Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Diabetes autoimmunitet tilbagetrukket hos nyopståede patienter (DAWN) (DAWN)

4. december 2020 opdateret af: Tolerion, Inc.

Et fase 2b multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​TOL-3021 hos patienter med nyopstået type 1-diabetes mellitus

Studiet er et prospektivt, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multicenterforsøg med forsøgspersoner med nyopstået T1D.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen vil omfatte 210 mandlige eller kvindelige forsøgspersoner i alderen 12 til 35 år diagnosticeret med T1D, som defineret af American Diabetes Association (ADA) kriterier og opfylder tilmeldingskriterier som følger. Indledende tilmelding vil være begrænset til forsøgspersoner på 18 år og ældre, indtil en analyse af data fra forsøgspersoner med 3 måneders eksponering for lægemidlet bekræfter sikkerheden. Efter afslutning af denne vurdering vil tilmeldingen være åben uden yderligere begrænsninger for fag i alderen 12-35 år.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33101-6960
        • University of Miami Diabetes Research Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af type 1-diabetes mellitus baseret på American Diabetes Association (ADA) kriterier og ≤100 dage siden diagnosen, defineret som den første dag af insulinadministration (personer skal kunne randomiseres inden for 100-dages perioden fra diagnosen).
  2. Tilstrækkelig glykæmisk kontrol i >14 dage, defineret som 3 på hinanden følgende fastende glucoseniveauer ved selvadministreret blodsukker (SMBG) eller laboratorietest ved <130 mg/dL.
  3. Alder ved randomisering på 12,0 - <18,0 år (teenager), 18,0 - <36,0 år (voksen) ..

  4. HbA1c <10,0 % baseret på point-of-care eller lokal laboratoriemåling.

    • Måling kan gentages hver 5.-7. dag, hvis >10,0 %.

  5. Tilstedeværelse af antistoffer mod mindst et af følgende antigener: GAD-65, IA-2, ZnT8; eller insulin, hvis det opnås inden for 10 dage efter starten af ​​eksogen insulinbehandling.
  6. Vilje til at bære en kontinuerlig glukosemonitoreringsanordning (CGM) i bestemte tidsrum.
  7. Skriftligt informeret samtykke, herunder tilladelse til at frigive helbredsoplysninger og samtykke til unge.
  8. Forsøgspersonens eller den voksne værges vilje og evne til at overholde alle undersøgelsesprocedurer i undersøgelsesprotokollen, herunder at deltage i alle klinikbesøg.

Ekskluderingskriterier:

  1. Body Mass Index (BMI) >30 kg/m2 for voksne; >95 percentil BMI for alder for forsøgspersoner under 18 år.
  2. Tidligere immunterapi for T1D.
  3. Diagnose af leversygdom eller leverenzymer, som defineret ved ALT og/eller ASAT ≥2,5 gange den øvre normalgrænse (ULN).
  4. Hæmatologi: hvide blodlegemer (WBC) <3 x 109/L; blodplader <100 x 109/L; hæmoglobin <10,0 g/dL. (Lave WBC-værdier kan gentages hver 3.-7. dag, og resultater skal diskuteres med den medicinske monitor.)
  5. Serumkreatinin > 1,5 gange ULN.
  6. Anamnese med malignitet, bortset fra kræftformer i remission >5 år, eller basalcelle- eller in situ pladecellekarcinom i huden.
  7. Betydelig kardiovaskulær sygdom (herunder utilstrækkeligt kontrolleret hypertension, historie med myokardieinfarkt, angina, brug af anti-anginal medicin (f.eks. nitroglycerin) eller unormal stresstest, som efter den primære efterforskers (PI) vurdering ville forstyrre deltagelse i retssagen.
  8. Immunsuppressiv behandling (systemiske kortikosteroider, cyclosporin, azathioprin eller biologiske lægemidler) inden for 30 dage efter screening.
  9. Nuværende eller tidligere (inden for de sidste 30 dage) brug af metformin, sulfonylurinstoffer, glinider, thiazolidindioner, GLP1-RA'er, DPP-IV-hæmmere, pramlintid eller SGLT-2-hæmmere.
  10. Nuværende brug af verapamil eller α-methyldopa.
  11. Historie om enhver organtransplantation, inklusive øcelletransplantation.
  12. Aktiv autoimmun eller immundefekt, bortset fra T1D eller velkontrolleret autoimmun skjoldbruskkirtelsygdom (f.eks. sarkoidose, leddegigt, moderat til svær psoriasis, inflammatorisk tarmsygdom og andre autoimmune tilstande, der kan kræve behandling med TNF eller andre biologiske midler). medmindre det er godkendt af lægemonitoren.
  13. Skjoldbruskkirtelstimulerende hormon (TSH) ved screening >2,5 mIU/L.
  14. Anamnese med binyrebarkinsufficiens.
  15. Bevis for infektion med HBV (som defineret af hepatitis B overfladeantigen (HBsAg)), HCV (anti-HCV antistoffer) eller HIV.
  16. Positiv uringraviditetstest: Kvinder i den fødedygtige alder skal udelukkes, hvis de har en positiv uringraviditetstest ved screening eller randomisering, eller hvis de ikke bruger medicinsk acceptable præventionsmetoder. Acceptable metoder til prævention omfatter orale eller transdermale præventionsmidler, kondom, sæddræbende skum, intrauterin enhed (IUD), progestinimplantat eller -injektion, abstinens, vaginal ring eller sterilisering af partner. Årsagen til ikke-fertilitet, såsom bilateral tubal ligering, bilateral oophorektomi, hysterektomi eller 1 år eller mere postmenopausal; skal angives i fagets Case Report Form (CRF).
  17. Hanner med reproduktionspotentiale, som ikke er villige til at bruge medicinsk acceptabel prævention, medmindre den kvindelige partner er postmenopausal eller kirurgisk steril.
  18. Enhver social tilstand eller medicinsk tilstand, der efter PI's mening ville forhindre fuldstændig deltagelse i undersøgelsen eller ville udgøre en væsentlig fare for forsøgspersonens deltagelse.
  19. Forventede større operation under forsøgets varighed, som kunne forstyrre deltagelse i forsøget.
  20. Anamnese med stof- eller alkoholafhængighed inden for 12 måneder efter screening.
  21. Psykiatrisk lidelse, der ville forhindre forsøgspersoner i at give informeret samtykke.
  22. Deltagelse i andre undersøgelser, der involverer administration af et forsøgslægemiddel eller -udstyr, herunder administration af et eksperimentelt middel til T1D, til enhver tid, eller brug af et eksperimentelt udstyr til T1D inden for 30 dage før screening, medmindre det er godkendt af den medicinske monitor.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: TOL-3021
TOL-3021 2 mg/ml
Biologisk: TOL-3021
TOL-3021 1 mg er en bakteriel plasmidekspressionsvektor, der indeholder de kodende sekvenser for det humane proinsulin (hINS) gen.
Placebo komparator: TOL-3021 Placebo
Andet: TOL-3021 Placebo
TOL-3021 Placebo
Andre navne:
  • Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingseffekt på log-transformeret MMTT C-peptidområde under kurven (AUC)
Tidsramme: 52 uger
Det primære resultat er behandlingseffekten på log-transformeret MMTT C-peptidområde under kurven (AUC)
52 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af klinisk vigtig hypoglykæmi
Tidsramme: 52 uger
glukometer, et enkelt blodsukkerniveau
52 uger
Hyppighed af klinisk vigtig hypoglykæmi
Tidsramme: 52 uger
CGM, ≥15 på hinanden følgende minutter med glucose <54 mg/dL
52 uger
Dagligt insulinbehov
Tidsramme: 52 uger
Samlet dagligt insulinbehov i enheder pr. kilogram (kg) kropsvægt
52 uger
Klinisk Responder
Tidsramme: 52 uger
En klinisk responder-analyse vil blive udført som et sekundært endepunkt for yderligere at karakterisere behandlingseffekten på et klinisk niveau. Et positivt responder-resultat vil blive defineret som ingen ændring eller stigning i C-peptid AUC fra baseline vs. uge 52
52 uger
Eksogen insulinfri
Tidsramme: i uge 52
Andel af forsøgspersoner i hver behandlingsarm, som er eksogent insulinfri i mindst 3 måneder med HbA1c-niveauer på mindre end 6,5 %
i uge 52
Vedvarende reduktion
Tidsramme: i uge 52
Andel af forsøgspersoner i hver behandlingsarm, som opnår en vedvarende reduktion i mindst 3 måneder i insulindosis til <0,5 enheder/kg
i uge 52
GCM-måling
Tidsramme: i uge 52
Tid i området 70-80 mg/dL
i uge 52
GCM-måling
Tidsramme: i uge 52
Tid >180 mg/dL
i uge 52
GCM-måling
Tidsramme: i uge 52
Tid >250 mg/dL
i uge 52
GCM-måling
Tidsramme: i uge 52
Gennemsnitlig glukosevariationskoefficient
i uge 52
GCM-måling
Tidsramme: i uge 52
Lavt blodsukkerindeks (LBGI)
i uge 52
GCM-måling
Tidsramme: i uge 52
Glukose under 70 mg/dL areal over kurven (AOC70)
i uge 52
Andre mål for hypoglykæmi
Tidsramme: i uge 52
Alvorlige hypoglykæmi (SH) hændelser (nedsat eller tab af bevidsthed, der kræver assistance fra en anden)
i uge 52
Andre mål for hypoglykæmi
Tidsramme: i uge 52
Dokumenteret symptomatisk hypoglykæmi (en hændelse, hvor typiske symptomer på hypoglykæmi er ledsaget af en målt plasmaglukosekoncentration <70 mg/dl (3,9 mmol/L))
i uge 52
Andre mål for hypoglykæmi
Tidsramme: i uge 52
Samlet tid <70 mg/dL ved CGM
i uge 52
Andre mål for hypoglykæmi
Tidsramme: i uge 52
Natlig hypoglykæmi, alvorlige eller dokumenterede symptomatiske episoder (som defineret ovenfor), der opstår efter forsøgspersonen er gået på pension for den primære soveperiode
i uge 52
Immunologisk
Tidsramme: i uge 52
Quantum dot (Q-dot) svar inden for den kvalificerende subpopulation for at bekræfte induktion af specifik autoantigen tolerance
i uge 52
Immunologisk
Tidsramme: i uge 52
Sammenligning af kvantedot-responser inden for den kvalificerende subpopulation med kliniske resultater for at bekræfte korrelation med specifik autoantigen-tolerance
i uge 52
Immunologisk
Tidsramme: i uge 52
Bestem effekten af ​​behandling på og prædiktiv værdi af regulatorisk/beskyttende humoralt immunrespons på proinsulin/insulin
i uge 52
Immunologisk
Tidsramme: i uge 52
Bestem effekten af ​​behandling på og prædiktiv værdi af serum insulin autoantistof affinitet for forsøgspersoner
i uge 52
Immunologisk
Tidsramme: i uge 52
Bestem effekten af ​​behandling på og prædiktiv værdi af insulinautoantistofisotyper (IgA og IgM) og IgG-underklasser
i uge 52
Immunologisk
Tidsramme: i uge 52
Bestem virkningen af ​​behandling på og prædiktiv værdi af seruminsulin, glutaminsyredecarboxylase, IA-2 og ZnT8 antistoffer ved hjælp af meget følsom ECL-analyse
i uge 52
Immunologisk
Tidsramme: i uge 52
Bestem effekten af ​​behandling på og prædiktiv værdi af konkurrenceanalyser af seruminsulin og proinsulin IgM og IgG antistoffer
i uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Tolerion, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
14. december 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
14. december 2021

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
14. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
3. januar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. januar 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
7. januar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
8. december 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. december 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TOL-3021-220

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger