Evaluering af HRQoL hos voksne med immun trombocytopeni i Kina (HRQoL)

Immun trombocytopeni (ITP) er et autoimmunt trombocytopenisk syndrom karakteriseret ved nedsat trombocyttal og en øget risiko for blødning. Patogenesen af ​​ITP er blevet betragtet som autoantistofmedieret og cellemedieret blodpladeoverdestruktion. Den estimerede prævalens for ITP i Kina er 5-10/100.000. Voksne kvinder er uforholdsmæssigt ramt af lidelsen, med et forhold mellem kvinder og mænd på næsten to til én. Lidelsen forsvinder sjældent spontant hos voksne forsøgspersoner. Dødeligheden er relativt lav (< 1 %) hos voksne under 65 år. Sygeligheden stiger over 65 år, primært som følge af en stigning i aldersrelaterede større blødningshændelser.

Beslutningen om at behandle og typen af ​​behandling er kontroversiel, da ingen blandt de forskellige tilgængelige lægemidler har bevist sin overlegenhed med hensyn til reduktion af blødningskomplikationer eller overgang til kronisk ITP. Ydermere kan dyb trombocytopeni, risikoen for intrakraniel blødning og forekomsten af ​​blå mærker alvorligt påvirke livsstil, skolefunktion og fysiske aktiviteter og ofte resultere i angst hos børn og voksne. Da fordele-risiko forholdet for nuværende medicin er uklart, og da den psykologiske og fysiske byrde af sygdommen er meget varierende, synes det derfor nødvendigt at udvikle nye værktøjer til bedre at forstå sygdommens nøjagtige indvirkning på dagligdagen. Selvom beslutningstagning i behandlingen i det væsentlige afhænger af lægens erfaring, synes det af interesse at inkludere en måling af livskvalitet i denne refleksion. I denne sammenhæng kunne evaluering af sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) overvejes i ITP, som i talrige kroniske sygdomme, som en metode til at give information om virkningerne af medicinske indgreb.

Symptomer på ITP, såsom spontane blå mærker, menorragi, slimhindeblødninger og langvarig blødning med skade, kan signifikant påvirke HRQoL hos ITP-personer. Behandlinger for kronisk ITP kan også være forbundet med betydelige bivirkninger. Derudover vil forsøgspersoner, der er resistente over for nuværende terapier, sandsynligvis opleve et endnu større fald i deres HRQoL end personer, der reagerer på behandling. Genoprettelse og/eller opretholdelse af livskvalitet bør således være et vigtigt mål for behandlingen.

HRQoL kan analyseres ved universelle eller sygdomsspecifikke skalaer, sidstnævnte har normalt bedre reaktivitet. Medical Outcomes Study Short Form 36 Health Survey (SF-36) er en af ​​de mest udbredte universelle HRQoL-skalaer, og den bruges i vid udstrækning til HRQoL-måling af den generelle befolkning, evaluering af kliniske forsøg og sundhedspolitisk evaluering. ITP Participants Assessment Questionnaire (ITP-PAQ) blev udviklet til at vurdere sygdomsspecifik livskvalitet (QoL) hos voksne med ITP. Det er et spørgeskema med 44 punkter, der inkluderer skalaer for fysisk sundhed (symptomer, træthed/søvn, gener og aktivitet), følelsesmæssig sundhed (psykologisk og frygt), overordnet QoL, social aktivitet, kvinders reproduktive sundhed og arbejde. Reliabiliteten og validiteten af ​​disse skalaer er blevet bekræftet af en række undersøgelser i ind- og udland.

Derfor gennemførte efterforskerne et multicenterstudie i den virkelige verden ved hjælp af SF-36 og ITP-PAQ spørgeskemaer til at vurdere HRQoL hos deltagere med ITP i den virkelige verden og analysere de indflydelsesfaktorer, HRQoL har for at give et tilstrækkeligt grundlag for klinisk beslutning fremstilling.