Evaluer farmakokinet, sikkerheten og toleransen til Ferric Maltol ved 3 doseringsnivåer hos pediatriske personer med jernmangel

Inklusjonskriterier:

1. Evne til å forstå informasjonen gitt i den uavhengige etiske komitéen (IEC) godkjente informasjonsark og samtykkeskjema. Forelderen eller foresatte til studieobjektet må signere og datere det informerte samtykket og autorisasjonen til å bruke beskyttet helseinformasjon (PHI) i samsvar med nasjonale og lokale personvernforskrifter for faget før enhver studiepålagt prosedyre. Studiedeltakeren vil bli bedt om å gi sitt samtykke til å delta i studien ved å bruke det IEC-godkjente samtykkeskjemaet.
2. Villig og i stand til å etterkomme studiekrav.
3. Alder ≥10 til ≤17 år på tidspunktet for informert samtykke og gjennom hele studiens varighet.
4. En nåværende diagnose av jernmangel (med eller uten anemi); jernmangel definert av ferritin <30 µg/L, eller ferritin <50 µg/L med transferrinmetning (TSAT) <20 %, målt av sentrallaboratoriet ved screeningbesøket (pasienter med eller uten anemi kan bli registrert forutsatt at Hb er ≥8,5 g/dL målt ved screeningbesøket).
5. Der det er hensiktsmessig, må kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder godta å bruke en pålitelig prevensjonsmetode frem til studien er fullført og i minst 4 uker etter deres siste studiebesøk. Pålitelig prevensjon er definert som en metode som resulterer i en lav feilrate, dvs. mindre enn 1 % per år når den brukes konsekvent og riktig, slik som implantater, injiserbare preparater, enkelte intrauterine prevensjonsmidler (IUD), fullstendig seksuell avholdenhet, en vasektomisert partner og p-piller.

Ekskluderingskriterier:

1. Har ubehandlet eller ubehandlet alvorlig malabsorpsjonssyndrom, f.eks. ubehandlet cøliaki
2. Har mottatt innen 28 dager før screening intramuskulær eller intravenøs (IV) injeksjon eller administrering av depotjernpreparat.
3. Har fått oralt jerntilskudd innen 7 dager før screening
4. Har mottatt blodoverføring innen 12 uker før screening eller er planlagt å ha blodoverføring eller donasjoner i løpet av studieperioden.
5. Har samtidig sykdom som i betydelig grad ville kompromittere jernabsorpsjon eller absorbert jernutnyttelse som svelgeforstyrrelser og/eller omfattende tynntarmsreseksjon.
6. Har kronisk nyresykdom (eGFR <30mL/min), som vurdert ved Screening basert på serumkreatinin.
7. Kjent overfølsomhet eller allergi mot enten virkestoffet eller hjelpestoffene i Ferric Maltol-kapsler.
8. Har kjent kontraindikasjon for behandling med jernpreparater, f.eks. hemokromatose, kronisk hemolytisk sykdom, sideroblastisk anemi, talassemi eller blyforgiftning indusert anemi.
9. Nedsatt leverfunksjon som indikert av alaninaminotransferase (ALT) eller aspartattransaminase (AST) >2,0 ganger øvre normalgrense målt ved screeningbesøket.
10. Aktiv akutt inflammatorisk sykdom, inkludert IBD-bluss eller sykdomsforverring, som etter etterforskerens mening er klinisk signifikant.
11. Aktive kroniske eller akutte infeksjonssykdommer som krever antibiotikabehandling.
12. Gravid eller ammer.
13. Samtidig medisinske tilstander med omfattende aktiv blødning, annet enn menstruasjonssykluser; forsøkspersoner som lider av menoragi kan inkluderes etter etterforskerens skjønn.
14. Planlagt eller forventet sykehusinnleggelse og/eller operasjon i løpet av studien
15. Deltakelse i enhver annen intervensjonell klinisk studie innen 28 dager før screening.
16. Kardiovaskulær, lever, nyre, hematologisk, psykiatrisk, nevrologisk, gastrointestinal, immunologisk, endokrin, metabolsk, respiratorisk eller sentralnervesystemsykdom som, etter etterforskerens mening, kan ha en negativ innvirkning på sikkerheten til forsøkspersonen og/eller målene for studien. medikament eller sterkt begrense levetiden til individet.
17. Enhver annen uspesifisert grunn som etter etterforskerens eller sponsorens mening gjør emnet uegnet for påmelding.