Utvärdera farmakokinetik, säkerhet, tolerabilitet av Ferric Maltol vid 3 doseringsnivåer hos pediatriska patienter med järnbrist

Inklusionskriterier:

1. Förmåga att förstå informationen som ges i den oberoende etiska kommittén (IEC) godkända informationsblad och samtyckesformulär. Föräldern eller vårdnadshavaren till försökspersonen måste underteckna och datera det informerade samtycket och tillståndet att använda skyddad hälsoinformation (PHI) i enlighet med nationella och lokala integritetsföreskrifter för ämnet innan ett förfarande som beordras av studien. Studiedeltagaren kommer att bli ombedd att ge sitt samtycke till att delta i studien med hjälp av IEC-godkända samtyckesformuläret.
2. Vill och kan uppfylla studiekrav.
3. Ålder ≥10 till ≤17 år vid tidpunkten för informerat samtycke och under hela studiens varaktighet.
4. En aktuell diagnos av järnbrist (med eller utan anemi); järnbrist definierad av ferritin <30 µg/L, eller ferritin <50 µg/L med transferrinmättnad (TSAT) <20 %, mätt av det centrala laboratoriet vid screeningbesöket (försökspersoner med eller utan anemi kan inkluderas förutsatt att Hb är ≥8,5 g/dL uppmätt vid screeningbesöket).
5. Där så är lämpligt måste kvinnliga försökspersoner i fertil ålder gå med på att använda en tillförlitlig preventivmetod tills studien är klar och i minst 4 veckor efter det sista studiebesöket. Tillförlitlig preventivmetod definieras som en metod som resulterar i en låg misslyckandefrekvens, det vill säga mindre än 1 % per år när den används konsekvent och korrekt, såsom implantat, injicerbara medel, vissa intrauterina preventivmedel (IUD), fullständig sexuell avhållsamhet, en vasektomiserad partner och orala preventivmedel.

Exklusions kriterier:

1. Har obehandlat eller obehandlat allvarligt malabsorptionssyndrom, t.ex. obehandlad celiaki
2. Har fått inom 28 dagar före Screening intramuskulär eller intravenös (IV) injektion eller administrering av depåjärnpreparat.
3. Har fått oralt järntillskott inom 7 dagar före screening
4. Har fått blodtransfusion inom 12 veckor före screening eller är planerad att ha blodtransfusion eller donationer under studieperioden.
5. Har samtidig sjukdom som avsevärt skulle äventyra järnabsorption eller absorberat järnutnyttjande, såsom sväljstörningar och/eller omfattande tunntarmsresektion.
6. Har kronisk njursjukdom (eGFR <30mL/min), enligt bedömning vid Screening baserad på serumkreatinin.
7. Känd överkänslighet eller allergi mot antingen den aktiva substansen eller hjälpämnena i Ferric Maltol kapslar.
8. Har en känd kontraindikation för behandling med järnpreparat, t.ex. hemokromatos, kronisk hemolytisk sjukdom, sideroblastisk anemi, talassemi eller blyförgiftning inducerad anemi.
9. Nedsatt leverfunktion som indikeras av alaninaminotransferas (ALAT) eller aspartattransaminas (AST) >2,0 gånger övre normalgränsen mätt vid screeningbesöket.
10. Aktiv akut inflammatorisk sjukdom, inklusive IBD-utbrott eller sjukdomsexacerbation, som enligt utredarens åsikt är kliniskt signifikant.
11. Aktiva kroniska eller akuta infektionssjukdomar som kräver antibiotikabehandling.
12. Gravid eller ammar.
13. Samtidiga medicinska tillstånd med omfattande aktiva blödningar, andra än menstruationscykler; försökspersoner som lider av menorragi kan inkluderas efter utredarens gottfinnande.
14. Schemalagd eller förväntad sjukhusvistelse och/eller operation under studiens gång
15. Deltagande i någon annan interventionell klinisk studie inom 28 dagar före screening.
16. Kardiovaskulära, lever-, njur-, hematologiska, psykiatriska, neurologiska, gastrointestinala, immunologiska, endokrina, metaboliska, respiratoriska eller centrala nervsystemets sjukdomar som, enligt utredarens åsikt, kan ha en negativ inverkan på patientens säkerhet och/eller syftet med studien. drog eller allvarligt begränsa patientens livslängd.
17. Alla andra ospecificerade skäl som, enligt utredarens eller sponsorns åsikt, gör ämnet olämpligt för registrering.