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Uno studio prospettico per raccogliere documentazione di alta qualità su sanguinamenti, qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) e risultati di sicurezza nei pazienti con emofilia A trattati con trattamento standard di cura

26 maggio 2017 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio multicentrico non interventistico che valuta l'incidenza di sanguinamento, la qualità della vita correlata alla salute e la sicurezza nei pazienti con emofilia A in trattamento standard di cura

Questo studio non interventistico raccoglierà in modo prospettico una documentazione dettagliata e di alta qualità su sanguinamenti, HRQoL e sicurezza in pazienti con emofilia A con o senza inibitori del FVIII trattati secondo la pratica clinica di routine locale (che ricevono agenti sostitutivi del FVIII o bypassanti come episodica o profilattica trattamento). I pazienti effettivi saranno arruolati dalla pratica clinica di routine in questo studio osservazionale.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
221

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital; Haematology
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital, Melbourne; Thrombosis and Haemostasis Unit
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Guangzhou, Cina, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
      • Tianjin, Cina, 300020
        • Tianjin Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03722
        • Severance Hospital
  • Costa Rica
      • San Jose, Costa Rica, 1000
        • ICIC
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn (AöR); Inst. für Experimentelle Hämatologie u. Transfusionsmedizin (IHT)
  • Giappone
      • Aichi, Giappone, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
      • Hyogo, Giappone, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Kanagawa, Giappone, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
      • Kitakyushu-shi, Giappone, 807-8556
        • Hospital of the University of Occupational and Environmental Health,Japan
      • Nara, Giappone, 634-8521
        • Nara Medical University Hospital
      • Tokyo, Giappone, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • Italia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italia, 50134
        • AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne; Klinika Hematologii i Transplantologii
      • Lublin, Polonia, 20-081
        • SPSK Nr1 Klinika Hematoo&Transpl.Szpiku
      • Poznan, Polonia, 61-828
        • ALVAMED Lekarskie Gabinety Specjalistyczne
      • Warsaw, Polonia, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Hematologia
  • Stati Uniti
    • California
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90403
        • Santa Monica Oncology Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown Uni Medical Center; Lombardi Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Winship Cancer Institute
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112-2699
        • Tulane Uni Health Sciences Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan; Pediatrics
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Cornell Univ Medical College; Hematology-Oncolog
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97201
        • Oregon Health & Science Uni ; Dept of Pediatrics
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia
  • Sud Africa
      • Johannesburg, Sud Africa, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital; Haemophilia Comprehensive Care Center
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan Uni Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Devono essere arruolati pazienti con emofilia A con o senza inibitori contro il FVIII in trattamento standard.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Coorte A: pazienti di età maggiore o uguale a (>/=) 12 anni al momento del consenso informato
  • Coorte A: diagnosi di emofilia A congenita di qualsiasi gravità e anamnesi documentata di inibitore ad alto titolo (ovvero >/= 5 unità Bethesda [BU])
  • Coorte B: pazienti pediatrici di età inferiore a (<) 12 anni
  • Coorte B: diagnosi di emofilia A congenita di qualsiasi gravità e anamnesi documentata di inibitore ad alto titolo (ovvero >/=5 BU)
  • Coorte C: pazienti >/= 12 anni di età
  • Coorte C: diagnosi di emofilia congenita A e attività di FVIII <1% (%)
  • Coorte C: nessuna storia precedente di un inibitore positivo contro il FVIII

Criteri di esclusione:

  • Precedente RO5534262 (non applicabile se il paziente concorda sul fatto che il precedente RO5534262 precluderà la partecipazione a un futuro studio sperimentale RO5534262)
  • Disturbi della coagulazione diversi dall'emofilia congenita A
  • Terapia di induzione della tolleranza immunitaria in corso (o pianificata durante lo studio) con profilassi di FVIII o FVIII se attualmente/precedentemente esposti a un inibitore
  • Malattia tromboembolica precedente o concomitante
  • Infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) con cluster di differenziazione (CD) 4 conta <200 cellule per microlitro (cellule/mcL)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Coorte A: adulti e adolescenti con inibitori del FVIII
Saranno osservati adulti e adolescenti con emofilia A di qualsiasi gravità con la presenza di inibitori del FVIII.
Droga: Bypassare gli agenti
Il trattamento episodico o profilattico con l'uso di agenti bypassanti deve essere documentato per almeno gli ultimi 6 mesi prima dello studio. Durante lo studio, sarà documentato il trattamento per le emorragie. La scelta del prodotto di coagulazione è a discrezione dello sperimentatore secondo gli standard della pratica locale in questo studio non interventistico e non ci sono interventi specifici definiti dal protocollo.
Coorte B: bambini con inibitori del FVIII
Saranno osservati bambini con emofilia A di qualsiasi gravità con la presenza di inibitori del FVIII.
Coorte C: adulti e adolescenti senza inibitori del FVIII
Saranno osservati adulti e adolescenti con grave emofilia A senza la presenza di inibitori del FVIII.
Droga: Sostituzione del FVIII
Il trattamento episodico o profilattico con l'uso di sostituzione di FVIII deve essere documentato per almeno gli ultimi 6 mesi prima dello studio. Durante lo studio, sarà documentato il trattamento per le emorragie. La scelta del prodotto di coagulazione è a discrezione dello sperimentatore secondo gli standard della pratica locale in questo studio non interventistico e non ci sono interventi specifici definiti dal protocollo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di sanguinamenti
Lasso di tempo: Circa 6 mesi (dal basale fino al completamento dello studio)
Circa 6 mesi (dal basale fino al completamento dello studio)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Punteggio del questionario europeo sulla qualità della vita-5 dimensioni (EQ-5D-5L) tra pazienti adulti e adolescenti
Lasso di tempo: Circa 6 mesi (ogni 4 settimane dal basale fino al completamento dello studio e nei giorni in cui vengono segnalati i sanguinamenti)
Circa 6 mesi (ogni 4 settimane dal basale fino al completamento dello studio e nei giorni in cui vengono segnalati i sanguinamenti)
Punteggio del questionario sulla qualità della vita specifica per l'emofilia A (Haem-A-QoL) tra i pazienti adulti
Lasso di tempo: Circa 6 mesi (ogni 4 settimane dal basale fino al completamento dello studio)
Circa 6 mesi (ogni 4 settimane dal basale fino al completamento dello studio)
Punteggio del questionario sulla qualità della vita breve (Haemo-QoL-SF) specifico per l'emofilia
Lasso di tempo: Circa 6 mesi (ogni 4 settimane dal basale fino al completamento dello studio)
Circa 6 mesi (ogni 4 settimane dal basale fino al completamento dello studio)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Hoffmann-La Roche

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
26 maggio 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 marzo 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 marzo 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
3 giugno 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 giugno 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 giugno 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
30 maggio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 maggio 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • BH29768

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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