Pirfenidon som brobehandling til lungetransplantation hos patienter, der lider af idiopatisk lungefibrose

Diagnosen idiopatisk lungefibrose (IPF) er i øjeblikket en af ​​de mest almindelige diagnoser for patienter under udredning til lungetransplantation. I de senere år er der observeret en absolut stigning i prævalens/forekomst af IPF. Der er tegn på, at patienter med IPF på venteliste til lungetransplantation kan have gavn af pirfenidonbehandling. Indtil nu er der ikke offentliggjort nogen data vedrørende dette vigtige spørgsmål ved lungetransplantation.

Det primære formål er at afgøre, om der er forskel i varigheden af ​​mekanisk ventilation (fravænning) direkte efter lungetransplantation mellem patienter behandlet med pirfenidon og patienter uden pirfenidonbehandling. De sekundære mål er at bestemme, om der er forskelle mellem pirfenidonbehandlingsgruppen og kontrolgruppen med hensyn til overlevelse efter LUTX, scoren på Saint Georges Respiratory Questionnaire og faldet i forceret vitalkapacitet (FVC%) I denne Investigator initierede, ikke- interventionel enkeltcenterundersøgelse , patienter på ventelisten til transplantationspirfenidonbehandling modtager oral pirfenidon med standarddosis på 2403 mg pr. dag. Behandlingsvarigheden vil variere fra 6 til 12 måneder. En kontrolgruppe vil blive brugt til at korrelere udfaldsparametrene til en beskrivende sammenligning. Kontrolgruppen omfatter patienter med IPF på ventelisten, som var på anden IPF-specifik (eller ingen) behandling for IPF. Undersøgelsespopulationen er patienter i alderen 40-70 år, som er indlagt på lungetransplantationsafdelingen og opfylder de internationale kriterier for idiopatisk pulmonal fibrose (eksistensen af ​​et sædvanligt interstitiel lungebetændelse (UIP) mønster i højopløsningscomputertomografi (HRCT) er nødvendig).

Variabler: Varigheden af ​​mekanisk ventilation efter LUTX (timer), Forced Vital kapacitet i forhold til referenceværdien ved baseline (FVC0%), Forced Vital kapacitet i forhold til referenceværdien efter 6 måneder (FVC6%), Forced Vital kapacitet i forhold til referenceværdien efter 12 måneder (FVC12%) Studiestørrelse: 30 patienter i Pirfenidon-gruppen, 20 patienter i kontrolgruppen.

For det primære endepunkt vil middelværdien, standardafvigelsen, median, minimum og maksimum af fravænningstiden for patienter, der modtog en pirfenidonbehandling, samt for patienter fra kontrolgruppen blive beregnet og præsenteret i en tabel. Derudover vil en Kaplan-Meier-kurve blive estimeret og plottet sammen med de respektive 95 % CI beregnet ved hjælp af Brookmeyers og Crowleys metode. Endvidere vil en trinvis lineær regression ved brug af fremadvalg og Alder, RBMI, FVC0%, (FVC6%-FVC0%), TLC, FEV1% og ECMO, samt pirfenidonbehandlingen som prædiktorer blive beregnet. Nulhypotesen er, at pirfenidonbehandlingen ikke har nogen indflydelse på fravænningstiden. Det tilsvarende modelkoefficientestimat og standardfejlen vil blive brugt til at teste nulhypotesen ved hjælp af en t-test på signifikansniveau α=0,05.

For de sekundære endepunkter vil gennemsnittet, standardafvigelsen, medianen, minimum og maksimum af patienter, der modtog en pirfenidonbehandling, samt af patienter fra kontrolgruppen blive beregnet og præsenteret i en tabelStepwise Cox Regression ved hjælp af fremadvalg og alder, RBMI , FVC0%, (FVC6%-FVC0%) og ECMO, samt pirfenidonbehandlingen som prædiktorer vil blive beregnet for at sammenligne behandlingen og kontrolgruppen a . Hvis p-værdier beregnes for den sekundære effektpunktsanalyse, tjener de kun beskrivende formål. Derfor anvendes der ingen multiple testkorrektioner.