Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 1-undersøgelse til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af rekombinant human C1-esterasehæmmer hos raske voksne forsøgspersoner

13. maj 2021 opdateret af: Shire

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebo-kontrolleret, stigende dosis, fase 1-studie til vurdering af sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​enkelte intravenøse og subkutane doser af rekombinant human C1-esterasehæmmer hos raske voksne forsøgspersoner

Dette forsøg søger at få information om sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en undersøgelsesbehandling (SHP623) hos raske voksne frivillige. Denne undersøgelse vil også indsamle farmakokinetiske data (hvordan kroppen absorberer og nedbryder undersøgelseslægemidlet).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
48

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33014
        • Clinical Pharmacology of Miami

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 50 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Må betragtes som sundt. Sund status er defineret ved fravær af tegn på aktiv eller kronisk sygdom
  2. Mand eller ikke-gravid, ikke-ammende kvinde, som accepterer at overholde alle gældende præventionskrav i protokollen, eller kvinder i ikke-fertil alder.
  3. Kropsmasseindeks mellem 18,0 og 30,0 kg/m2 inklusive med en kropsvægt >50 kg (110 lbs.). Dette inklusionskriterium vil først blive vurderet ved det første screeningsbesøg.
  4. Hæmoglobin ≥12,0 g/ld.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en historie med allergisk reaktion på C1 INH-produkter (f. C1-hæmmer [Human], Berinert [C1 Estrace-hæmmer (human)] og C1-estrace [rekombinant]
  2. Kendt historie med alkohol eller andet stofmisbrug inden for det sidste år.
  3. Donation af blod eller blodprodukter inden for 60 dage før modtagelse af forsøgsprodukt.
  4. Nuværende brug af enhver medicin undtagen hormonal erstatningsterapi, hormonelle præventionsmidler og lejlighedsvis brug af ethvert håndkøbs ikke-steroidt antiinflammatorisk lægemiddel (NSAID) eller acetaminophen.
  5. Har en historie med hyperkoagulabilitet eller anden disposition for trombotiske hændelser.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Behandling 1-4
Behandling A: 9 forsøgspersoner vil modtage dosisniveau I af SHP623 intravenøst ​​(IV). B: 9 forsøgspersoner vil modtage dosisniveau I af SHP623 subkutant (SC).
Medicin: Rekombinant human C1-esterasehæmmer
Forsøgspersoner vil modtage eskalerende doser I-IV som både IV- og SC-injektioner
Andre navne:
  • SHP623
Medicin: SHP623
SHP623
Placebo komparator: Placebo
3 forsøgspersoner vil modtage placebo for hver kohorte
Medicin: Placebo
Placebo
Medicin: Placebo
Forsøgspersoner vil modtage matchende placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) inklusive alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra starten af ​​undersøgelsesbehandlingen op til 28 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen (op til 56 dage)
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager, der administrerede et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE blev anset for at være en TEAE i en specifik behandlingsperiode i undersøgelsen, hvis datoen og klokkeslættet for debut var efter indgivelse af forsøgsprodukt i den periode, og hvis den forekom mindre end lig med (<=) dag 28 og begge ikke var til stede ved starten af ​​denne periode og ikke var en kronisk tilstand, der var en del af deltagerens sygehistorie, eller den var til stede ved starten af ​​denne periode eller som en del af deltagerens sygehistorie, men sværhedsgraden eller hyppigheden steg i denne periode <= Dag 28. En SAE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse (uanset om den anses for at være relateret til forsøgsproduktet eller ej) ved enhver dosis.
Fra starten af ​​undersøgelsesbehandlingen op til 28 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen (op til 56 dage)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af SHP623, der forekommer på tidspunktet for maksimal observeret koncentration under et doseringsinterval (Tmax)
Tidsramme: Præ-dosis, 0, 0,25, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 216, 312, 648 timer efter dosis.
Cmax for SHP623 rekombinant human C1-esterasehæmmer (rC1 INH)-antigen ved Tmax blev beregnet baseret på observerede koncentration-versus-tid-data. Cmax ved Tmax for SHP623 for både behandlingsperiode 1 (IV) og behandlingsperiode 2 (SC) blev præsenteret i kategorierne for hver doseringsgruppe.
Præ-dosis, 0, 0,25, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 216, 312, 648 timer efter dosis.
Tid for maksimal plasmakoncentration (Tmax) af SHP623 udtaget under et doseringsinterval
Tidsramme: Præ-dosis, 0, 0,25, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 216, 312, 648 timer efter dosis.
Tmax for SHP623 (rC1 INH)-antigen blev beregnet baseret på observerede koncentration-versus-tid-data. Tmax for SHP623 for både behandlingsperiode 1 (IV) og behandlingsperiode 2 (SC) blev præsenteret i kategorierne for hver doseringsgruppe.
Præ-dosis, 0, 0,25, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 216, 312, 648 timer efter dosis.
Terminal halveringstid (t1/2) af SHP623
Tidsramme: Præ-dosis, 0, 0,25, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 216, 312, 648 timer efter dosis.
t1/2 er den tid, der kræves for, at koncentrationen af ​​lægemidlet når halvdelen af ​​dens oprindelige værdi. t1/2 af SHP623 (rC1 INH)-antigen for både behandlingsperiode 1 (IV) og behandlingsperiode 2 (SC) blev præsenteret i kategorierne for hver doseringsgruppe.
Præ-dosis, 0, 0,25, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 216, 312, 648 timer efter dosis.
Areal under plasmakoncentrationskurven fra tid nul til uendelig (AUC 0-inf) af SHP623
Tidsramme: Præ-dosis, 0, 0,25, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 216, 312, 648 timer efter dosis.
AUC 0-inf er arealet under kurven ekstrapoleret til uendeligt, beregnet ved hjælp af den observerede værdi af den sidste ikke-nul koncentration. AUC 0-inf af SHP623 (rC1 INH) antigen blev beregnet ud fra observerede koncentration-versus-tid-data. AUC 0-inf af SHP623 for både behandlingsperiode 1 (IV) og behandlingsperiode 2 (SC) blev præsenteret i kategorierne for hver doseringsgruppe. Måleenheden er time*mikrogram pr. milliliter (time*mcg/ml).
Præ-dosis, 0, 0,25, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 216, 312, 648 timer efter dosis.
Areal under plasmakoncentrationskurven fra tid nul til 168 timer efter dosis (AUC 0-168) af SHP623
Tidsramme: Præ-dosis, 0, 0,25, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 216, 312, 648 timer efter dosis.
AUC 0-168 er arealet under koncentrationskurven over intervallet fra 0 til 168 timer efter dosering af SHP623. AUC 0-168 af SHP623 (rC1 INH) blev beregnet baseret på observerede koncentration-versus-tid-data. AUC 0-168 for SHP623 for både behandlingsperiode 1 (IV) og behandlingsperiode 2 (SC) blev præsenteret i kategorierne for hver doseringsgruppe. Måleenheden er time*mikrogram pr. milliliter (time*mcg/ml).
Præ-dosis, 0, 0,25, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 216, 312, 648 timer efter dosis.
Areal under kurven fra tidspunktet for dosering til den sidste målbare koncentration (AUClast) af SHP623
Tidsramme: Præ-dosis, 0, 0,25, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 216, 312, 648 timer efter dosis.
AUClast er arealet under kurven fra tidspunktet 0 til den sidste målbare koncentration af SHP623 (rC1 INH), som blev beregnet ud fra observerede koncentration-versus-tid-data. AUClast af SHP623 for både behandlingsperiode 1 (IV) og behandlingsperiode 2 (SC) blev præsenteret i kategorierne for hver doseringsgruppe. Måleenheden er time*mikrogram pr. milliliter (time*mcg/ml).
Præ-dosis, 0, 0,25, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 216, 312, 648 timer efter dosis.
Total Body Clearance (CL) for intravaskulær (IV) administration af SHP623
Tidsramme: Præ-dosis, 0, 0,25, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 216, 312, 648 timer efter dosis.
CL er den totale kropsclearance af SHP623 til IV administration. Måleenheden er enhed pr. time*mikrogram pr. milliliter [U/(hr*mcg/ml)].
Præ-dosis, 0, 0,25, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 216, 312, 648 timer efter dosis.
Distributionsvolumen associeret med terminalhældningen (Vz) efter intravenøs (IV) administration af SHP623
Tidsramme: Præ-dosis, 0, 0,25, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 216, 312, 648 timer efter dosis.
Vz er distributionsvolumenet forbundet med den terminale hældning efter IV-administration. Vz blev beregnet for SHP 623 (rC1 INH) antigen ud fra observerede koncentration-versus-tid-data. Måleenheden er enhed pr. mikrogram pr. milliliter [U/(mcg/ml)].
Præ-dosis, 0, 0,25, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 216, 312, 648 timer efter dosis.
Total kropsclearance for ekstravaskulær administration (CL/F) af SHP623 til subkutan (SC) administration
Tidsramme: Præ-dosis, 0, 0,25, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 216, 312, 648 timer efter dosis.
CL/F er den totale kropsclearance for ekstravaskulær administration af SHP623 til subkutan administration divideret med andelen af ​​absorberet dosis. CL/F af SHP623 (rC1 INH) blev beregnet baseret på observerede koncentration-versus-tid-data. Måleenheden er enhed pr. time*mikrogram pr. milliliter [U/(hr*mcg/ml)].
Præ-dosis, 0, 0,25, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 216, 312, 648 timer efter dosis.
Distributionsvolumen påvirket af fraktion af absorberet dosis (Vz/F) efter ekstravaskulær administration af SHP623
Tidsramme: Præ-dosis, 0, 0,25, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 216, 312, 648 timer efter dosis.
Vz/F er fordelingsvolumenet forbundet med den terminale hældning efter ekstravaskulær administration divideret med andelen af ​​dosis absorberet til subkutan (SC) administration. Vz/F af SHP623 (rC1 INH) blev beregnet ud fra observerede koncentration-versus-tid-data. Måleenheden er enhed pr. mikrogram pr. milliliter [U/(mcg/ml)].
Præ-dosis, 0, 0,25, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 216, 312, 648 timer efter dosis.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Shire

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
19. februar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
5. december 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
5. december 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. december 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. januar 2016

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. januar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. maj 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SHP623-100

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger