Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt, sikkerhed og farmakokinetik af topisk timolol hos spædbørn med infantil hæmangiom (IH) (TIM01)

10. marts 2024 opdateret af: Kanecia Obie Zimmerman

Timolols effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik hos spædbørn med infantil hæmangiom (IH)

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​Timolol 0,25 % og 0,5 % doser.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Primær: Beskriv effektiviteten af ​​0,25 % og 0,5 % topisk timololmaleat Gel-dannende opløsning (GFS) vurderet ved infantil hæmangiom (IH) ændringer i volumen.

Sekundær: Beskriv sikkerheden ved topisk timololmaleat GFS til behandling af IH.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

105

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadephia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
      • Longview, Texas, Forenede Stater, 75605
        • DCOL Center for Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 2 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Dokumenteret informeret samtykke fra værge
  2. 0-84 dage efter fødslen på tidspunktet for den første undersøgelsesdosis eller ved optagelse i non-interventionskohorten.

  3. Klinisk diagnose af overfladisk kutan eller slimhinde infantil hæmangiom (skal omfatte alt af følgende):

    1. Overfladisk læsion i dermis
    2. Tynd
    3. Lille >=5 cm ved sin længste dimension og
    4. Involverer hud eller keratiniseret slimhinde

Eksklusionskriterier

  1. Anamnese med tidligere behandling med enhver farmakologisk eller laserterapi for IH
  2. Løbende behandling med en oral betablokker eller oral kortikosteroid (f.eks. hjertearytmi, binyrebarkinsufficiens, obstruktion af øvre luftveje, tetralogi af fallot (TOF), hypertension, reaktiv luftvejssygdom)
  3. IH, der kræver systemisk terapi (defineret ved dynamisk komplikationsskala >3)
  4. IH af den ikke-keratiniserede slimhinde
  5. Spædbørn med mere end ét hæmangiom, der kræver behandling
  6. Hæmodynamisk signifikant kardiovaskulær sygdom, som bestemt af investigator
  7. Kendt allergi over for betablokkere eller køretøj
  8. Hjerterytme
  9. Kendt prænatal eller postnatal diagnose af 2./3. grads atrioventrikulær blokering
  10. Historie om reaktiv luftvejssygdom (RAD)
  11. Enhver tilstand, der efter investigatorens mening ville gøre deltageren uegnet til undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 0,25% Timolol Behandling
Emner tildelt denne arm vil blive randomiseret til 0,25 % timolol i 180 dage. Hvis forsøgspersonen i løbet af de 180 dage betragtes som en behandlingssvigt, vil forsøgspersonen blive afblindet. Hvis forsøgspersonen er på 0,25 % timolol, vil de blive ændret til 0,5 % timolol.
Medicin: 0,25% Timolol Maleate Gel-dannende opløsning
50:50 Randomiseret 0,25 % timololmaleat-geldannende opløsning
Eksperimentel: 0,5% Timolol Behandling
Emner tildelt denne arm vil blive randomiseret til 0,5 % timolol i 180 dage. Hvis forsøgspersonen i løbet af de 180 dage betragtes som en behandlingssvigt, vil forsøgspersonen blive afblindet. Hvis patienten er på 0,5 % timolol, vil den behandlende læge beslutte enten at fortsætte med 0,5 % timolol eller afbryde forsøgspersonen og påbegynde en alternativ behandling.
Medicin: 0,5% Timolol Maleate Gel Forming Solution
50:50 Randomiseret 0,5 % timololmaleat-geldannende opløsning
Ingen indgriben: Ikke-interventionsgruppe
Emner tildelt denne gruppe vil ikke modtage behandling. Forsøgspersonen vil kun blive fotograferet efter samme tidsplan som interventionsgruppen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med delvis respons af hæmangiomvolumen målt ved VAS (visuel analog skala) inden for hver behandlingsarm og sammenlignet med ubehandlede kontroller
Tidsramme: 180 dage
VAS-volumenet er en 100 mm skala, der bruges til selvstændigt at vurdere hæmangiomvolumen. -100 angiver, at hæmangiom er fordoblet i størrelse, 0 angiver ingen ændring, og +100 angiver fuldstændig krympning. Delvis respons er defineret som >20 % og op til 80 % reduktion i volumetrisk størrelse af hæmangiom.
180 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med delvis respons i hæmangiomfarve målt ved VAS (visuel analog skala) inden for hver behandlingsarm og sammenlignet med ubehandlede kontroller
Tidsramme: 180 dage
VAS-farven er en 100 mm skala, der bruges til uafhængigt at gradere hæmangiomfarve. -100 angiver, at hæmangiom er dobbelt så intens, 0 angiver ingen ændring, og +100 angiver fuldstændig opløsning. Delvis respons er defineret som >30 % og op til 80 % reduktion i farven på hæmangiom.
180 dage
Antal deltagere med delvis respons af hæmangiomvolumen målt ved VAS (visuel analog skala) inden for hver behandlingsarm
Tidsramme: 180 dage
VAS-volumenet er en 100 mm skala, der bruges til selvstændigt at vurdere hæmangiomvolumen. -100 angiver, at hæmangiom er fordoblet i størrelse, 0 angiver ingen ændring, og +100 angiver fuldstændig krympning. Delvis respons er defineret som >20 % og op til 80 % reduktion i volumetrisk størrelse af hæmangiom.
180 dage
Sammenligning af delvis respons af hæmangiomfarve fra baseline til 180 dage inden for hver behandlingsarm
Tidsramme: 180 dage
Sammenligning af delvist respons af hæmangiomfarve (delvis respons eller større vurderet ved VAS-farve) mellem de to behandlingsarme. Delvis respons: >30 % og op til 80 % reduktion i farven på hæmangiom.
180 dage
Ændring i Hemangioma Dynamic Complication Scale (HDCS)
Tidsramme: baseline, dag 180
Absolut ændring i hæmangiom dynamisk komplikationsskala fra dag 0 til slutningen af ​​undersøgelsen inden for hver behandlingsarm. HDCS giver et 6-punkts sværhedsgradssystem for 12 individuelle hæmangiom-relaterede komplikationer (grad 0 repræsenterer fraværende til minimal; grad 5 = mest alvorlig). Den samlede score spænder fra 0-60.
baseline, dag 180
Antal deltagere, der opnår delvis respons, vurderet efter hæmangiomfarve
Tidsramme: 180 dage
Vurdér tid til delvis respons eller mere efter VAS-farve, sammenlign baseline med dag 30, dag 60, dag 120 og dag 180. Delvis respons: >30 % og op til 80 % reduktion i farven på hæmangiom
180 dage
Antal alvorlige bivirkninger og uønskede hændelser af særlig interesse hos spædbørn behandlet med topisk timololmaleat
Tidsramme: op til 270 dage
Alvorlige bivirkninger og bivirkninger af særlig interesse fra randomisering til dag 180 hos spædbørn behandlet med topisk timololmaleat (0,25 % og 0,5 %) GFS til behandling af infantil hæmangiom.
op til 270 dage
Antal deltagere, der opnår delvis respons, vurderet efter mængde
Tidsramme: 30 dage, 60 dage, 120 dage, 180 dage
Vurder tid til delvis respons eller mere efter VAS-volumen, sammenlign baseline med dag 30, dag 60, dag 120 og dag 180. Delvis respons: >20 % og op til 80 % reduktion i volumetrisk størrelse af hæmangiom
30 dage, 60 dage, 120 dage, 180 dage
Ændring i hæmangiom livskvalitetsvurdering (IH-QoL) for spædbørn
Tidsramme: baseline, dag 180
Absolut ændring i IH-QoL-scoreskalaen fra dag 0 til slutningen af ​​undersøgelsen inden for hver behandlingsarm. IH-QoL-scoreskalaen består af 4 domæner (patientens fysiske symptom, patientens sociale funktion, omsorgspersonens sociale og psykologiske funktion og omsorgspersonens følelsesmæssige funktion) og 29 punkter, hvor hvert punkt scores på en Likert-skala: 0 = aldrig et problem, 1 = næsten aldrig et problem, 2 = nogle gange et problem, 3 = ofte et problem og 4 = næsten altid et problem). Det samlede interval er 0-116; jo højere det samlede antal indikerer et dårligere resultat.
baseline, dag 180

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetikanalyse (PK) til måling af maksimal koncentration af timolol i plasmaprøver
Tidsramme: Op til 12 timer
PK-blodprøverne vil være på 1,0 ml hver og opsamles mellem følgende tidsrammer efter påføring af Timolol: inden for 2 timer, 2-4 timer, 5-7 timer, 8-10 timer eller 11-12 timer.
Op til 12 timer
Farmakokinetik (PK) Analyse Måle areal under kurven for timolol i plasmaprøver
Tidsramme: Op til 12 timer
PK-blodprøverne vil være på 1,0 ml hver og opsamles mellem følgende tidsrammer efter påføring af Timolol: inden for 2 timer, 2-4 timer, 5-7 timer, 8-10 timer eller 11-12 timer.
Op til 12 timer
Farmakokinetik (PK) Analyse, der måler distributionsvolumen af ​​timolol i plasmaprøver
Tidsramme: Op til 12 timer
PK-blodprøverne vil være på 1,0 ml hver og opsamles mellem følgende tidsrammer efter påføring af Timolol: inden for 2 timer, 2-4 timer, 5-7 timer, 8-10 timer eller 11-12 timer.
Op til 12 timer
Farmakokinetik (PK)-analyse, der måler clearance af timolol i plasmaprøver
Tidsramme: Op til 12 timer
PK-blodprøverne vil være på 1,0 ml hver og opsamles mellem følgende tidsrammer efter påføring af Timolol: inden for 2 timer, 2-4 timer, 5-7 timer, 8-10 timer eller 11-12 timer.
Op til 12 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Kanecia Obie Zimmerman

Samarbejdspartnere

National Institutes of Health (NIH)
The Emmes Company, LLC

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Kanecia Zimmerman, MD, MHS, Duke Clinical Research Institute
  • Studiestol: Kristin Holland, MD, Medical College of Wisconsin

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. maj 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. oktober 2020

Studieafslutning (Faktiske)

20. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. august 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. september 2016

Først opslået (Anslået)

26. september 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Pro00068212

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Infantil hæmangiom

Kliniske forsøg med 0,25% Timolol Maleate Gel-dannende opløsning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner