Evaluer PK, sikkerhed, tolerabilitet af Ferric Maltol ved 3 doseringsniveauer hos pædiatriske forsøgspersoner med jernmangel

Inklusionskriterier:

1. Evne til at forstå de oplysninger, der er givet i den uafhængige etiske komité (IEC) godkendte informationsark og samtykkeformular. Forælderen eller værgen for forsøgspersonen skal underskrive og datere det informerede samtykke og tilladelsen til at bruge beskyttede sundhedsoplysninger (PHI) i overensstemmelse med nationale og lokale regler om beskyttelse af individets privatliv forud for enhver undersøgelsesmanderet procedure. Undersøgelsesdeltageren vil blive bedt om at give deres samtykke til at deltage i undersøgelsen ved hjælp af den IEC-godkendte samtykkeformular.
2. Har lyst og evne til at leve op til studiekrav.
3. Alder ≥10 til ≤17 år på tidspunktet for informeret samtykke og under hele undersøgelsens varighed.
4. En aktuel diagnose af jernmangel (med eller uden anæmi); jernmangel defineret ved ferritin <30 µg/L, eller ferritin <50 µg/L med transferrinmætning (TSAT) <20 %, målt af det centrale laboratorium ved screeningbesøget (personer med eller uden anæmi kan tilmeldes, forudsat at Hb er ≥8,5 g/dL målt ved screeningbesøget).
5. Hvor det er relevant, skal kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder acceptere at bruge en pålidelig præventionsmetode indtil undersøgelsens afslutning og i mindst 4 uger efter deres sidste undersøgelsesbesøg. Pålidelig prævention er defineret som en metode, der resulterer i en lav fejlrate, dvs. mindre end 1 % om året, når den bruges konsekvent og korrekt, såsom implantater, injicerbare præparater, nogle intrauterine præventionsanordninger (IUD'er), fuldstændig seksuel afholdenhed, en vasektomiseret partner og oral prævention.

Ekskluderingskriterier:

1. Har ubehandlet eller ubehandlet alvorligt malabsorptionssyndrom, f.eks. ubehandlet cøliaki
2. Har modtaget inden for 28 dage før screening intramuskulær eller intravenøs (IV) injektion eller administration af depotjernpræparat.
3. Har modtaget oralt jerntilskud inden for 7 dage før screening
4. Har modtaget blodtransfusion inden for 12 uger før screening eller er planlagt til at have blodtransfusion eller donationer i løbet af undersøgelsesperioden.
5. Har samtidig sygdom, der signifikant ville kompromittere jernabsorption eller absorberet jernudnyttelse, såsom synkebesvær og/eller omfattende tyndtarmsresektion.
6. Har kronisk nyresygdom (eGFR <30mL/min), vurderet ved Screening baseret på serumkreatinin.
7. Kendt overfølsomhed eller allergi over for enten det aktive stof eller hjælpestoffer i Ferric Maltol kapsler.
8. Har en kendt kontraindikation til behandling med jernpræparater, f.eks. hæmokromatose, kronisk hæmolytisk sygdom, sideroblastisk anæmi, thalassæmi eller blyforgiftning induceret anæmi.
9. Nedsat leverfunktion som angivet ved alaninaminotransferase (ALT) eller aspartattransaminase (AST) > 2,0 gange øvre normalgrænse som målt ved screeningsbesøget.
10. Aktiv akut inflammatorisk sygdom, herunder IBD-opblussen eller sygdomsforværring, som efter Investigators opfattelse er klinisk signifikant.
11. Aktive kroniske eller akutte infektionssygdomme, der kræver antibiotikabehandling.
12. Gravid eller ammende.
13. Samtidige medicinske tilstande med omfattende aktiv blødning, bortset fra menstruationscyklusser; forsøgspersoner, der lider af menorrhagia, kan inkluderes efter investigators skøn.
14. Planlagt eller forventet hospitalsindlæggelse og/eller operation i løbet af undersøgelsen
15. Deltagelse i enhver anden interventionel klinisk undersøgelse inden for 28 dage før screening.
16. Kardiovaskulær, lever-, nyre-, hæmatologisk, psykiatrisk, neurologisk, gastrointestinal, immunologisk, endokrin, metabolisk, respiratorisk eller centralnervesystemsygdom, der efter investigatorens mening kan have en negativ indvirkning på forsøgspersonens sikkerhed og/eller formålet med undersøgelsen lægemiddel eller alvorligt begrænse individets levetid.
17. Enhver anden uspecificeret grund, der efter efterforskerens eller sponsorens mening gør emnet uegnet til tilmelding.