Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Deflazacort udvidet adgangsprogram for børn, unge og voksne med Duchenne muskeldystrofi

26. februar 2018 opdateret af: PTC Therapeutics

En åben etiket, udvidet adgangsprotokol beregnet til at give behandling med MP-104 (Deflazacort) til amerikanske børn, unge og/eller voksne med Duchenne muskeldystrofi

Det udvidede adgangsprogram vil give adgang til behandling med deflazacort hos børn, unge og voksne patienter med DMD i USA, som er ude af stand til, ude af stand eller på anden måde uvillige til at deltage i et klinisk studie, der undersøger effektiviteten af ​​deflazacort, mens en ny lægemiddelansøgning er under udarbejdelse og revision. Tilmelding er åben for alle berettigede patienter.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Godkendt til markedsføring

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Deflazacort vil blive leveret gratis og sendt direkte til patienter eller plejere, alt efter hvad der er relevant. Behandlende læger vil fortsat følge deres standard for plejeaktiviteter og procedurer for håndtering af DMD. Behandlende læger, der deltager i det udvidede adgangsprogram, er forpligtet til at indsamle/dokumentere enhver patient eller pårørende, der har rapporteret sikkerhedshændelser og rapportere til sponsoren.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Udvidet adgang

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Health
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Childrens Hospital of Orange County
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Shriner's Hospital for Children - Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30324
        • Children's Healthcare of Atlanta- Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60707
        • Shriner's Hospital for Children - Chicago
      • Urbana, Illinois, Forenede Stater, 61801
        • Carle Foundation Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Wayne State University- Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital Neurology Clinic
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology-Charlotte
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Shriner's Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29615
        • Greenville Health System
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Forenede Stater, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23510
        • Children's Specialty Group
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Bekræftet diagnose af Duchennes muskeldystrofi
  • Patienten er ≥ 5 år gammel
  • Aktuel på alle børnevaccinationer inklusive skoldkoppevaccinen

Vigtigste ekskluderingskriterier:

  • Anamnese eller nuværende medicintilstand, der kan påvirke sikkerheden eller udgør en yderligere risiko
  • Overfølsomhed eller allergisk reaktion på steroider eller deres formuleringer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
PTC Therapeutics

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Parexel
Dohmen Life Science Services

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. oktober 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. oktober 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
30. oktober 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. februar 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. februar 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MP-104-CL-037

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger