Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sammenligning af ikke-invasive målemetoder for hepatisk fibrose ved cystisk fibrose (MUCO-FIBRO)

17. november 2025 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Sammenlignende undersøgelse af forskellige ikke-invasive målemetoder for hepatisk fibrose ved cystisk fibrose

Ikke-invasive metoder til kvantificering af fibrose kan hjælpe med at vurdere udviklingen af ​​fibrose på et specifikt tidspunkt af sygdommens udvikling, for at beslutte påbegyndelse af behandling med ursodeoxycholsyre, som kan bremse udviklingen til levercirrhose:

  • FibroTest,
  • Ultralydsimpulselastografi, Fibroscan (FS)
  • Ultralyd Elastografi af ShearWave (SWE)
  • Magnetisk resonans elastografi (MRE). Formålet med denne undersøgelse er at vurdere disse metoders bidrag til diagnosticering af hepatisk fibrose under udviklingen af ​​cystisk fibrose.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Incidensen af ​​hepatobiliær sygdom ved cystisk fibrose i de første 10 leveår er 2,5 til 1,8 / 100 patientår, signifikant faldende i løbet af det andet årti; generelt udvikler 30-40% af børn leversygdom før 12 år. Imidlertid varierer den hepatobiliære skade i dens kliniske og histologiske udtryk. Det typiske histologiske udseende af leveren er den fokale biliær cirrhose (eller fibrose) karakteriseret ved en heterogen fordeling af portalfibrose i leveren.

Komplikationer af skrumpelever er ansvarlige for 2,5 % af dødsfaldene hos patienter med cystisk fibrose og repræsenterer den anden dødsårsag efter lungesygdom, hvis vi udelukker dødsfald sekundært til lungetransplantation.

Diagnosen af ​​leversygdom på et tidligt stadium af udviklingen og vurderingen af ​​progressionen af ​​fibrose er så vanskelig i fravær af følsomme og specifikke ikke-invasive diagnostiske tests.

Ikke-invasiv vurdering af leverfibrose er et vigtigt emne for undersøgelse i de senere år, på grund af fremkomsten af ​​biologiske metoder og kvantitative elastografimetoder ved hjælp af ultralyd eller Magnetic Resonance Imagery (MRI) og muliggør kvantificering af den hepatiske elasticitet, som antages at være en afspejling af fibrose. Fordelene ved disse metoder er mange:

  • Vurderingen af ​​bredere leverparenkym end leverbiopsi, hvilket gør det muligt at overvinde prøvetagningsbias
  • Smertefri og ikke-invasive metoder til patienten
  • Enkel at lave
  • Kræver ikke indlæggelse og kan udføres ambulant
  • Umiddelbart kendte resultater
  • Kan gentages så ofte som nødvendigt under patientens opfølgning
  • Lavere omkostninger, morbiditet og dødelighed sammenlignet med leverbiopsi. Adskillige ikke-invasive metoder til fibrosediagnose er blevet undersøgt hos voksne primært for virussygdomme og hjulpet med at begrænse indikationerne af leverbiopsi. Imidlertid er der nu ikke valideret nogen metode til tidlig diagnosticering af leversygdom og monitorering af børn med cystisk fibrose.

Hovedformålet med undersøgelsen er at vurdere bidraget fra FibroTest, ultralydsimpulselastografien, Fibroscan (FS), ultralydselastografien ved ShearWave (SWE) og Magnetic Resonance Elastography (MRE) til diagnosticering af hepatisk fibrose ved cystisk fibrose.

De sekundære mål er følgende:

  • At studere korrelationerne mellem de kvantitative fibroseresultater opnået gennem de fire måleteknikker og matchningerne mellem resultaterne af fire teknikker ved brug af standarderne tilgængelige ved t0 og efter et år (t1).
  • Undersøg korrelationerne mellem kliniske, biologiske og ultralydsendepunkter for leversygdom og forskellige ikke-invasive målemetoder for fibrose.
  • Evaluer arealet under ROC-kurven for de forskellige tests og de diagnostiske præstationstests ved hjælp af analytiske metoder uden guldstandard ved at klassificere børnene i to grupper: tilstedeværelsen af ​​fremskreden fibrose (stadier F2 til F4 ) eller ej (stadier F0 og F1), kontrahering af et udvalg i henhold til resultaterne af eventuelle biopsi-, kliniske, laboratorie- og ultralydendepunkter uafhængigt af testene.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
56

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hopital Necker

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn med cystisk fibrose i alderen 6-18 år. Diagnosen cystisk fibrose vil være baseret på at teste den unormale sved (> 60 mEq/L kloridsved) og/eller på tilstedeværelsen af ​​to patogene mutationer af CFTR.
  • Skriftlig samtykke fra forældre eller indehavere af forældrerettigheder.
  • Tilsluttet eller nyder godt af en national socialforsikring

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af en anden sygdom forbundet med cystisk fibrose, der kan være ansvarlig for en kronisk leversygdom, såsom mangel på alfa-1antitrypsin ZZ genotype eller kronisk infektion med virus B eller C.
  • Barn podet
  • Faktisk febril lungeinfektion, der kan ændre værdien af ​​Fibrotest
  • Vigtig peri-hepatisk ascites forhindrer elasticitetsmålingerne med Fibroscan®
  • Alvorlig respiratorisk utilstrækkelig, forhindrer opnåelse af magnetisk resonansbilleder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Screening
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Andet: MUCO-FIBRO
Mål for hepatisk elasticitet
Andet: Mål for hepatisk elasticitet

Måling af hepatisk elasticitet ved fire ikke-invasive metoder:

Fibroscan, Fibrotest, SWE, MRE.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mål for leverelasticitet ved Fibro-test
Tidsramme: Dag 0
Værdien af ​​hepatisk elasticitet målt ved hver af testene udført på samme dag hos den samme patient
Dag 0
Mål for leverelasticitet ved ultralydsimpulselastografi, Fibroscan (FS)
Tidsramme: Måned 12
Værdien af ​​hepatisk elasticitet målt ved hver af testene udført på samme dag hos den samme patient.
Måned 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mål for hepatisk elasticitet ved ultralydselastografi af ShearWave (SWE):
Tidsramme: Dag 0
Eksistensen af ​​fremskreden leverfibrose (stadier F2 til F4) vil blive defineret ved tilstedeværelsen af ​​kliniske og/eller biologiske og/eller ultralydsabnormiteter, der definerer to grupper af børn (F+:børn med fremskreden fibrose, F-: børn med lidt eller ingen fibrose
Dag 0
Mål for hepatisk elasticitet ved magnetisk resonans elastografi (MRE):
Tidsramme: Måned 12
Eksistensen af ​​fremskreden leverfibrose (stadier F2 til F4) vil blive defineret ved tilstedeværelsen af ​​kliniske og/eller biologiske og/eller ultralydsabnormiteter, der definerer to grupper af børn (F+:børn med fremskreden fibrose, F-: børn med lidt eller ingen fibrose
Måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin
Vaincre la Mucoviscidose

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Dominique Debray, MD, PhD, 00 33 1 44 49 41 52

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
8. januar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
24. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. november 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. januar 2015

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. januar 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. november 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • RCB-2013-A01579-36

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger