En undersøgelse af VX-445-kombinationsterapi hos CF-personer, der er homozygote for F508del (F/F)
24. januar 2020 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, kontrolleret undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af VX-445-kombinationsterapi hos forsøgspersoner med cystisk fibrose, som er homozygote for F508del-mutationen (F/F)
Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten af VX-445 i tredobbelt kombination (TC) med tezacaftor (TEZ) og ivacaftor (IVA) hos personer med cystisk fibrose (CF), som er homozygote for F508del-mutationen (F/F)
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
113
Fase
- Fase 3
Udvidet adgang
Godkendt til salg til offentligheden.
Se udvidet adgangsregistrering.
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Brussels, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Brussels, Belgien
- Cliniques universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Edegem, Belgien
- UZ Antwerpen
-
Gent, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgien
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Belfast, Det Forenede Kongerige
- The Royal Belfast Hospital for Sick Children
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige
- Heart of England NHS Foundation Trust, Birmingham Heartlands Hospital
-
Exeter, Det Forenede Kongerige
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
-
Leeds, Det Forenede Kongerige
- Leeds General Infirmary
-
London, Det Forenede Kongerige
- King's College Hospital
-
Southampton, Det Forenede Kongerige
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
- Miller Children's Hospital/ Long Beach Memorial
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Madera, California, Forenede Stater, 93636
- Valley Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
- Joe DiMaggio Cystic Fibrosis & Pulmonary Center/ Joe DiMaggio Children's Hospital/ Memorial Regional Hospital
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
- Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61637
- Saint Francis Medical Center/ Children's Hospital of Illinoise/OSF
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
- Tulane Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
- Harper University Hospital
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27517
- UNC Marisco Clinical Research Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/ Toledo Children's Hospital/ Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
- The University Of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Vermont
-
Colchester, Vermont, Forenede Stater, 05446
- Vermont Lung Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
- University of Virginia Primary Care Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
- West Virginia University
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holland
- Academic Medical Center
-
Den Haag, Holland
- HagaZiekenhuis van den Haag
-
Heidelberglaan, Holland
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
-
Nijmegen, Holland
- UMC St. Radboud
-
Rotterdam, Holland
- Erasmus Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Homozygot for F508del-mutationen (F/F)
- Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) værdi ≥40 % og ≤90 % af forudsagt gennemsnit for alder, køn og højde
Nøgleekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikant cirrhose med eller uden portal hypertension
- Lungeinfektion med organismer forbundet med et hurtigere fald i lungestatus
- Solid organ eller hæmatologisk transplantation
Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFÆLDIGT
- Interventionel model: PARALLEL
- Maskning: FIDOBELT
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: TEZ/IVA
Efter en indkøringsperiode på 4 uger med Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA), fik deltagerne TEZ 100 milligram (mg)/IVA 150 mg som fastdosis kombinationstablet (FDC) om morgenen og IVA 150 mg som mono tablet om aftenen i 4 uger i behandlingsperioden med tredobbelt kombination (TC).
|
Deltagerne modtog IVA oralt en gang dagligt om aftenen.
Andre navne:
Deltagerne modtog TEZ/IVA oralt en gang dagligt om morgenen.
Andre navne:
Deltagerne modtog placebo matchet til VX-445/TEZ/IVA oralt en gang dagligt om morgenen.
Deltagerne modtog placebo-matchet TEZ/IVA oralt en gang dagligt om morgenen.
|
|
EKSPERIMENTEL: VX-445/TEZ/IVA TC
Efter en indkøringsperiode på 4 uger med TEZ/IVA fik deltagerne VX-445 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg som FDC-tabletter om morgenen og IVA 150 mg som monotablet om aftenen i 4 uger i TC behandlingsperiode.
|
Deltagerne modtog IVA oralt en gang dagligt om aftenen.
Andre navne:
Deltagerne modtog placebo matchet til VX-445/TEZ/IVA oralt en gang dagligt om morgenen.
Deltagerne modtog placebo-matchet TEZ/IVA oralt en gang dagligt om morgenen.
Deltagerne modtog VX-445/TEZ/IVA oralt en gang dagligt om morgenen.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolut ændring i procent forudsagt forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline i uge 4
|
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
|
Fra baseline i uge 4
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolut ændring i svedklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline i uge 4
|
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
|
Fra baseline i uge 4
|
|
Absolut ændring i cystisk fibrose spørgeskema-revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne-score
Tidsramme: Fra baseline i uge 4
|
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose.
Respiratorisk domæne vurderet respiratoriske symptomer, scoreområde: 0-100; højere score indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
|
Fra baseline i uge 4
|
|
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet i TC-behandlingsperioden op til 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet eller til afslutningen af datoen for undersøgelsens deltagelse, alt efter hvad der indtræffer først (op til uge 8)
|
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet i TC-behandlingsperioden op til 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet eller til afslutningen af datoen for undersøgelsens deltagelse, alt efter hvad der indtræffer først (op til uge 8)
|
|
|
Observeret præ-dosis koncentration (Ctrough) af VX-445, TEZ, TEZ Metabolite (M1-TEZ) og IVA
Tidsramme: Dag 1 og uge 4
|
Dag 1 og uge 4
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
3. august 2018
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
28. december 2018
Studieafslutning (FAKTISKE)
28. december 2018
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
2. maj 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
2. maj 2018
Først opslået (FAKTISKE)
15. maj 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
27. januar 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
24. januar 2020
Sidst verificeret
1. januar 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i fordøjelsessystemet
- Patologiske processer
- Luftvejssygdomme
- Lungesygdomme
- Spædbarn, Nyfødt, Sygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Pancreassygdomme
- Fibrose
- Cystisk fibrose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Andre undersøgelses-id-numre
- VX17-445-103
- 2018-000184-89 (EUDRACT_NUMBER)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .