Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Deflazacort udvidet adgangsprogram for børn, unge og voksne med Duchenne muskeldystrofi

26. februar 2018 opdateret af: PTC Therapeutics

En åben etiket, udvidet adgangsprotokol beregnet til at give behandling med MP-104 (Deflazacort) til amerikanske børn, unge og/eller voksne med Duchenne muskeldystrofi

Det udvidede adgangsprogram vil give adgang til behandling med deflazacort hos børn, unge og voksne patienter med DMD i USA, som er ude af stand til, ude af stand eller på anden måde uvillige til at deltage i et klinisk studie, der undersøger effektiviteten af ​​deflazacort, mens en ny lægemiddelansøgning er under udarbejdelse og revision. Tilmelding er åben for alle berettigede patienter.

Studieoversigt

Status

Godkendt til markedsføring

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deflazacort vil blive leveret gratis og sendt direkte til patienter eller plejere, alt efter hvad der er relevant. Behandlende læger vil fortsat følge deres standard for plejeaktiviteter og procedurer for håndtering af DMD. Behandlende læger, der deltager i det udvidede adgangsprogram, er forpligtet til at indsamle/dokumentere enhver patient eller pårørende, der har rapporteret sikkerhedshændelser og rapportere til sponsoren.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Health
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Childrens Hospital of Orange County
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Shriner's Hospital for Children - Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30324
        • Children's Healthcare of Atlanta- Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60707
        • Shriner's Hospital for Children - Chicago
      • Urbana, Illinois, Forenede Stater, 61801
        • Carle Foundation Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University Of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Wayne State University- Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital Neurology Clinic
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology-Charlotte
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Shriner's Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29615
        • Greenville Health System
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Forenede Stater, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23510
        • Children's Specialty Group
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Bekræftet diagnose af Duchennes muskeldystrofi
  • Patienten er ≥ 5 år gammel
  • Aktuel på alle børnevaccinationer inklusive skoldkoppevaccinen

Vigtigste ekskluderingskriterier:

  • Anamnese eller nuværende medicintilstand, der kan påvirke sikkerheden eller udgør en yderligere risiko
  • Overfølsomhed eller allergisk reaktion på steroider eller deres formuleringer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

PTC Therapeutics

Samarbejdspartnere

Parexel
Dohmen Life Science Services

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. oktober 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. oktober 2015

Først opslået (Skøn)

30. oktober 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. februar 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. februar 2018

Sidst verificeret

1. februar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MP-104-CL-037

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Deflazacort

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner