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Programma di accesso ampliato Deflazacort per bambini, adolescenti e adulti affetti da distrofia muscolare di Duchenne

26 febbraio 2018 aggiornato da: PTC Therapeutics

Un protocollo di accesso esteso a etichetta aperta destinato a fornire un trattamento con MP-104 (Deflazacort) a bambini, adolescenti e/o adulti statunitensi affetti da distrofia muscolare di Duchenne

Il programma di accesso ampliato fornirà l'accesso al trattamento con deflazacort a pazienti bambini, adolescenti e adulti affetti da DMD negli Stati Uniti che non sono idonei, impossibilitati o altrimenti non disposti a partecipare a uno studio clinico che esamini l'efficacia di deflazacort mentre viene presentata una nuova domanda di farmaco in preparazione e revisione. L'iscrizione è aperta a tutti i pazienti idonei.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Approvato per il marketing

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Deflazacort verrà fornito gratuitamente e spedito direttamente ai pazienti o agli operatori sanitari, a seconda dei casi. I medici curanti continueranno a seguire il loro standard di attività di cura e le procedure per la gestione della DMD. I medici curanti che partecipano al programma di accesso allargato sono tenuti a raccogliere/documentare eventuali eventi di sicurezza segnalati da pazienti o caregiver e segnalarli allo sponsor.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Accesso esteso

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Health
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Childrens Hospital of Orange County
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Shriner's Hospital for Children - Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30324
        • Children's Healthcare of Atlanta- Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60707
        • Shriner's Hospital for Children - Chicago
      • Urbana, Illinois, Stati Uniti, 61801
        • Carle Foundation Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children at IU Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Wayne State University- Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital Neurology Clinic
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology-Charlotte
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Shriner's Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29615
        • Greenville Health System
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Stati Uniti, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Children's Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • University of Virginia Children's Hospital
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
        • Children's Specialty Group
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  • Diagnosi confermata di distrofia muscolare di Duchenne
  • Il paziente ha ≥ 5 anni
  • Attuale su tutte le vaccinazioni infantili compreso il vaccino contro la varicella

Principali criteri di esclusione:

  • Anamnesi o condizione medica attuale che potrebbe influire sulla sicurezza o costituire un rischio aggiuntivo
  • Ipersensibilità o reazione allergica agli steroidi o alle loro formulazioni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
PTC Therapeutics

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Parexel
Dohmen Life Science Services

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
29 ottobre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 ottobre 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
30 ottobre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 febbraio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 febbraio 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MP-104-CL-037

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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