Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie mRNA-3704 u pacjentów z izolowaną kwasicą metylomalonową

10 listopada 2020 zaktualizowane przez: ModernaTX, Inc.

Ogólnoświatowe, otwarte badanie fazy 1/2 ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, farmakodynamiki i farmakokinetyki mRNA-3704 u pacjentów z izolowaną kwasicą metylomalonową spowodowaną niedoborem mutazy metylomalonylo-CoA

To pierwsze badanie fazy 1/2 przeprowadzone na ludziach (FIH) oceni mRNA-3704 u pacjentów z kwasicą/kwasicurią metylomalonową (MMA) spowodowaną niedoborem mutazy metylomalonylo-koenzymu A (MUT) w wieku od 1 do 18 lat z podwyższonym stężeniem osocza kwas metylomalonowy. Badanie ma na celu scharakteryzowanie wyjściowych poziomów biomarkerów, a następnie ocenę bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki różnych dawek mRNA-3704 u pacjentów dotkniętych MMA w ramach fazy zwiększania dawki.

Podczas fazy zwiększania dawki planowane jest zbadanie trzech poziomów dawek mRNA-3704 w tym badaniu wśród pacjentów z MMA z powodu niedoboru MUT: niska dawka, średnia dawka i wysoka dawka. Dodatkowa kohorta do oceny czwartego poziomu dawki może być rozważona wspólnie przez niezależnego SMC i Sponsora.

Po ustaleniu dawki o akceptowalnym bezpieczeństwie i aktywności farmakodynamicznej, kolejni pacjenci zostaną włączeni do fazy zwiększania dawki, aby umożliwić dalszą charakterystykę bezpieczeństwa i farmakodynamiki mRNA-3704.

Pacjenci w obu fazach badania będą uczestniczyć w okresie obserwacyjnym przed podaniem dawki, po którym nastąpi okres leczenia, a następnie okres obserwacji po zakończeniu leczenia.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Wycofane

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci kwalifikują się do włączenia do badania tylko wtedy, gdy spełnione są wszystkie poniższe kryteria:

  • Potwierdzone rozpoznanie izolowanego MMA z powodu niedoboru MUT na podstawie następujących kryteriów:

    • Zwiększone stężenie kwasu metylomalonowego w osoczu (≥ 100 µmol/l)
    • Obecność prawidłowych poziomów witaminy B12 i homocysteiny w osoczu w surowicy/osoczu
    • Potwierdzona diagnoza za pomocą molekularnych badań genetycznych
  • Pacjent musi mieć ≥ 1 rok w momencie wyrażenia zgody (włączenie pierwszych trzech pacjentów będzie ograniczone do osób w wieku ≥ 8 lat)

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci są wykluczani z badania, jeśli spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów:

  • Rozpoznanie izolowanych podtypów enzymatycznych MMA cblA, cblB lub cblD lub niedoboru epimerazy metylomalonylo-CoA lub skojarzonego MMA z homocystynurią
  • Historia transplantacji narządów
  • Wcześniej otrzymał terapię genową w leczeniu MMA.
  • Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (GFR) < 30 ml/min/1,73 m2; lub pacjentów poddawanych przewlekłej dializie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Faza zwiększania dawki: poziom dawki 1
mRNA-3704
Biologiczny: mRNA-3704
Dyspersja mRNA-3704 do infuzji dożylnej (IV).
Eksperymentalny: Faza zwiększania dawki: poziom dawki 2
mRNA-3704
Biologiczny: mRNA-3704
Dyspersja mRNA-3704 do infuzji dożylnej (IV).
Eksperymentalny: Faza zwiększania dawki: poziom dawki 3
mRNA-3704
Biologiczny: mRNA-3704
Dyspersja mRNA-3704 do infuzji dożylnej (IV).
Eksperymentalny: Faza zwiększania dawki: poziom dawki 4 (opcjonalnie)
mRNA-3704
Biologiczny: mRNA-3704
Dyspersja mRNA-3704 do infuzji dożylnej (IV).
Eksperymentalny: Faza zwiększania dawki: mRNA-3704
Biologiczny: mRNA-3704
Dyspersja mRNA-3704 do infuzji dożylnej (IV).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Dzień 1 (początkowa dawka mRNA-3704) do 52 tygodni po ostatniej dawce mRNA-3704
Dzień 1 (początkowa dawka mRNA-3704) do 52 tygodni po ostatniej dawce mRNA-3704
Zmiana stężenia kwasu metylomalonowego w osoczu
Ramy czasowe: Tydzień -4 do 36 tygodni po początkowej dawce mRNA-3704
Od wartości początkowej (poziomy przed podaniem dawki) do poziomów po podaniu dawki zmierzonych po pojedynczym i wielokrotnym podaniu mRNA-3704
Tydzień -4 do 36 tygodni po początkowej dawce mRNA-3704

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne obserwowane stężenie (Cmax) po podaniu mRNA-3704
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 36 tygodni po początkowej dawce mRNA-3704
Linia bazowa przez 36 tygodni po początkowej dawce mRNA-3704
Czas Cmax (Tmax)
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 36 tygodni po początkowej dawce mRNA-3704
Linia bazowa przez 36 tygodni po początkowej dawce mRNA-3704
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu (AUC)
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 36 tygodni po początkowej dawce mRNA-3704
Linia bazowa przez 36 tygodni po początkowej dawce mRNA-3704
Zmiana stężenia 2-metylocytrynianu w osoczu
Ramy czasowe: Tydzień -4 do 36 tygodni po początkowej dawce mRNA-3704
Linia podstawowa (poziomy przed podaniem dawki) do poziomów zmierzonych po pojedynczym i wielokrotnym podaniu mRNA-3704
Tydzień -4 do 36 tygodni po początkowej dawce mRNA-3704
Pomiar przeciwciał anty-PEG
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki do 52 tygodni po ostatniej dawce mRNA-3704
Przed podaniem dawki do 52 tygodni po ostatniej dawce mRNA-3704

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
ModernaTX, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
28 maja 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
18 sierpnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
18 sierpnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
14 stycznia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 stycznia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
22 stycznia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
13 listopada 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 listopada 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • mRNA-3704-P101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami