Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio di 16 settimane che valuta l'introduzione di un sostituto proteico basato su GMP nei partecipanti con PKU (GMP In PKU)

15 febbraio 2024 aggiornato da: Vitaflo International, Ltd

Progetto di studio multicentrico per valutare la nuova generazione di integratori proteici con glicomacropeptide (GMP) in pazienti con fenilchetonuria (PKU) di età pari o superiore a 10 anni per un periodo di 16 settimane.

Questo studio mira a misurare i cambiamenti nei livelli di fenilalanina (Phe) nel sangue dei partecipanti nei partecipanti con PKU quando si passa da un sostituto proteico a base di aminoacidi convenzionale a un sostituto proteico a base di GMP (PKU Sphere) per un periodo di 16 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto a gradino su PKU Sphere per la gestione dietetica dei partecipanti con fenilchetonuria. Sarà effettuato con 33 partecipanti che saranno randomizzati in uno dei tre cluster. La durata totale dello studio per paziente è di 16 settimane. Ogni cluster passa dall'assunzione del solo prodotto aminoacidico standard all'incorporazione di PKU Sphere (almeno il 50% del fabbisogno di sostituti proteici) in momenti diversi: settimana 5, 9 o 13.

I partecipanti avranno una revisione clinica faccia a faccia al momento del reclutamento (settimana 0) e a 16 settimane (completamento dello studio). Avranno anche un'ulteriore revisione telefonica quando passeranno a PKU Sphere.

Verranno prelevati campioni di sangue al basale e poi ogni due settimane per tutta la durata dello studio.

Oltre a queste visite e procedure di studio, le cure cliniche di routine continueranno in linea con le linee guida locali.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
15

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
    • Baden-Württemberg
      • Reutlingen, Baden-Württemberg, Germania, D-72764
        • Kreiskliniken Reutlingen

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

10 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di PKU fatta nel periodo neonatale
  • Trattati con una dieta a basso contenuto di fenilalanina e necessità di assunzione di almeno un sostituto proteico al giorno
  • Dai 10 anni in su
  • Tre misurazioni della Phe nel sangue effettuate nei sei mesi precedenti
  • Disposto a sostituire l'attuale sostituto proteico a base di aminoacidi con PKU Sphere
  • Capacità di assumere almeno il 50% del fabbisogno proteico come PKU Sphere
  • Capacità di rispettare il protocollo dello studio, secondo il parere dello sperimentatore
  • Consenso informato, scritto e dato volontariamente dal paziente o dal genitore/tutore
  • Consenso scritto dato volontariamente (se appropriato)

Criteri di esclusione:

  • Donne in gravidanza o che stanno pianificando una gravidanza durante il periodo di studio
  • I partecipanti con PKU atipica (ad es. BH4 carente)
  • Assunzione di sapropterina dicloridrato (Kuvan) nelle sei settimane precedenti l'arruolamento nello studio
  • Pazienti con allergia alla soia, al latte o al pesce
  • Qualsiasi altra grave malattia

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: 4 settimane
Tutti i pazienti randomizzati in questo braccio inizieranno con un sostituto proteico a base di aminoacidi e passeranno tutti all'incorporazione di PKU Sphere dopo 4 settimane.
Integratore alimentare: Sfera PKU
La sfera PKU è un sostituto proteico in polvere a basso contenuto di fenilalanina contenente una miscela bilanciata di caseina glicomacropeptide (GMP), aminoacidi essenziali e non essenziali, carboidrati, vitamine, minerali e acido docosaesaenoico (DHA). Con zucchero e dolcificante.
Altri nomi:
  • GMP
  • Glicomacropeptide
Sperimentale: 8 settimane
Tutti i pazienti randomizzati in questo braccio inizieranno con un sostituto proteico a base di aminoacidi e passeranno tutti all'incorporazione di PKU Sphere dopo 8 settimane.
Integratore alimentare: Sfera PKU
La sfera PKU è un sostituto proteico in polvere a basso contenuto di fenilalanina contenente una miscela bilanciata di caseina glicomacropeptide (GMP), aminoacidi essenziali e non essenziali, carboidrati, vitamine, minerali e acido docosaesaenoico (DHA). Con zucchero e dolcificante.
Altri nomi:
  • GMP
  • Glicomacropeptide
Sperimentale: 12 settimane
Tutti i pazienti randomizzati in questo braccio inizieranno con un sostituto proteico a base di aminoacidi e passeranno tutti all'incorporazione di PKU Sphere dopo 12 settimane.
Integratore alimentare: Sfera PKU
La sfera PKU è un sostituto proteico in polvere a basso contenuto di fenilalanina contenente una miscela bilanciata di caseina glicomacropeptide (GMP), aminoacidi essenziali e non essenziali, carboidrati, vitamine, minerali e acido docosaesaenoico (DHA). Con zucchero e dolcificante.
Altri nomi:
  • GMP
  • Glicomacropeptide

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Alterazione del sangue Ph
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) e settimane 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 e 16.
Variazione delle concentrazioni di Phe nel sangue quando si passa da un sostituto proteico a base di amminoacidi a uno basato su GMP (PKU Sphere). Saranno necessari un minimo di cinque (5) campioni di sangue (inclusa una misurazione di base e una per ciascun braccio di trattamento) affinché un paziente venga incluso nell'analisi finale.
Basale (settimana 0) e settimane 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 e 16.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Alterazione della tirosina nel sangue
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) e settimane 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 e 16.
Impatto di un sostituto proteico a base di GMP sui livelli di tirosina nel sangue. Saranno necessari un minimo di cinque (5) campioni di sangue (inclusa una misurazione di base e una per ciascun braccio di trattamento) affinché un paziente venga incluso nell'analisi finale.
Basale (settimana 0) e settimane 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 e 16.
Assunzione dietetica
Lasso di tempo: Settimane 1 e 16.
Rispetto di una dieta ipoproteica - Diario alimentare di 3 giorni.
Settimane 1 e 16.
Assunzione di sostituti proteici
Lasso di tempo: Settimane 1, 4, 8, 12 e 16
Rispetto del volume raccomandato di sostituto proteico - diario sostitutivo proteico di 3 giorni.
Settimane 1, 4, 8, 12 e 16
Modelli di feci
Lasso di tempo: Settimane 1, 4, 8, 12 e 16
Diario di 3 giorni annotando il tipo di feci (tabella delle feci di Bristol).
Settimane 1, 4, 8, 12 e 16
Questionario sulla sazietà
Lasso di tempo: Settimane 1, 4, 8, 12 e 16
Breve questionario che chiede ai partecipanti di considerare i loro livelli di sazietà negli ultimi 7 giorni, chiedendo loro se è aumentato, è rimasto uguale o è diminuito. Questionario convalidato nell'ambito di una tesi di laurea.
Settimane 1, 4, 8, 12 e 16
Questionario di accettazione
Lasso di tempo: Settimane 1, 4, 8, 12 e 16
Questionario per raccogliere informazioni su gusto, odore e praticabilità dei sostituti proteici. Le domande ricevono una risposta su una scala da 1 (cattivo) a 5 o 6 (buono). Questionario convalidato nell'ambito di una tesi di laurea.
Settimane 1, 4, 8, 12 e 16
Questionario sui sintomi gastrointestinali
Lasso di tempo: Settimane 1, 4, 8, 12 e 16
Breve questionario che chiede ai partecipanti di considerare la loro salute gastrointestinale generale nei 7 giorni precedenti. Il verificarsi di vari sintomi gastrointestinali viene indicato come mai, raramente, spesso o sempre. Questionario convalidato nell'ambito di una tesi di laurea.
Settimane 1, 4, 8, 12 e 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Vitaflo International, Ltd

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Johannes Gutenberg University Mainz
Kreiskliniken Reutlingen

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Peter Freisinger, Kreiskliniken Reutlingen GmbH

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
6 dicembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 ottobre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 luglio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
7 dicembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 dicembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
11 dicembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
16 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 febbraio 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MCT-W-PKUSp-2017-06-29
  • F-2018-043 (Altro identificatore: Landesärztekammer Baden-Württemberg)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni