Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet forlængelsesundersøgelse for at vurdere vamorolone hos drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

28. april 2021 opdateret af: ReveraGen BioPharma, Inc.

Et 24-måneders fase II åbent, multicenter langsigtet forlængelsesstudie for at vurdere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af vamorolone hos drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

Dette langsigtede forlængelsesstudie er et åbent studie med flere doser til evaluering af langsigtet sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet og PD af vamorolone administreret én gang dagligt med flydende oral suspension over en behandlingsperiode på 24 måneder til unge drenge med DMD som deltog i VBP15-002 fase IIa og VBP15-003 fase IIa forlængelse af kernestudierne.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil evaluere, om det er sikkert at bruge en ny medicin kaldet vamorolone i mere end to uger hos børn med DMD, hvis drenge med DMD, der tager undersøgelsesmedicinen, har forbedret muskelfunktion sammenlignet med drenge med DMD i andre undersøgelser, der ikke tog enhver form for steroid, og for at se, om drenge med DMD, der tager undersøgelsesmedicinen, tager mindre på i vægt sammenlignet med drenge med DMD i en tidligere undersøgelse, som tog en anden type steroid kaldet prednison. Tilmeldte deltagere vil tage undersøgelsesmedicinen i 24 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

46

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • Sydney Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE7 7DN
        • Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Davis, California, Forenede Stater, 95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Israel
      • Petah Tikwah, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersonens forælder eller værge har givet skriftligt informeret samtykke og HIPAA-godkendelse (hvis relevant) forud for eventuelle VBP15-LTE langsigtede forlængelsesundersøgelsesspecifikke procedurer;
  2. Forsøgspersonen har tidligere afsluttet undersøgelse VBP15-003 til og med uge 24 endelige vurderinger, før tilmelding til VBP15-LTE undersøgelsen ved afslutningen af ​​VBP15-003 uge 24 besøg [Bemærk: hvis du går ind i dosisnedtrapningsperioden, skal emnet tilmelder sig inden for 8 uger efter det endelige besøg i VBP15-003 efter dosisnedsættelse]; og
  3. Forsøgsperson og forælder/værge er villige og i stand til at overholde planlagte besøg, plan for administration af studiemedicin og undersøgelsesprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersonen havde en alvorlig eller alvorlig bivirkning i undersøgelse VBP15-003, som efter investigatorens opfattelse sandsynligvis eller helt sikkert var relateret til brug af vamorolon og udelukker sikker brug af vamorolon for forsøgspersonen i denne langsigtede forlængelsesundersøgelse;
  2. Forsøgsperson har aktuel eller historie med alvorlig nyre- eller leverinsufficiens, diabetes mellitus eller immunsuppression;
  3. Forsøgsperson har aktuel eller historie med kroniske systemiske svampe- eller virusinfektioner;
  4. Forsøgspersonen har brugt mineralocorticoid-receptormidler, såsom spironolacton, eplerenon, canrenon (canrenoatkalium), prorenon (prorenoatkalium), mexrenon (mexrenoatkalium) inden for 4 uger før den første dosis af undersøgelsesmedicin;
  5. Forsøgspersonen har tegn på symptomatisk kardiomyopati. [Bemærk: Asymptomatisk hjerteabnormitet ved undersøgelse vil ikke være udelukkende];
  6. Forsøgsperson er i øjeblikket i behandling eller har modtaget tidligere behandling med orale glukokortikoider eller andre immunsuppressive midler. af undersøgelsesmedicin, vil blive overvejet for berettigelse fra sag til sag. Inhalerede og/eller topiske glukokortikoider ordineret til en anden indikation end DMD er tilladt, men skal indgives i stabil dosis i mindst 3 måneder før administration af studielægemidlet;
  7. Forsøgspersonen har brugt idebenon inden for 4 uger før den første dosis af undersøgelsesmedicin;
  8. Forsøgspersonen har en allergi eller overfølsomhed over for undersøgelsesmedicinen eller nogen af ​​dens bestanddele;
  9. Forsøgspersonen har alvorlige adfærdsmæssige eller kognitive problemer, der udelukker deltagelse i undersøgelsen, efter Investigators mening;
  10. Forsøgspersonen har tidligere eller igangværende medicinsk tilstand, sygehistorie, fysiske fund eller laboratorieabnormiteter, der kan påvirke sikkerheden, gøre det usandsynligt, at behandling og opfølgning vil blive korrekt afsluttet eller forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater, efter Investigators mening
  11. Forsøgspersonen tager i øjeblikket ethvert forsøgslægemiddel eller har taget andet forsøgslægemiddel end vamorolone inden for 3 måneder før starten af ​​undersøgelsesbehandlingen.

Bemærk: Emner kan blive revurderet, hvis de ikke er kvalificerede på grund af en forbigående tilstand, som ville forhindre forsøgspersonen i at deltage.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dosisniveau gruppe 1
Deltagere, der er tilmeldt dosisniveaugruppe 1, vil modtage vamorolon 0,25 mg/kg/dag.
Medicin: Vamorolone 0,25 mg/dag/dag
Oral administration af 0,25 mg/kg/dag dagligt i 24 måneder.
Andre navne:
  • VBP15
Eksperimentel: Dosisniveau gruppe 2
Deltagere, der er tilmeldt dosisniveaugruppe 2, vil modtage vamorolon 0,75 mg/kg/dag.
Medicin: Vamorolone 0,75 mg/dag/dag
Oral administration af 0,75 mg/kg/dag dagligt i 24 måneder.
Andre navne:
  • VBP15
Eksperimentel: Dosisniveau gruppe 3
Deltagere, der er tilmeldt dosisniveaugruppe 3, vil modtage vamorolon 2,0 mg/kg/dag.
Medicin: Vamorolone 2,0 mg/dag/dag
Oral administration af 2,0 mg/kg/dag dagligt i 24 måneder.
Andre navne:
  • VBP15
Eksperimentel: Dosisniveaugruppe 4
Deltagere, der er tilmeldt dosisniveaugruppe 4, vil modtage vamorolone 6,0 mg/kg/dag.
Medicin: Vamorolone 6,0 mg/dag/dag
Oral administration af 6,0 mg/kg/dag dagligt i 24 måneder.
Andre navne:
  • VBP15

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede uønskede hændelser vurderet af CTCAE version 4.03
Tidsramme: 24 måneder
For at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af vamorolone, administreret oralt i daglige doser op til 6,0 mg/kg/dag over en 24-måneders behandlingsperiode, hos drenge i alderen 4-7 år med DMD; Behandlings-emergent adverse events (TEAE'er) defineres som enhver uønsket hændelse eller forværring af en eksisterende tilstand efter påbegyndelse af forsøgsproduktet og gennem forsøgspersonens sidste studiebesøg (studieafslutning eller tidlig afslutning);
24 måneder
Samlet antal uønskede hændelser vurderet af CTCAE version 4.03
Tidsramme: 24 måneder
For at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af vamorolone, administreret oralt i daglige doser op til 6,0 mg/kg/dag over en 24-måneders behandlingsperiode, hos drenge i alderen 4-7 år med DMD. Behandlings-emergent adverse events (TEAE'er) defineres som enhver uønsket hændelse eller forværring af en eksisterende tilstand efter påbegyndelse af forsøgsproduktet og gennem forsøgspersonens sidste studiebesøg (studieafslutning eller tidlig afslutning).
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ReveraGen BioPharma, Inc.

Samarbejdspartnere

University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

Efterforskere

  • Studiestol: Paula R Clemens, MD, University of Pittsburgh

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. februar 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. april 2020

Studieafslutning (Faktiske)

30. april 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. januar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. januar 2017

Først opslået (Skøn)

31. januar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. april 2021

Sidst verificeret

1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VBP15-LTE

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Vamorolone 0,25 mg/dag/dag

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner