Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsvirkende væksthormon hos børn sammenlignet med daglig rhGH (VELOCITY)

28. november 2022 opdateret af: Versartis Inc.

Sammenligning af Somavaratan (VRS-317), et langtidsvirkende menneskeligt væksthormon, med dagligt rhGH i et fase 3, randomiseret, etårigt, åbent, multicenter, non-inferioritetsforsøg i præpubertale børn med vækst Hormonmangel

Forsøget vil sammenligne et doseringsregime for somavaratan to gange om måneden for ikke-inferioritet af behandlingseffekt med daglige injektioner af rhGH.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er designet som en pivotal undersøgelse for at sammenligne sikkerheden og effektiviteten af ​​et udvalgt dosisregimen af ​​somavaratan med dagligt rhGH. Studiet er et randomiseret, multicenter, åbent studie af 12 måneders varighed. Det primære endepunkt er højdehastighed ved 12 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

138

Fase

  • Fase 3

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kronologisk alder ≥ 3,0 år og ≤ 10,0 (piger) og ≤ 11,0 (drenge).
  • Præpubertal status: Fraværende brystudvikling hos piger, testikelvolumen < 4,0 ml hos drenge.
  • Diagnose af væksthormonmangel (GHD) som dokumenteret ved to eller flere væksthormon (GH) stimulationstestresultater ≤ 10,0 ng/ml.
  • Højde standardafvigelsesscore (SDS) ≤ -2,0 ved screening.
  • Vægt for statur ≥ 10. percentil.
  • Insulin-lignende vækstfaktor-I (IGF-I) SDS ≤ -1,0 ved screening.
  • Forsinket knoglealder (≥ 6 måneder).

Ekskluderingskriterier:

  • Forudgående behandling med et hvilket som helst vækstfremmende middel
  • Anamnese med eller samtidig signifikant sygdom (for eksempel diabetes, cystisk fibrose, nyreinsufficiens).
  • Kromosomal aneuploidi, signifikante genmutationer (andre end dem, der forårsager GHD) eller bekræftet diagnose af et navngivet syndrom.
  • En diagnose af Attention Deficit Hyperactivity Disorder.
  • Daglig brug af anti-inflammatoriske doser af glukokortikoid.
  • Tidligere leukæmi, lymfom, sarkom eller cancer.
  • Behandling med et forsøgslægemiddel i de 30 dage før screening.
  • Kendt allergi over for bestanddele af undersøgelseslægemiddelformuleringen.
  • Okulære fund tyder på øget intrakranielt tryk og/eller retinopati ved screening.
  • Væsentlige rygmarvsabnormiteter, herunder skoliose, kyfose og spina bifida varianter.
  • Signifikant abnormitet i screeningslaboratorieundersøgelser

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Somavaratan
Deltagerne vil modtage somavaratan 3,5 milligram (mg)/kilogram (kg) subkutan (SC) bolusinjektion to gange om måneden i 12 måneder.
Medicin: Somavaratan
Somavaratan vil blive administreret i henhold til dosis og skema specificeret i armbeskrivelsen.
Andre navne:
  • VRS-317
  • Langtidsvirkende rekombinant humant væksthormon
Aktiv komparator: rhGH
Deltagerne vil modtage kommercielt tilgængelig rhGH (genotropin) 34 mikrogram (μg)/kg én gang daglig SC bolusinjektion i 12 måneder.
Medicin: rhGH
rhGH vil blive administreret pr. dosis og tidsplan specificeret i armbeskrivelsen.
Andre navne:
  • dagligt væksthormon
  • rekombinant væksthormonbehandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig højdehastighed
Tidsramme: 12 måneder
Højde målt uden sko i tre eksemplarer med stadiometer. Årlig højdehastighed blev beregnet som (højde ved måned 12 - højde ved basislinje)/(måned 12 dato - basisdato) * 365,25, hvor højden blev udtrykt som centimeter (cm), således at højdehastigheden er udtrykt som centimeter pr. år (cm/år). Årlig højdehastighed efter 12 måneders kontinuerlig behandling med enten somavaratan eller daglig rhGH er blevet rapporteret. Manglende data blev imputeret ved hjælp af sidste observation, der blev videreført. Mindste kvadraters (LS) gennemsnit blev beregnet ved anvendelse af analyse af kovarians (ANCOVA) model.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i højdestandardafvigelsesscore (SDS) ved 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 12
Højde SDS blev bestemt under anvendelse af Center for Disease Control (CDC) Clinical Growth Charts; 2000. SD-scoren blev beregnet som deltagerens højdeværdi minus middelværdien divideret med standardafvigelsen (SD). Middelværdien og SD varierer afhængigt af deltagerens alder og køn. Gennemsnitlig ændring fra baseline i højden SDS ved måned 12 præsenteres.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i knoglealder i forhold til kronologisk alder ved måned 12, som vurderet af Central Reader
Tidsramme: Baseline, måned 12
Knoglealderen blev vurderet ud fra et røntgenbillede af venstre hånd og håndled af central læser.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i Body Mass Index (BMI) ved 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 12
BMI er en persons vægt i kilogram (kg) divideret med kvadratet af højden i meter.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i kropsvægt ved måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 12
Kropsvægt målt i let tøj og uden sko.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i insulinlignende vækstfaktor 1 (IGF-I) SDS ved måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 12
SD-scoren blev beregnet som den faktiske værdi af IGF-I minus middelreferenceværdien for IGF-1 divideret med referencestandardafvigelsen for IGF-I. Middelværdien og SD varierer afhængigt af deltagerens alder og køn. Ændring i IGF-I-niveau (SD-score) ved 12. måned fra baseline blev vurderet. En højere score afspejler et bedre resultat.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i insulinlignende vækstfaktorbindingsprotein 3 (IGFBP-3) ved 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Baseline op til måned 12
En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der udvikler sig eller forværres i sværhedsgrad under udførelsen af ​​en klinisk undersøgelse, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet. SAE'er omfattede død, en livstruende uønsket hændelse, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller en vigtig medicinsk hændelse, der satte deltageren i fare og krævede medicinsk intervention for at forhindre 1 af de resultater, der er anført i denne definition. En oversigt over alvorlige og ikke-alvorlige AE'er uanset årsagssammenhæng er placeret i 'Reported Adverse Events-modul'.
Baseline op til måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Versartis Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Will Charlton, MD, Sponsor GmbH

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. august 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. august 2017

Studieafslutning (Faktiske)

23. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. januar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. januar 2015

Først opslået (Skøn)

15. januar 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. december 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. november 2022

Sidst verificeret

1. november 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 14VR4

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Vækstforstyrrelser

Kliniske forsøg med Somavaratan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner