Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open Label undersøgelse af mRNA-3704 hos patienter med isoleret methylmalonsyreacidæmi

10. november 2020 opdateret af: ModernaTX, Inc.

Et globalt, fase 1/2, åbent, dosiseskaleringsstudie til evaluering af sikkerheden, farmakodynamikken og farmakokinetikken af ​​mRNA-3704 hos patienter med isoleret methylmalonsyreacidæmi på grund af methylmalonyl-CoA-mutase-mangel

Dette First-in-Human (FIH) fase 1/2-studie vil evaluere mRNA-3704 hos patienter med methylmalonsyredæmi/aciduri (MMA) på grund af methylmalonyl-coenzym A-mutase (MUT) mangel mellem 1 og 18 år med forhøjet plasma methylmalonsyre. Studiet er designet til at karakterisere baseline biomarkørniveauer efterfulgt af vurdering af sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af forskellige doser af mRNA-3704 hos patienter ramt af MMA som en del af dosiseskaleringsfasen.

I løbet af dosiseskaleringsfasen er tre dosisniveauer af mRNA-3704 planlagt at blive undersøgt i denne undersøgelse blandt patienter med MMA på grund af MUT-mangel: lav dosis, mellem dosis og høj dosis. En yderligere kohorte til at evaluere et fjerde dosisniveau kan overvejes i fællesskab af den uafhængige SMC og sponsoren.

Ved etablering af en dosis med acceptabel sikkerhed og farmakodynamisk aktivitet vil yderligere patienter blive indskrevet i en dosisudvidelsesfase for at muliggøre yderligere karakterisering af sikkerheden og farmakodynamikken af ​​mRNA-3704.

Patienter i begge faser af undersøgelsen vil deltage i en observationsperiode før dosering, efterfulgt af en behandlingsperiode og derefter en opfølgningsperiode efter seponering af behandlingen.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter er kun berettiget til at blive inkluderet i undersøgelsen, hvis alle følgende kriterier gælder:

  • Bekræftet diagnose af isoleret MMA på grund af MUT-mangel baseret på følgende kriterier:

    • Forhøjede plasmakoncentrationer af methylmalonsyre (≥ 100 µmol/L)
    • Tilstedeværelse af normalt serum/plasma Vitamin B12 og plasma homocystein niveauer
    • Bekræftet diagnose ved molekylær genetisk testning
  • Patienten skal være ≥ 1 år gammel på tidspunktet for samtykke/samtykke (Inkludering af de første tre patienter vil være begrænset til personer i alderen ≥ 8 år)

Ekskluderingskriterier:

Patienter udelukkes fra undersøgelsen, hvis et af følgende kriterier gælder:

  • Diagnose af isolerede MMA cblA, cblB eller cblD enzymatiske undertyper eller methylmalonyl-CoA epimerase mangel eller kombineret MMA med homocystinuri
  • Historie om organtransplantation
  • Tidligere modtaget genterapi til behandling af MMA.
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (GFR) < 30 ml/min/1,73 m2; eller patienter, der får kronisk dialyse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Dosiseskaleringsfase: Dosisniveau 1
mRNA-3704
Biologisk: mRNA-3704
mRNA-3704 dispersion til intravenøs (IV) infusion
Eksperimentel: Dosiseskaleringsfase: Dosisniveau 2
mRNA-3704
Biologisk: mRNA-3704
mRNA-3704 dispersion til intravenøs (IV) infusion
Eksperimentel: Dosiseskaleringsfase: Dosisniveau 3
mRNA-3704
Biologisk: mRNA-3704
mRNA-3704 dispersion til intravenøs (IV) infusion
Eksperimentel: Dosiseskaleringsfase: Dosisniveau 4 (valgfrit)
mRNA-3704
Biologisk: mRNA-3704
mRNA-3704 dispersion til intravenøs (IV) infusion
Eksperimentel: Dosisudvidelsesfase: mRNA-3704
Biologisk: mRNA-3704
mRNA-3704 dispersion til intravenøs (IV) infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsudspringende bivirkninger
Tidsramme: Dag 1 (initial mRNA-3704 dosis) til og med 52 uger efter sidste mRNA-3704 dosis
Dag 1 (initial mRNA-3704 dosis) til og med 52 uger efter sidste mRNA-3704 dosis
Ændring i plasmaniveauer af methylmalonsyre
Tidsramme: Uge -4 til 36 uger efter initial mRNA-3704 dosis
Baseline (præ-dosis niveauer) til post-dosis niveauer målt efter enkelt og efter gentagne administrationer af mRNA-3704
Uge -4 til 36 uger efter initial mRNA-3704 dosis

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal observeret koncentration (Cmax) efter administration af mRNA-3704
Tidsramme: Baseline gennem 36 uger efter initial mRNA-3704 dosis
Baseline gennem 36 uger efter initial mRNA-3704 dosis
Tidspunkt for Cmax (Tmax)
Tidsramme: Baseline gennem 36 uger efter initial mRNA-3704 dosis
Baseline gennem 36 uger efter initial mRNA-3704 dosis
Areal under plasmakoncentration-tid-kurven (AUC)
Tidsramme: Baseline gennem 36 uger efter initial mRNA-3704 dosis
Baseline gennem 36 uger efter initial mRNA-3704 dosis
Ændring i plasma 2-methylcitrat niveauer
Tidsramme: Uge -4 til 36 uger efter initial mRNA-3704 dosis
Baseline (præ-dosis niveauer) til niveauer målt efter enkelt og efter gentagne administrationer af mRNA-3704
Uge -4 til 36 uger efter initial mRNA-3704 dosis
Måling af anti-PEG antistoffer
Tidsramme: Præ-dosis i op til 52 uger efter den endelige mRNA-3704-dosis
Præ-dosis i op til 52 uger efter den endelige mRNA-3704-dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
ModernaTX, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
28. maj 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
18. august 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
18. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
14. januar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. januar 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. januar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. november 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. november 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • mRNA-3704-P101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger