Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af VX-445-kombinationsterapi hos CF-personer, der er homozygote for F508del (F/F)

24. januar 2020 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, kontrolleret undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​VX-445-kombinationsterapi hos forsøgspersoner med cystisk fibrose, som er homozygote for F508del-mutationen (F/F)

Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten af ​​VX-445 i tredobbelt kombination (TC) med tezacaftor (TEZ) og ivacaftor (IVA) hos personer med cystisk fibrose (CF), som er homozygote for F508del-mutationen (F/F)

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
113

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Udvidet adgang

Udvidet adgang

En måde for patienter med alvorlige sygdomme eller tilstande, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, til at få adgang til et medicinsk produkt, der ikke er godkendt af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Kaldes også medfølende brug. Der er forskellige udvidede adgangstyper.
Godkendt

Godkendt

  • Tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket tilgængelig for denne forsøgsbehandling, og patienter, der ikke er deltagere i den kliniske undersøgelse, kan muligvis få adgang til lægemidlet, det biologiske eller medicinske udstyr undersøgt.
  • Ikke længere tilgængelig: Udvidet adgang var tilgængelig for denne intervention tidligere, men er ikke tilgængelig i øjeblikket og vil ikke være tilgængelig i fremtiden.
  • Midlertidigt ikke tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket ikke tilgængelig for denne intervention, men forventes at være tilgængelig i fremtiden.
  • Godkendt til markedsføring: Interventionen er blevet godkendt af U.S. Food and Drug Administration til brug for offentligheden.
 til salg til offentligheden. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgien
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Edegem, Belgien
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige
        • The Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
      • Exeter, Det Forenede Kongerige
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • Leeds General Infirmary
      • London, Det Forenede Kongerige
        • King's College Hospital
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Southampton General Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Miller Children's Hospital/ Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Forenede Stater, 93636
        • Valley Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center/ Joe DiMaggio Children's Hospital/ Memorial Regional Hospital
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61637
        • Saint Francis Medical Center/ Children's Hospital of Illinoise/OSF
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Harper University Hospital
    • New York
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27517
        • UNC Marisco Clinical Research Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/ Toledo Children's Hospital/ Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Forenede Stater, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia Primary Care Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • West Virginia University
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Holland
        • HagaZiekenhuis van den Haag
      • Heidelberglaan, Holland
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Holland
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Holland
        • Erasmus Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Homozygot for F508del-mutationen (F/F)
  • Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) værdi ≥40 % og ≤90 % af forudsagt gennemsnit for alder, køn og højde

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant cirrhose med eller uden portal hypertension
  • Lungeinfektion med organismer forbundet med et hurtigere fald i lungestatus
  • Solid organ eller hæmatologisk transplantation

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
ACTIVE_COMPARATOR: TEZ/IVA
Efter en indkøringsperiode på 4 uger med Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA), fik deltagerne TEZ 100 milligram (mg)/IVA 150 mg som fastdosis kombinationstablet (FDC) om morgenen og IVA 150 mg som mono tablet om aftenen i 4 uger i behandlingsperioden med tredobbelt kombination (TC).
Medicin: IVA
Deltagerne modtog IVA oralt en gang dagligt om aftenen.
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor
Medicin: TEZ/IVA
Deltagerne modtog TEZ/IVA oralt en gang dagligt om morgenen.
Andre navne:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Medicin: Placebo
Deltagerne modtog placebo matchet til VX-445/TEZ/IVA oralt en gang dagligt om morgenen.
Medicin: Placebo
Deltagerne modtog placebo-matchet TEZ/IVA oralt en gang dagligt om morgenen.
EKSPERIMENTEL: VX-445/TEZ/IVA TC
Efter en indkøringsperiode på 4 uger med TEZ/IVA fik deltagerne VX-445 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg som FDC-tabletter om morgenen og IVA 150 mg som monotablet om aftenen i 4 uger i TC behandlingsperiode.
Medicin: IVA
Deltagerne modtog IVA oralt en gang dagligt om aftenen.
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor
Medicin: Placebo
Deltagerne modtog placebo matchet til VX-445/TEZ/IVA oralt en gang dagligt om morgenen.
Medicin: Placebo
Deltagerne modtog placebo-matchet TEZ/IVA oralt en gang dagligt om morgenen.
Medicin: VX-445/TEZ/IVA
Deltagerne modtog VX-445/TEZ/IVA oralt en gang dagligt om morgenen.
Andre navne:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • VX-445/tezacaftor/ivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i procent forudsagt forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline i uge 4
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
Fra baseline i uge 4

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i svedklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline i uge 4
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Fra baseline i uge 4
Absolut ændring i cystisk fibrose spørgeskema-revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne-score
Tidsramme: Fra baseline i uge 4
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Respiratorisk domæne vurderet respiratoriske symptomer, scoreområde: 0-100; højere score indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Fra baseline i uge 4
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet i TC-behandlingsperioden op til 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet eller til afslutningen af ​​datoen for undersøgelsens deltagelse, alt efter hvad der indtræffer først (op til uge 8)
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet i TC-behandlingsperioden op til 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet eller til afslutningen af ​​datoen for undersøgelsens deltagelse, alt efter hvad der indtræffer først (op til uge 8)
Observeret præ-dosis koncentration (Ctrough) af VX-445, TEZ, TEZ Metabolite (M1-TEZ) og IVA
Tidsramme: Dag 1 og uge 4
Dag 1 og uge 4

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
3. august 2018

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
28. december 2018

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
28. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
2. maj 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. maj 2018

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. maj 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
27. januar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. januar 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • VX17-445-103
  • 2018-000184-89 (EUDRACT_NUMBER)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger