Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En prospektiv undersøgelse for at indsamle højkvalitetsdokumentation af blødninger, sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) og sikkerhedsresultater hos patienter med hæmofili A behandlet med standardbehandling

26. maj 2017 opdateret af: Hoffmann-La Roche

En multicenter, ikke-interventionel undersøgelse, der evaluerer blødningsforekomst, sundhedsrelateret livskvalitet og sikkerhed hos patienter med hæmofili A under standardbehandling

Denne ikke-interventionelle undersøgelse vil prospektivt indsamle detaljeret dokumentation af høj kvalitet af blødninger, HRQoL og sikkerhed hos patienter med hæmofili A med eller uden FVIII-hæmmere behandlet i henhold til lokal rutinemæssig klinisk praksis (der modtager FVIII-erstatning eller bypass-midler som enten episodisk eller profylaktisk behandling). Faktiske patienter vil blive optaget fra rutinemæssig klinisk praksis i dette observationsstudie.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
221

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital, Melbourne; Thrombosis and Haemostasis Unit
  • Costa Rica
      • San Jose, Costa Rica, 1000
        • ICIC
  • Forenede Stater
    • California
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90403
        • Santa Monica Oncology Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown Uni Medical Center; Lombardi Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Winship Cancer Institute
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112-2699
        • Tulane Uni Health Sciences Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan; Pediatrics
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Cornell Univ Medical College; Hematology-Oncolog
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97201
        • Oregon Health & Science Uni ; Dept of Pediatrics
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia
  • Italien
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italien, 50134
        • AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
      • Hyogo, Japan, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
      • Kitakyushu-shi, Japan, 807-8556
        • Hospital of the University of Occupational and Environmental Health,Japan
      • Nara, Japan, 634-8521
        • Nara Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Guangzhou, Kina, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
      • Tianjin, Kina, 300020
        • Tianjin Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Severance Hospital
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne; Klinika Hematologii i Transplantologii
      • Lublin, Polen, 20-081
        • SPSK Nr1 Klinika Hematoo&Transpl.Szpiku
      • Poznan, Polen, 61-828
        • ALVAMED Lekarskie Gabinety Specjalistyczne
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
  • Sydafrika
      • Johannesburg, Sydafrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital; Haemophilia Comprehensive Care Center
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan Uni Hospital
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn (AöR); Inst. für Experimentelle Hämatologie u. Transfusionsmedizin (IHT)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med hæmofili A med eller uden inhibitorer mod FVIII under standardbehandling skal tilmeldes.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kohorte A: Patienter over eller lig med (>/=) 12 år på tidspunktet for informeret samtykke
  • Kohorte A: Diagnose af medfødt hæmofili A af enhver sværhedsgrad og dokumenteret historie med højtiter-hæmmer (det vil sige >/= 5 Bethesda-enheder [BU])
  • Kohorte B: Pædiatriske patienter under (<) 12 år
  • Kohorte B: Diagnose af medfødt hæmofili A af enhver sværhedsgrad og dokumenteret anamnese med højtiterhæmmer (det vil sige >/=5 BU)
  • Kohorte C: Patienter >/=12 år
  • Kohorte C: Diagnose af medfødt hæmofili A og FVIII aktivitet <1 procent (%)
  • Kohorte C: Ingen tidligere historie med en positiv inhibitor mod FVIII

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere RO5534262 (ikke relevant, hvis patienten accepterer, at tidligere RO5534262 vil udelukke deltagelse i en fremtidig RO5534262-undersøgelse)
  • Anden blødningsforstyrrelse end medfødt hæmofili A
  • Igangværende (eller planlagt i løbet af undersøgelsen) immuntolerance-induktionsterapi med FVIII eller FVIII profylakse, hvis aktuelt/tidligere udsat for en inhibitor
  • Tidligere eller samtidig tromboembolisk sygdom
  • Kendt human immundefektvirus (HIV) infektion med cluster of differentiation (CD) 4 tæller <200 celler pr. mikroliter (celler/mcL)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Kohorte A: Voksne og unge med FVIII-hæmmere
Voksne og unge med hæmofili A af enhver sværhedsgrad med tilstedeværelse af FVIII-hæmmere vil blive observeret.
Medicin: Omgå agenter
Episodisk eller profylaktisk behandling med brug af bypassmidler skal dokumenteres i mindst de sidste 6 måneder forud for undersøgelsen. I løbet af undersøgelsen vil behandling for blødninger blive dokumenteret. Valget af koagulationsprodukt er efter investigatorens skøn i overensstemmelse med lokale praksisstandarder i denne ikke-interventionelle undersøgelse, og der er ingen specifikke protokoldefinerede interventioner.
Kohorte B: Børn med FVIII-hæmmere
Børn med hæmofili A af enhver sværhedsgrad med tilstedeværelse af FVIII-hæmmere vil blive observeret.
Kohorte C: Voksne og unge uden FVIII-hæmmere
Voksne og unge med svær hæmofili A uden tilstedeværelse af FVIII-hæmmere vil blive observeret.
Medicin: FVIII udskiftning
Episodisk eller profylaktisk behandling med anvendelse af FVIII-erstatning skal dokumenteres i mindst de sidste 6 måneder forud for undersøgelsen. I løbet af undersøgelsen vil behandling for blødninger blive dokumenteret. Valget af koagulationsprodukt er efter investigatorens skøn i overensstemmelse med lokale praksisstandarder i denne ikke-interventionelle undersøgelse, og der er ingen specifikke protokoldefinerede interventioner.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal blødninger
Tidsramme: Cirka 6 måneder (fra baseline indtil studiet er afsluttet)
Cirka 6 måneder (fra baseline indtil studiet er afsluttet)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
European Quality of Life-5 Dimensions (EQ-5D-5L) Spørgeskemascore blandt voksne og unge patienter
Tidsramme: Cirka 6 måneder (hver 4. uge fra baseline indtil undersøgelsens afslutning og på dage, hvor der rapporteres blødninger)
Cirka 6 måneder (hver 4. uge fra baseline indtil undersøgelsens afslutning og på dage, hvor der rapporteres blødninger)
Hæmofili A-specifik livskvalitet (Haem-A-QoL) spørgeskemascore blandt voksne patienter
Tidsramme: Cirka 6 måneder (hver 4. uge fra baseline indtil undersøgelsens afslutning)
Cirka 6 måneder (hver 4. uge fra baseline indtil undersøgelsens afslutning)
Hæmofili-specifik livskvalitet kort form (Haemo-QoL-SF) spørgeskemaresultat
Tidsramme: Cirka 6 måneder (hver 4. uge fra baseline indtil undersøgelsens afslutning)
Cirka 6 måneder (hver 4. uge fra baseline indtil undersøgelsens afslutning)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Hoffmann-La Roche

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
26. maj 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. marts 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. marts 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
3. juni 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. juni 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. juni 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
30. maj 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. maj 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • BH29768

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger