Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​Rapamycin (Sirolimus) i behandlingen af ​​Peutz-Jeghers syndrom

18. januar 2019 opdateret af: Peking Union Medical College Hospital
Et prospektivt ikke-randomiseret åbent enkelt-arms klinisk forsøg til undersøgelse af virkningen og sikkerheden af ​​sirolimus hos patienter med Peutz-Jeghers syndrom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ukendt

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

PJS (Peutz-Jeghers Syndrom) er for det meste forårsaget af mutationer i Lkb1-genet, hvilket fører til en øget aktivitet af mTOR-vejen, hvilket gør mTOR-hæmmer (sirolimus) til en lovende kandidat i behandling og forebyggelse af PJS. Effekten af ​​sirolimus (rapamycin) på PJS er blevet påvist i musemodeller, men ingen kliniske forsøg er blevet rapporteret. Vores undersøgelse var designet som et prospektivt ikke-randomiseret åbent enkelt-arms klinisk forsøg for at undersøge dets effektivitet og sikkerhed.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
10

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Kina
    • China/Beijing
      • Beijing, China/Beijing, Kina, 100000
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter er diagnosticeret med PJS.
  • Patienter har gastrointestinale polypper-relaterede syndromer, herunder mavesmerter, abdominal udspilning, gastrointestinal blødning, osv., med billedologisk undersøgelse, der tyder på tarmobstruktion eller intussusception; eller hvis symptomer gentager sig efter tidligere fordøjelsesendoskopisk behandling og kirurgi; eller som er upassende eller uvillige til at acceptere ovenstående behandling igen og ønsker at modtage farmakoterapi.
  • Konventionel behandling virkede ikke godt hos patienter kombineret med PJS-relaterede tumorer.
  • Fysisk tilstand (ECGO): 0~3

  • Organfunktionen er god, og biokemiske indekser opfylder følgende betingelser:

    • AST≤2,5×øvre grænse for normal værdi (ULN),
    • ALT≤2,5×øvre grænse for normal værdi (ULN),
    • Serum total bilirubin (TSB)≤1,5×øvre grænse for normal værdi (ULN),
    • Kreatinin≤1,5×øvre grænse for normal værdi (ULN).
  • Der er ikke modtaget anden medicin mod tarmpolypper inden for 3 måneder før det kliniske forsøg.
  • Patienter deltager frivilligt i forsøget og har underskrevet det informerede samtykke fra deltageren eller dennes værge.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienterne gennemgik en operation inden for 2 uger.
  • Patienter kan have behov for akut operation i den nærmeste fremtid.
  • Patienter er allergiske over for enhver ingrediens i rapamycin.
  • Patienter lider af en sygdom, der kræver øjeblikkelig blodtransfusion.

  • Patienter lider af enhver sygdom eller tilstand, der kan påvirke gennemførelsen af ​​undersøgelsen eller fortolkningen af ​​resultaterne. Denne type sygdomme omfatter:

    • Kendte alvorlige blodkoagulationsforstyrrelser
    • Kendt anæmi, der ikke er forårsaget af tarmpolypper
    • Kendt hæmoglobinopati
    • Andre gastrointestinale infektionssygdomme
    • Alvorlige hjerte-, lever-, nyre- og andre samtidige sygdomme, der kan bringe liv i fare
  • Patienterne er under graviditet og amning.
  • Misbrug af alkohol eller stoffer (såsom aperient).
  • Patienterne deltog i et andet klinisk forsøg, som kan påvirke denne undersøgelse.
  • Forskerne mener, at der er andre ugunstige grunde til, at patienten bliver subjekt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Rapamycin

Til børn: rapamycin, 1 mg pr. kvadratmeter kropsoverflade om dagen, oralt, i mindst 6 måneder

Til voksne: rapamycin, 2 mg dagligt, oralt i mindst 6 måneder
Medicin: Rapamycin

Til børn: rapamycin, 1 mg pr. kvadratmeter kropsoverflade om dagen, oralt, i mindst 6 måneder

Til voksne: rapamycin, 2 mg dagligt, oralt i mindst 6 måneder

Andre navne:
  • Sirolimus

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Total belastning af PJS-relaterede tarmpolypper Samlet belastning af PJS-relaterede tarmpolypper Samlet belastning af PJS-relaterede tarmpolypper
Tidsramme: Tiden fra start af terapi til 1 år
Læsionsbelastning (cm2) = A+B. A = summen af ​​produktet af maksimal diameter og maksimal højde af de største 3 læsioner vist ved abdomen og bækken MR eller tyndtarm CT rekonstruktion (i cm2). B = summen af ​​produktet af maksimal diameter og maksimal højde af de største 3 læsioner vist med fordøjelsesendoskop (i cm2). Bemærkninger: 1. Hvis det er umuligt at evaluere 3 eller flere læsioner, skal resultaterne af det faktiske antal læsioner betragtes som gyldige; 2. De evaluerede læsioner skal være korrespondent før og efter behandlingen. Hvis læsionen er svær at vurdere efter behandling, bør den udelukkes fra vurderingen.
Tiden fra start af terapi til 1 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Koncentration af hæmoglobin i blodet
Tidsramme: Tiden fra start af terapi til 1 år
Værdien angiver mængden af ​​gastrointestinal blødning.
Tiden fra start af terapi til 1 år
Koncentration af albumin i blodet
Tidsramme: Tiden fra start af terapi til 1 år
Værdien angiver ernæringens status.
Tiden fra start af terapi til 1 år
Koncentration af hsCRP i blod
Tidsramme: Tiden fra start af terapi til 1 år
Værdien angiver niveauet af inflammation.
Tiden fra start af terapi til 1 år
Visuel analog score (VAS)
Tidsramme: Tiden fra start af terapi til 1 år
Værdien angiver smerteniveauet.
Tiden fra start af terapi til 1 år
Dermatologisk livskvalitetsindeks (DLQI)
Tidsramme: Tiden fra start af terapi til 1 år
Værdien angiver status for hyperpigmenterede makuler på læberne og mundslimhinden.
Tiden fra start af terapi til 1 år
Uønskede hændelser
Tidsramme: Tiden fra start af terapi til 1 år
For at vurdere sikkerheden
Tiden fra start af terapi til 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Peking Union Medical College Hospital

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Air Force General Hospital of the PLA

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Jiaolin Zhou, MD, Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medicine Sciences

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
16. september 2018

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2022

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. december 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. december 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. december 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. januar 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. januar 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • HS-1607

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger