En 16 ugers undersøgelse, der evaluerer indførelsen af en GMP-baseret proteinerstatning hos deltagere med PKU (GMP In PKU)
15. februar 2024 opdateret af: Vitaflo International, Ltd
Multicenter-studieprojekt til evaluering af den nye generation af proteintilskud med glykomakropeptid (GMP) hos patienter med phenylketonuri (PKU) i alderen 10 år og ældre over en periode på 16 uger.
Denne undersøgelse har til formål at måle ændringer i deltagernes blodphenylalanin (Phe) niveauer hos deltagere med PKU, når de skifter fra en konventionel aminosyrebaseret proteinerstatning til en GMP-baseret proteinerstatning (PKU Sphere) over en 16 ugers periode.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Dette er en trindelt, åben-label undersøgelse af PKU Sphere til diætbehandling af deltagere med phenylketonuri. Det vil blive gennemført med 33 deltagere, som vil blive randomiseret i en af tre klynger. Den samlede undersøgelseslængde pr. patient er 16 uger. Hver klynge går fra at tage deres standard aminosyreprodukt alene til at inkorporere PKU Sphere (mindst 50 % af deres proteinerstatningsbehov) på forskellige tidspunkter: uge 5, 9 eller 13.
Deltagerne vil have en ansigt-til-ansigt klinisk gennemgang på tidspunktet for rekruttering (uge 0) og efter 16 uger (afslutning af undersøgelsen). De vil også have en ekstra telefongennemgang, når de skifter til PKU Sphere.
Blodprøver vil blive taget ved baseline og derefter hver anden uge i hele undersøgelsens varighed.
Ud over disse studiebesøg og procedurer vil rutinemæssig klinisk pleje fortsætte i overensstemmelse med lokale retningslinjer.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
15
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Baden-Württemberg
-
Reutlingen, Baden-Württemberg, Tyskland, D-72764
- Kreiskliniken Reutlingen
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnose af PKU stillet i neonatal periode
- Behandlet med en diæt med lavt phenylalanin og nødvendigheden af at indtage mindst én proteinerstatning om dagen
- I alderen 10 år og derover
- Tre blod-Phe-målinger taget inden for de foregående seks måneder
- Villig til at erstatte den nuværende aminosyrebaserede proteinerstatning med PKU Sphere
- Evne til at tage mindst 50% af proteinbehovet som PKU-sfære
- Evne til at overholde undersøgelsesprotokollen efter investigators mening
- Frivilligt givet, skriftligt, informeret samtykke fra patient eller forælder/værge
- Givet skriftligt samtykke (hvis relevant)
Ekskluderingskriterier:
- Kvinder, der er gravide eller planlægger at blive gravide i løbet af undersøgelsesperioden
- Deltagere med atypisk PKU (f.eks. BH4 mangelfuld)
- Indtagelse af sapropterindihydrochlorid (Kuvan) i de seks uger før rekruttering i undersøgelsen
- Patienter med soja-, mælke- eller fiskeallergi
- Enhver anden alvorlig sygdom
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Crossover opgave
- Maskning: Enkelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: 4 uger
Alle patienter, der er randomiseret til denne arm, vil starte på en aminosyrebaseret proteinerstatning, og de vil alle skifte til inkorporering af PKU Sphere efter 4 uger.
|
PKU-sfæren er en pulveriseret proteinerstatning med lavt phenylalaninindhold, der indeholder en afbalanceret blanding af kasein glycomacropeptide (GMP) isolat, essentielle og ikke-essentielle aminosyrer, kulhydrat, vitaminer, mineraler og docosahexaensyre (DHA).
Med sukker og sødemiddel.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: 8 uger
Alle patienter, der er randomiseret til denne arm, vil starte på en aminosyrebaseret proteinerstatning, og de vil alle skifte til inkorporering af PKU Sphere efter 8 uger.
|
PKU-sfæren er en pulveriseret proteinerstatning med lavt phenylalaninindhold, der indeholder en afbalanceret blanding af kasein glycomacropeptide (GMP) isolat, essentielle og ikke-essentielle aminosyrer, kulhydrat, vitaminer, mineraler og docosahexaensyre (DHA).
Med sukker og sødemiddel.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: 12 uger
Alle patienter, der er randomiseret til denne arm, vil starte på en aminosyrebaseret proteinerstatning, og de vil alle skifte til inkorporering af PKU Sphere efter 12 uger.
|
PKU-sfæren er en pulveriseret proteinerstatning med lavt phenylalaninindhold, der indeholder en afbalanceret blanding af kasein glycomacropeptide (GMP) isolat, essentielle og ikke-essentielle aminosyrer, kulhydrat, vitaminer, mineraler og docosahexaensyre (DHA).
Med sukker og sødemiddel.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i blodet Phe
Tidsramme: Baseline (uge 0) og uge 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 og 16.
|
Ændring i Phe-koncentrationer i blodet ved skift fra en aminosyrebaseret proteinerstatning til en GMP-baseret (PKU Sphere).
Der kræves mindst fem (5) blodprøver (inklusive en baseline-måling og én fra hver behandlingsarm) for at en patient kan inkluderes i den endelige analyse.
|
Baseline (uge 0) og uge 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 og 16.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i blodet tyrosin
Tidsramme: Baseline (uge 0) og uge 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 og 16.
|
Indvirkning af en GMP-baseret proteinerstatning på blodets tyrosinniveauer.
Der kræves mindst fem (5) blodprøver (inklusive en baseline-måling og én fra hver behandlingsarm) for at en patient kan inkluderes i den endelige analyse.
|
Baseline (uge 0) og uge 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 og 16.
|
|
Kostindtag
Tidsramme: Uge 1 og 16.
|
Overholdelse af en proteinfattig diæt - 3-dages maddagbog.
|
Uge 1 og 16.
|
|
Proteinerstatningsindtag
Tidsramme: Uge 1, 4, 8, 12 og 16
|
Overholdelse af den anbefalede mængde proteinerstatning - 3-dages proteinerstatningsdagbog.
|
Uge 1, 4, 8, 12 og 16
|
|
Taburet mønstre
Tidsramme: Uge 1, 4, 8, 12 og 16
|
3-dages dagbogsnotering af afføringstype (Bristol afføringsdiagram).
|
Uge 1, 4, 8, 12 og 16
|
|
Mæthedsspørgeskema
Tidsramme: Uge 1, 4, 8, 12 og 16
|
Kort spørgeskema, der beder deltagerne om at overveje deres mæthedsniveau i løbet af de sidste 7 dage, og spørger dem, om det er steget, forblevet det samme eller faldet.
Spørgeskema valideret som en del af en bacheloropgave.
|
Uge 1, 4, 8, 12 og 16
|
|
Accept spørgeskema
Tidsramme: Uge 1, 4, 8, 12 og 16
|
Spørgeskema for at indsamle information om smag, lugt og anvendelighed af proteinerstatningerne.
Spørgsmålene besvares på en skala fra 1 (dårlig) til 5 eller 6 (god).
Spørgeskema valideret som en del af en bacheloropgave.
|
Uge 1, 4, 8, 12 og 16
|
|
Gastrointestinale symptomer spørgeskema
Tidsramme: Uge 1, 4, 8, 12 og 16
|
Kort spørgeskema, der beder deltagerne om at overveje deres generelle mave-tarm-sundhed i løbet af de foregående 7 dage.
Forekomsten af forskellige GI-symptomer angives som aldrig, sjælden, ofte eller altid.
Spørgeskema valideret som en del af en bacheloropgave.
|
Uge 1, 4, 8, 12 og 16
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Peter Freisinger, Kreiskliniken Reutlingen GmbH
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
6. december 2018
Primær færdiggørelse (Faktiske)
30. oktober 2020
Studieafslutning (Faktiske)
31. juli 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
7. december 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. december 2018
Først opslået (Faktiske)
11. december 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
16. februar 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
15. februar 2024
Sidst verificeret
1. februar 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- MCT-W-PKUSp-2017-06-29
- F-2018-043 (Anden identifikator: Landesärztekammer Baden-Württemberg)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .