Sammenligning af ikke-invasive målemetoder for hepatisk fibrose ved cystisk fibrose (MUCO-FIBRO)

Incidensen af ​​hepatobiliær sygdom ved cystisk fibrose i de første 10 leveår er 2,5 til 1,8 / 100 patientår, signifikant faldende i løbet af det andet årti; generelt udvikler 30-40% af børn leversygdom før 12 år. Imidlertid varierer den hepatobiliære skade i dens kliniske og histologiske udtryk. Det typiske histologiske udseende af leveren er den fokale biliær cirrhose (eller fibrose) karakteriseret ved en heterogen fordeling af portalfibrose i leveren.

Komplikationer af skrumpelever er ansvarlige for 2,5 % af dødsfaldene hos patienter med cystisk fibrose og repræsenterer den anden dødsårsag efter lungesygdom, hvis vi udelukker dødsfald sekundært til lungetransplantation.

Diagnosen af ​​leversygdom på et tidligt stadium af udviklingen og vurderingen af ​​progressionen af ​​fibrose er så vanskelig i fravær af følsomme og specifikke ikke-invasive diagnostiske tests.

Ikke-invasiv vurdering af leverfibrose er et vigtigt emne for undersøgelse i de senere år, på grund af fremkomsten af ​​biologiske metoder og kvantitative elastografimetoder ved hjælp af ultralyd eller Magnetic Resonance Imagery (MRI) og muliggør kvantificering af den hepatiske elasticitet, som antages at være en afspejling af fibrose. Fordelene ved disse metoder er mange:

• Vurderingen af ​​bredere leverparenkym end leverbiopsi, hvilket gør det muligt at overvinde prøvetagningsbias
• Smertefri og ikke-invasive metoder til patienten
• Enkel at lave
• Kræver ikke indlæggelse og kan udføres ambulant
• Umiddelbart kendte resultater
• Kan gentages så ofte som nødvendigt under patientens opfølgning
• Lavere omkostninger, morbiditet og dødelighed sammenlignet med leverbiopsi. Adskillige ikke-invasive metoder til fibrosediagnose er blevet undersøgt hos voksne primært for virussygdomme og hjulpet med at begrænse indikationerne af leverbiopsi. Imidlertid er der nu ikke valideret nogen metode til tidlig diagnosticering af leversygdom og monitorering af børn med cystisk fibrose.

Hovedformålet med undersøgelsen er at vurdere bidraget fra FibroTest, ultralydsimpulselastografien, Fibroscan (FS), ultralydselastografien ved ShearWave (SWE) og Magnetic Resonance Elastography (MRE) til diagnosticering af hepatisk fibrose ved cystisk fibrose.

De sekundære mål er følgende:

• At studere korrelationerne mellem de kvantitative fibroseresultater opnået gennem de fire måleteknikker og matchningerne mellem resultaterne af fire teknikker ved brug af standarderne tilgængelige ved t0 og efter et år (t1).
• Undersøg korrelationerne mellem kliniske, biologiske og ultralydsendepunkter for leversygdom og forskellige ikke-invasive målemetoder for fibrose.
• Evaluer arealet under ROC-kurven for de forskellige tests og de diagnostiske præstationstests ved hjælp af analytiske metoder uden guldstandard ved at klassificere børnene i to grupper: tilstedeværelsen af ​​fremskreden fibrose (stadier F2 til F4 ) eller ej (stadier F0 og F1), kontrahering af et udvalg i henhold til resultaterne af eventuelle biopsi-, kliniske, laboratorie- og ultralydendepunkter uafhængigt af testene.