Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En 16 ugers undersøgelse, der evaluerer indførelsen af ​​en GMP-baseret proteinerstatning hos deltagere med PKU (GMP In PKU)

15. februar 2024 opdateret af: Vitaflo International, Ltd

Multicenter-studieprojekt til evaluering af den nye generation af proteintilskud med glykomakropeptid (GMP) hos patienter med phenylketonuri (PKU) i alderen 10 år og ældre over en periode på 16 uger.

Denne undersøgelse har til formål at måle ændringer i deltagernes blodphenylalanin (Phe) niveauer hos deltagere med PKU, når de skifter fra en konventionel aminosyrebaseret proteinerstatning til en GMP-baseret proteinerstatning (PKU Sphere) over en 16 ugers periode.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en trindelt, åben-label undersøgelse af PKU Sphere til diætbehandling af deltagere med phenylketonuri. Det vil blive gennemført med 33 deltagere, som vil blive randomiseret i en af ​​tre klynger. Den samlede undersøgelseslængde pr. patient er 16 uger. Hver klynge går fra at tage deres standard aminosyreprodukt alene til at inkorporere PKU Sphere (mindst 50 % af deres proteinerstatningsbehov) på forskellige tidspunkter: uge 5, 9 eller 13.

Deltagerne vil have en ansigt-til-ansigt klinisk gennemgang på tidspunktet for rekruttering (uge 0) og efter 16 uger (afslutning af undersøgelsen). De vil også have en ekstra telefongennemgang, når de skifter til PKU Sphere.

Blodprøver vil blive taget ved baseline og derefter hver anden uge i hele undersøgelsens varighed.

Ud over disse studiebesøg og procedurer vil rutinemæssig klinisk pleje fortsætte i overensstemmelse med lokale retningslinjer.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
    • Baden-Württemberg
      • Reutlingen, Baden-Württemberg, Tyskland, D-72764
        • Kreiskliniken Reutlingen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af PKU stillet i neonatal periode
  • Behandlet med en diæt med lavt phenylalanin og nødvendigheden af ​​at indtage mindst én proteinerstatning om dagen
  • I alderen 10 år og derover
  • Tre blod-Phe-målinger taget inden for de foregående seks måneder
  • Villig til at erstatte den nuværende aminosyrebaserede proteinerstatning med PKU Sphere
  • Evne til at tage mindst 50% af proteinbehovet som PKU-sfære
  • Evne til at overholde undersøgelsesprotokollen efter investigators mening
  • Frivilligt givet, skriftligt, informeret samtykke fra patient eller forælder/værge
  • Givet skriftligt samtykke (hvis relevant)

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinder, der er gravide eller planlægger at blive gravide i løbet af undersøgelsesperioden
  • Deltagere med atypisk PKU (f.eks. BH4 mangelfuld)
  • Indtagelse af sapropterindihydrochlorid (Kuvan) i de seks uger før rekruttering i undersøgelsen
  • Patienter med soja-, mælke- eller fiskeallergi
  • Enhver anden alvorlig sygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: 4 uger
Alle patienter, der er randomiseret til denne arm, vil starte på en aminosyrebaseret proteinerstatning, og de vil alle skifte til inkorporering af PKU Sphere efter 4 uger.
Kosttilskud: PKU-sfære
PKU-sfæren er en pulveriseret proteinerstatning med lavt phenylalaninindhold, der indeholder en afbalanceret blanding af kasein glycomacropeptide (GMP) isolat, essentielle og ikke-essentielle aminosyrer, kulhydrat, vitaminer, mineraler og docosahexaensyre (DHA). Med sukker og sødemiddel.
Andre navne:
  • GMP
  • Glykomakropeptid
Eksperimentel: 8 uger
Alle patienter, der er randomiseret til denne arm, vil starte på en aminosyrebaseret proteinerstatning, og de vil alle skifte til inkorporering af PKU Sphere efter 8 uger.
Kosttilskud: PKU-sfære
PKU-sfæren er en pulveriseret proteinerstatning med lavt phenylalaninindhold, der indeholder en afbalanceret blanding af kasein glycomacropeptide (GMP) isolat, essentielle og ikke-essentielle aminosyrer, kulhydrat, vitaminer, mineraler og docosahexaensyre (DHA). Med sukker og sødemiddel.
Andre navne:
  • GMP
  • Glykomakropeptid
Eksperimentel: 12 uger
Alle patienter, der er randomiseret til denne arm, vil starte på en aminosyrebaseret proteinerstatning, og de vil alle skifte til inkorporering af PKU Sphere efter 12 uger.
Kosttilskud: PKU-sfære
PKU-sfæren er en pulveriseret proteinerstatning med lavt phenylalaninindhold, der indeholder en afbalanceret blanding af kasein glycomacropeptide (GMP) isolat, essentielle og ikke-essentielle aminosyrer, kulhydrat, vitaminer, mineraler og docosahexaensyre (DHA). Med sukker og sødemiddel.
Andre navne:
  • GMP
  • Glykomakropeptid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i blodet Phe
Tidsramme: Baseline (uge 0) og uge 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 og 16.
Ændring i Phe-koncentrationer i blodet ved skift fra en aminosyrebaseret proteinerstatning til en GMP-baseret (PKU Sphere). Der kræves mindst fem (5) blodprøver (inklusive en baseline-måling og én fra hver behandlingsarm) for at en patient kan inkluderes i den endelige analyse.
Baseline (uge 0) og uge 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 og 16.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i blodet tyrosin
Tidsramme: Baseline (uge 0) og uge 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 og 16.
Indvirkning af en GMP-baseret proteinerstatning på blodets tyrosinniveauer. Der kræves mindst fem (5) blodprøver (inklusive en baseline-måling og én fra hver behandlingsarm) for at en patient kan inkluderes i den endelige analyse.
Baseline (uge 0) og uge 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 og 16.
Kostindtag
Tidsramme: Uge 1 og 16.
Overholdelse af en proteinfattig diæt - 3-dages maddagbog.
Uge 1 og 16.
Proteinerstatningsindtag
Tidsramme: Uge 1, 4, 8, 12 og 16
Overholdelse af den anbefalede mængde proteinerstatning - 3-dages proteinerstatningsdagbog.
Uge 1, 4, 8, 12 og 16
Taburet mønstre
Tidsramme: Uge 1, 4, 8, 12 og 16
3-dages dagbogsnotering af afføringstype (Bristol afføringsdiagram).
Uge 1, 4, 8, 12 og 16
Mæthedsspørgeskema
Tidsramme: Uge 1, 4, 8, 12 og 16
Kort spørgeskema, der beder deltagerne om at overveje deres mæthedsniveau i løbet af de sidste 7 dage, og spørger dem, om det er steget, forblevet det samme eller faldet. Spørgeskema valideret som en del af en bacheloropgave.
Uge 1, 4, 8, 12 og 16
Accept spørgeskema
Tidsramme: Uge 1, 4, 8, 12 og 16
Spørgeskema for at indsamle information om smag, lugt og anvendelighed af proteinerstatningerne. Spørgsmålene besvares på en skala fra 1 (dårlig) til 5 eller 6 (god). Spørgeskema valideret som en del af en bacheloropgave.
Uge 1, 4, 8, 12 og 16
Gastrointestinale symptomer spørgeskema
Tidsramme: Uge 1, 4, 8, 12 og 16
Kort spørgeskema, der beder deltagerne om at overveje deres generelle mave-tarm-sundhed i løbet af de foregående 7 dage. Forekomsten af ​​forskellige GI-symptomer angives som aldrig, sjælden, ofte eller altid. Spørgeskema valideret som en del af en bacheloropgave.
Uge 1, 4, 8, 12 og 16

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vitaflo International, Ltd

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Johannes Gutenberg University Mainz
Kreiskliniken Reutlingen

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Peter Freisinger, Kreiskliniken Reutlingen GmbH

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
6. december 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. oktober 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. december 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. december 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
11. december 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. februar 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MCT-W-PKUSp-2017-06-29
  • F-2018-043 (Anden identifikator: Landesärztekammer Baden-Württemberg)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger