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Uno studio sulla terapia combinata con VX-445 in soggetti CF omozigoti per F508del (F/F)

24 gennaio 2020 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato che valuta l'efficacia e la sicurezza della terapia di combinazione VX-445 in soggetti con fibrosi cistica che sono omozigoti per la mutazione F508del (F/F)

Questo studio valuterà l'efficacia di VX-445 in tripla combinazione (TC) con tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) in soggetti con fibrosi cistica (CF) che sono omozigoti per la mutazione F508del (F/F)

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
113

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Accesso esteso

Accesso esteso

Un modo per i pazienti con malattie o condizioni gravi che non possono partecipare a una sperimentazione clinica per ottenere l'accesso a un prodotto medico che non è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Chiamato anche uso compassionevole. Esistono diversi tipi di accesso esteso.
Approvato

Approvato

  • Disponibile: l'accesso esteso è attualmente disponibile per questo trattamento sperimentale e i pazienti che non partecipano allo studio clinico potrebbero essere in grado di accedere al farmaco, al biologico o al dispositivo medico in fase di studio.
  • Non più disponibile: l'accesso esteso era disponibile per questo intervento in precedenza, ma non è attualmente disponibile e non sarà disponibile in futuro.
  • Temporaneamente non disponibile: l'accesso esteso non è attualmente disponibile per questo intervento, ma dovrebbe esserlo in futuro.
  • Approvato per il marketing: l'intervento è stato approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti per l'uso da parte del pubblico.
 per la vendita al pubblico. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgio
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Edegem, Belgio
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgio
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgio
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Academic Medical Center
      • Den Haag, Olanda
        • HagaZiekenhuis van den Haag
      • Heidelberglaan, Olanda
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
      • Nijmegen, Olanda
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Olanda
        • Erasmus Medical Center
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito
        • The Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Regno Unito
        • Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
      • Exeter, Regno Unito
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Leeds, Regno Unito
        • Leeds General Infirmary
      • London, Regno Unito
        • King's College Hospital
      • Southampton, Regno Unito
        • Southampton General Hospital
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Miller Children's Hospital/ Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Stati Uniti, 93636
        • Valley Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
        • Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center/ Joe DiMaggio Children's Hospital/ Memorial Regional Hospital
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61637
        • Saint Francis Medical Center/ Children's Hospital of Illinoise/OSF
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Harper University Hospital
    • New York
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27517
        • UNC Marisco Clinical Research Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/ Toledo Children's Hospital/ Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Stati Uniti, 05446
        • Vermont Lung Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia Primary Care Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
        • West Virginia University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Omozigote per la mutazione F508del (F/F)
  • Valore del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) ≥40% e ≤90% della media prevista per età, sesso e altezza

Criteri chiave di esclusione:

  • Cirrosi clinicamente significativa con o senza ipertensione portale
  • Infezione polmonare con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare
  • Trapianto di organo solido o ematologico

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
ACTIVE_COMPARATORE: TEZ/IVA
Dopo un periodo di run-in di 4 settimane con Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA), i partecipanti hanno ricevuto TEZ 100 milligrammi (mg)/IVA 150 mg come compressa a dose fissa (FDC) al mattino e IVA 150 mg come mono compressa la sera per 4 settimane nel periodo di trattamento con tripla combinazione (TC).
Droga: IVA
I partecipanti hanno ricevuto l'IVA per via orale una volta al giorno la sera.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: TEZ/IVA
I partecipanti hanno ricevuto TEZ/IVA per via orale una volta al giorno al mattino.
Altri nomi:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Droga: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto placebo abbinato a VX-445/TEZ/IVA per via orale una volta al giorno al mattino.
Droga: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto TEZ/IVA corrispondente al placebo per via orale una volta al giorno al mattino.
SPERIMENTALE: VX-445/TEZ/IVATC
Dopo un periodo di rodaggio di 4 settimane con TEZ/IVA, i partecipanti hanno ricevuto VX-445 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg come compresse FDC al mattino e IVA 150 mg come mono compressa alla sera per 4 settimane al Periodo di trattamento TC.
Droga: IVA
I partecipanti hanno ricevuto l'IVA per via orale una volta al giorno la sera.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto placebo abbinato a VX-445/TEZ/IVA per via orale una volta al giorno al mattino.
Droga: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto TEZ/IVA corrispondente al placebo per via orale una volta al giorno al mattino.
Droga: VX-445/TEZ/IVA
I partecipanti hanno ricevuto VX-445/TEZ/IVA per via orale una volta al giorno al mattino.
Altri nomi:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • VX-445/tezacaftor/ivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta del volume espiratorio forzato previsto in percentuale in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 4
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Dal basale alla settimana 4

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta del cloruro nel sudore (SwCl)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 4
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dal basale alla settimana 4
Cambiamento assoluto nel punteggio del dominio respiratorio modificato dal questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 4
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano meno sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Dal basale alla settimana 4
Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio nel periodo di trattamento TC fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio o fino al completamento della data di partecipazione allo studio, a seconda di quale evento si verifichi per primo (fino alla settimana 8)
Dalla prima dose del farmaco in studio nel periodo di trattamento TC fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio o fino al completamento della data di partecipazione allo studio, a seconda di quale evento si verifichi per primo (fino alla settimana 8)
Concentrazione pre-dose osservata (Ctrough) di VX-445, TEZ, metabolita TEZ (M1-TEZ) e IVA
Lasso di tempo: Giorno 1 e Settimana 4
Giorno 1 e Settimana 4

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
3 agosto 2018

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
28 dicembre 2018

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
28 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
2 maggio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 maggio 2018

Primo Inserito (EFFETTIVO)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
15 maggio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
27 gennaio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 gennaio 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • VX17-445-103
  • 2018-000184-89 (EUDRACT_NUMBER)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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