Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ikke-myeloablativ stamcelletransplantation hos børn med seglcellesygdom og en større ABO-inkompatibel matchet søskendedonor (Sickle-AID)

28. november 2023 opdateret af: Tony H. Truong, University of Calgary

Et fase II-pilotstudie af ikke-myeloablativ konditionerende hæmatopoietisk stamcelletransplantation hos børn med seglcellesygdom, som har en matchet relateret større ABO-inkompatibel donor (Sickle-AID)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​et ikke-myeloablativt konditioneringsregime til allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) hos pædiatriske patienter med seglcellesygdom (SCD), som har en matchet relateret større ABO-inkompatibel donor. Det ikke-myeloablative regime vil bruge alemtuzumab, total kropsbestråling (TBI) og sirolimus til immunsuppression. Denne undersøgelse vil udvide adgangen til HSCT for patienter med SCD, som i øjeblikket ikke er kvalificerede på grund af donorrestriktioner.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Seglcellesygdom (SCD) er en invaliderende kronisk blodsygdom med multi-system end-organ skader, der fører til morbiditet og tidlig dødelighed. Den eneste kur mod SCD er hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT), som givet risiciene ved ikke-relateret HSCT, kun er en mulighed for et mindretal af patienter, som har en matchet søskendedonor.

Inden for HSCT-området er blodgruppe ABO-inkompatibilitet mellem donor og modtager ikke en kontraindikation, og flere undersøgelser viser ikke kompromitterede resultater. Men i forbindelse med nonmyeloablativ (NMA) konditionering og større ABO-inkompatibilitet, når modtageren har eksisterende antistoffer mod donorrøde blodlegemer, kan der forekomme ren røde celle aplasi (PRCA).

Dette fase II-pilotstudie vil inkludere SCD-patienter med en matchet relateret større ABO-inkompatibel donor for at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​NMA-HSCT. Biologiske undersøgelser vil omfatte en plan for at studere og overvåge indplantning af røde blodlegemer i denne population for at lette tidlig påvisning og interventionelle foranstaltninger til forebyggelse og behandling af PRCA.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Greg Guilcher, MD
  • Telefonnummer: 403-955-7272

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Rekruttering
        • Alberta Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Greg Guilcher, MD
          • Telefonnummer: 403-955-7272
        • Ledende efterforsker:
          • Tony Truong, MD, MPH
        • Underforsker:
          • Greg Guilcher, MD
        • Underforsker:
          • Michael Leaker, MD
        • Underforsker:
          • Aisha Bruce, MD
        • Underforsker:
          • Aru Narendran, MD, PhD
        • Underforsker:
          • Victor Lewis, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 19 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienterne skal være ≥ 12 måneder og < 19 år på tidspunktet for studieindskrivningen.

  • Patienter skal have seglcellesygdom som defineret ved hæmoglobinelektroferese, som følger:

    • homozygot Hb S sygdom (HbSS),
    • segl-Hb C-sygdom (HbSC),
    • segl beta-plus-thalassæmi (HbS/β+), eller
    • segl beta-null-thalassæmi (HbS/βo)

  • Patienter skal opfylde standardkvalifikationskriterier for at gennemgå HSCT, herunder men ikke begrænset til en eller flere af følgende:

    • anamnese med gentagen (mere end 1) knogle (vaso-okklusiv) krise
    • historie med slagtilfælde
    • forhøjet transkraniel Doppler-hastighed, der ikke er berettiget til hydroxyurinstof, ifølge TWiTCH-forsøg (dvs. svær vaskulopati)
    • historie med akut brystkrise eller miltsekvestreringskrise
    • historie med priapisme hos mænd
    • historie med osteonekrose
    • pulmonal hypertension som dokumenteret ved trikuspidal regurgitation jethastighed (TRV) > 2,5 m/s på ekkokardiogram
    • allo-immunisering af røde blodlegemer (≥ 2 antistoffer) under langvarig transfusionsbehandling
  • Seglkomplikationer bør være til stede på trods af brug af hydroxyurinstof, men dette er ikke et absolut krav, hvis det behandlende team vurderer, at patienten er i høj risiko for yderligere kriseepisoder.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der ikke er i stand til at overholde eller følge undersøgelsesprotokollen.
  • Patienter med kendt overfølsomhed over for sirolimus, dets derivater eller nogen af ​​dets komponenter.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ikke-myeloablativ konditionering
Medicin: Alemtuzumab
Alemtuzumab, dag -7 til -3. Dosis: 0,2 mg/kg/dosis SC én gang dagligt x 5 dage
Andre navne:
  • Campath
Stråling: Total kropsbestråling
TBI 300 cGy på dag -2
Andre navne:
  • TBI
Medicin: Sirolimus
Sirolimus bruges til GVHD-profylakse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af pure red cell aplasia (PRCA)
Tidsramme: 6 måneder fra tilmelding
Klinisk definition: retikulocytopeni < 10x109/L (< 1 %), der varer mere end 60 dage efter HSCT, eller patologisk definition: fraværet af erythroide prækursorer i marven i forbindelse med tilstrækkelige myeloide, lymfoide og megakaryocytiske prækursorer
6 måneder fra tilmelding

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
RBC-kimerisme målt ved perifer blodgennemstrømningscytometri
Tidsramme: 12 måneder
Perifert blod til RBC-kimerisme på flowsorterede erythroide precursorceller
12 måneder
RBC kimærisme målt ved knoglemarv BFU-erythroiddannende kolonier
Tidsramme: 2 måneder
Knoglemarv vil blive udført mellem dag +45 og +60
2 måneder
Primær graftsvigt
Tidsramme: 6 uger
Målt ved donorkimerisme fra perifert blod og knoglemarv
6 uger
Sekundær graftsvigt
Tidsramme: 24 måneder
Målt ved donorkimerisme i perifert blod og knoglemarv
24 måneder
Tilbagefald af sygdom
Tidsramme: 24 måneder
Målt ved Hb S-niveau i perifert blod
24 måneder
Forekomst og sværhedsgrad af akut GVHD
Tidsramme: 100 dage
Akut GVHD-grad vil blive tilgået ved hjælp af ændrede CIBMTR-kriterier
100 dage
Forekomst og sværhedsgrad af kronisk GVHD
Tidsramme: 24 måneder
Kronisk GVHD vil blive tilgået ved hjælp af NIH-konsensuskriterierne
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Calgary

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. juli 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. juli 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. juli 2017

Først opslået (Faktiske)

11. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

4. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TRU-17-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Alemtuzumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner