Efficacia della rapamicina (Sirolimus) nel trattamento della sindrome di Peutz-Jeghers

Criterio di inclusione:

• Ai pazienti viene diagnosticata la PJS.
• I pazienti hanno sindromi correlate a polipi gastrointestinali, tra cui dolore addominale, distensione addominale, sanguinamento gastrointestinale, ecc., con esame immaginiologico che suggerisce ostruzione intestinale o intussuscezione; o i cui sintomi ricorrono dopo un precedente trattamento endoscopico digestivo e intervento chirurgico; o che sono inadeguati o non disposti ad accettare nuovamente il trattamento di cui sopra e desiderano ricevere la farmacoterapia.
• Il trattamento convenzionale non ha funzionato bene nei pazienti combinati con tumori correlati alla PJS.
• Condizione fisica (ECGO): 0~3

• La funzione degli organi è buona e gli indici biochimici soddisfano le seguenti condizioni:

  • AST≤2,5×limite superiore del valore normale (ULN),
  • ALT≤2,5×limite superiore del valore normale (ULN),
  • Bilirubina totale sierica (TSB)≤1,5×superiore limite del valore normale (ULN),
  • Creatinina≤1,5×superiore limite del valore normale (ULN).
• Nessun altro farmaco è stato ricevuto per i polipi intestinali nei 3 mesi precedenti la sperimentazione clinica.
• I pazienti partecipano volontariamente alla sperimentazione e hanno firmato il consenso informato dal partecipante o dal suo tutore legale.

Criteri di esclusione:

• I pazienti sono stati sottoposti a intervento chirurgico entro 2 settimane.
• I pazienti potrebbero aver bisogno di un intervento chirurgico d'urgenza nel prossimo futuro.
• I pazienti sono allergici a qualsiasi ingrediente della rapamicina.
• I pazienti soffrono di una malattia che richiede trasfusioni di sangue immediate.

• I pazienti soffrono di qualsiasi malattia o condizione che possa influire sull'implementazione dello studio o sull'interpretazione dei risultati. Questo tipo di malattie include:

  • Gravi disturbi noti della coagulazione del sangue
  • Anemia nota che non è causata da polipi intestinali
  • Emoglobinopatia nota
  • Altre malattie infettive gastrointestinali
  • Gravi malattie cardiache, epatiche, renali e altre malattie concomitanti che possono mettere in pericolo la vita
• I pazienti sono in gravidanza e allattamento.
• Abuso di alcol o droghe (come aperient).
• I pazienti hanno preso parte a un altro studio clinico che potrebbe influenzare questo studio.
• I ricercatori ritengono che ci siano altri motivi sfavorevoli per cui il paziente diventi un soggetto.