valore dell'altezza del partecipante meno la media divisa per la deviazione standard (SD). La media e la SD variano a seconda dell'età e del sesso del partecipante. Viene presentata la variazione media rispetto al basale in altezza SDS al mese 12.
Basale, mese 12
Cambiamento rispetto al basale dell'età ossea relativa all'età cronologica al mese 12, come valutato da Central Reader
Lasso di tempo: Basale, mese 12
L'età ossea è stata valutata da una radiografia della mano sinistra e del polso dal lettore centrale.
Basale, mese 12
Variazione rispetto al basale dell'indice di massa corporea (BMI) al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
Il BMI è il peso di una persona in chilogrammi (kg) diviso per il quadrato dell'altezza in metri.
Basale, mese 12
Variazione rispetto al basale del peso corporeo al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
Peso corporeo misurato con abiti leggeri e senza scarpe.
Basale, mese 12
Variazione rispetto al basale del fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-I) SDS al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
Il punteggio SD è stato calcolato come il valore effettivo di IGF-I meno il valore di riferimento medio di IGF-1 diviso per la deviazione standard di riferimento di IGF-I. La media e la SD variano a seconda dell'età e del sesso del partecipante. È stata valutata la variazione del livello di IGF-I (punteggio SD) al mese 12 rispetto al basale. Un punteggio più alto riflette un risultato migliore.
Basale, mese 12
Variazione rispetto al basale della proteina legante il fattore di crescita insulino-simile 3 (IGFBP-3) al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
Basale, mese 12
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che si sviluppa o peggiora in gravità durante lo svolgimento di uno studio clinico e non ha necessariamente una relazione causale con il farmaco oggetto dello studio. Gli eventi avversi gravi includevano morte, un evento avverso potenzialmente letale, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente, disabilità o incapacità persistente o significativa, un'anomalia congenita o un difetto alla nascita o un evento medico importante che ha messo a repentaglio il partecipante e ha richiesto un intervento medico per prevenire 1 di i risultati elencati in questa definizione. Un riepilogo degli eventi avversi gravi e non gravi, indipendentemente dal nesso di causalità, si trova nel "modulo Eventi avversi segnalati".
Basale fino al mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Versartis Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Will Charlton, MD, Sponsor GmbH

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
26 agosto 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
23 agosto 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
23 agosto 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
7 gennaio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 gennaio 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
15 gennaio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
30 dicembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 novembre 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 14VR4

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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