Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Zoledronat til forebyggelse af Pagets sygdom: Langvarig forlængelse (ZiPP-LTE)

12. februar 2026 opdateret af: University of Edinburgh
Pagets knoglesygdom (PDB) er en metabolisk knoglesygdom, som hos nogle individer kan forårsage smerter, knogledeformitet, gigt og døvhed, selvom den hos mange patienter ikke forårsager symptomer. Pagets sygdom har en stærk genetisk komponent, og SQSTM1 er det vigtigste modtagelighedsgen. Mennesker, der arver mutationer i SQSTM1, har en høj risiko for at udvikle PDB senere i livet. Denne undersøgelse er en forlængelse af ZiPP (Zoledronate in the Prevention of Pagets) undersøgelse, som var et randomiseret forsøg, der i øjeblikket er i gang for at afgøre, om bisphosphonat zoledronsyre (ZA) kan forhindre eller forsinke udviklingen af ​​PDB-lignende knoglelæsioner sammenlignet med en dummy-behandling (placebo) hos mennesker, der arver SQSMT1-genmutationer. Selvom ZiPP-studiet vil give information om, hvorvidt tidlig ZA-behandling kan påvirke udviklingen af ​​knoglelæsioner positivt, er betydningen af ​​dette for patienten med hensyn til symptomer endnu uklar. Formålet med forlængelsesstudiet er at holde disse personer under overvågning for eventuelle symptomer eller tegn på PDB over en yderligere 5-årig periode og at evaluere, om der har været nogen progression af PDB-lignende læsioner ved knoglescanning i slutningen af ​​denne periode.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Tilmelding efter invitation

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

Det er på nuværende tidspunkt uklart, om intervention med bisfosfonater er af klinisk fordel i tidlig PDB. Selvom ZiPP-undersøgelsen forventes at give information om, hvorvidt ZA positivt kan påvirke udviklingen af ​​knoglelæsioner, der er karakteristiske for tidlig PDB, som bestemt ved radionuklid-knoglescanning, er længerevarende opfølgning påkrævet for at afgøre, om dette vil omsættes til klinisk fordel. Udvidelsesundersøgelsen beskrevet her vil give ny information om naturhistorien i PDB ved opfølgning af personer, der deltog i ZIPP-forsøget. Selvom ZIPP-LTE-studiet er et observationsstudie, kan behandling for PDB gives til deltagere i henhold til normal klinisk praksis, hvis de udvikler tegn eller symptomer på PDB under forlængelsen. Behandling vil derfor blive tilbudt alle deltagere, der udvikler symptomer på PDB under opfølgningen. Derudover vil forsøgspersoner, der tidligere har været udsat for ZA i kerneundersøgelsen, også blive tilbudt yderligere ZA eller et andet bisphosphonat, der er licenseret til PDB, hvis de udvikler tegn på øget metabolisk aktivitet, der menes at skyldes PDB, selvom de er asymptomatiske. Årsagen til dette er, at bivirkninger er sjældne hos patienter, der tidligere er blevet behandlet med ZA, men er almindelige ved første eksponering for ZA. Begge terapeutiske tilgange er almindeligt anvendt hos patienter med tidlig PDB uden bevis for, at den ene er bedre end en anden. Ud over at give oplysninger om FBF's naturhistorie vil en del af formålet med udvidelsen være at evaluere risici og fordele ved disse to tilgange til standardbehandling med hensyn til udvikling af ny læsion, smerter, livskvalitet og uønskede hændelser i forbindelse med mennesker, der arver SQSTM1-mutationer.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
287

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australien
      • Geelong, Australien, 3220
        • University Hospital Geelong
      • Nedlands, Australien, 6009
        • Sir Charles Gardner Hospital
      • Newcastle, Australien, NSW 2305
        • Royal Newcastle Centre
      • Sydney, Australien
        • University of Sydney
      • Toowoomba, Australien, QLD 4350
        • University of Queensland
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • University Hospital Saint-Luc
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • Bristol, England, Det Forenede Kongerige, BC10 5NB
        • University of Bristol
      • Liverpool, England, Det Forenede Kongerige, L7 8XP
        • University of Liverpool
      • London, England, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • King's College Hospital
      • London, England, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas Hospital NHS Trust
      • Manchester, England, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Det Forenede Kongerige, EH4 2XU
        • NHS Lothian
    • Wales
      • Wrexham, Wales, Det Forenede Kongerige, LL13 7TD
        • Wrexham Maelor Hospital
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent'S University Hospital
  • Italien
      • Florence, Italien, 50139
        • University Hospital of Careggi
      • Siena, Italien, 53100
        • University of Siena
      • Turin, Italien, 10126
        • University of Turin
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 92019
        • University of Auckland
      • Christchurch, New Zealand, 731 8022
        • The Princess Margaret Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Univeristy of Barcelona
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • University Hospital of Salamanca

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter rekrutteret til ZiPP Trial (2008-005667-34)

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Emne, der deltog i ZiPP
  • Deltager villig og i stand til at give samtykke og overholde undersøgelsesprotokollen.

Ekskluderingskriterier:

  • Ude af stand eller vilje til at give informeret samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Observationel (uden knoglescanning)
Tidligere Observational Arm-deltagere i ZiPP-forsøget.
Observationel (med knoglescanning)
Tidligere Interventional Arm-deltagere i ZiPP-forsøget.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primært endepunkt (tidligere ZiPP interventionsarm): Andelen af ​​patienter, der udvikler PDB-lignende knoglelæsioner
Tidsramme: 5 års tidpunkt
Andelen af ​​patienter i hver af randomiseringsgrupperne, der udvikler PDB-lignende knoglelæsioner ved afslutningen af ​​undersøgelsen vurderet ved radionuklid-knoglescanning.
5 års tidpunkt
Primært endepunkt (tidligere ZiPP observationsarm): andel af individer, der udvikler abnormiteter, der tyder på PDB
Tidsramme: I opfølgningsperioden
Det primære endepunkt vil være at evaluere andelen af ​​individer, der udvikler biokemiske eller kliniske abnormiteter, der tyder på PDB, over en 10-årig varighed af opfølgning.
I opfølgningsperioden

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP interventionsarm): Forskelle mellem ZiPP-forsøgsbehandling og placebogrupper med hensyn til antallet af nye knoglelæsioner vurderet ved radionuklid-knoglescanning.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP-interventionsarm): Evaluer forskelle mellem ZiPP-behandling og placebogrupper for ændring i knoglelæsionsaktivitet ved semi-kvantitativ analyse af radionuklid-knoglescanninger (metode beskrevet af Patel et al (1995)).
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP-interventionsarm): Forskelle mellem ZiPP-forsøgsbehandling og placebogrupper med hensyn til SF36-score (36-Item Short Form Survey).
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP-interventionsarm): Forskelle mellem ZiPP-forsøgsbehandling og placebogrupper med hensyn til HAQ-score (Health Assessment Questionnaire).
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP interventionsarm): Forskelle mellem ZiPP-forsøgsbehandling og placebogrupper med hensyn til EQ5D (EuroQol femdimensionel skala)-score.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP-interventionsarm): Forskelle mellem ZiPP-forsøgsbehandling og placebogrupper med hensyn til IPAQ-score (International Physical Activity Questionnaire).
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP interventionsarm): Forskelle mellem ZiPP-forsøgsbehandling og placebogrupper med hensyn til BPI-score (Brief Pain Inventory Scale).
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP interventionsarm): Forskelle mellem ZiPP-forsøgsbehandling og placebogrupper med hensyn til udvikling af PDB-relaterede skelethændelser (PRSE).
Tidsramme: 5 års tidpunkt
Defineret som nye knoglelæsioner, der menes at skyldes PDB på billeddiagnostik ELLER komplikationer af PDB såsom patologiske frakturer, knogledeformitet, døvhed og lederstatningskirurgi ELLER administration af behandling for PDB på grund af smerte lokaliseret til et påvirket sted hos en patient med metabolisk aktiv sygdom.
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP observationsarm): Sundhedsrelateret livskvalitet hos deltagere i ZiPP forsøgs observationsarm vurderet ved hjælp af EQ5D.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP-observationsarm): Sundhedsrelateret livskvalitet hos deltagere i ZiPP-forsøgsobservationsarmen vurderet ved hjælp af SF36.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP observationsarm): Sundhedsrelateret livskvalitet hos deltagere i ZiPP forsøgs observationsarm vurderet ved hjælp af BPI.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP observationsarm): Sundhedsrelateret livskvalitet hos deltagere i ZiPP forsøgs observationsarm vurderet ved hjælp af HAQ.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP observationsarm): Sundhedsrelateret livskvalitet hos deltagere i ZiPP forsøgs observationsarm vurderet ved hjælp af IPAQ.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP observationsarm): Smerter i observationsarm deltagere i ZiPP forsøg vurderet ved hjælp af EQ5D.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP observationsarm): Smerter i observationsarm deltagere i ZiPP forsøg vurderet ved hjælp af SF36.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP observationsarm): Smerter i observationsarm deltagere i ZiPP forsøg vurderet ved hjælp af BPI.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP-observationsarm): Angst i observationsarm-deltagere i ZiPP-forsøg vurderet ved hjælp af EQ5D.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP observationsarm): Angst i observationsarm deltagere i ZiPP forsøg vurderet ved hjælp af SF36.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP observationsarm): Depression hos deltagere i ZiPP forsøgs observationsarm vurderet ved hjælp af SF-36.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP observationsarm): Depression hos deltagere i ZiPP forsøgs observationsarm vurderet ved hjælp af BPI.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP-observationsarm): Depression hos deltagere i ZiPP-forsøgsobservationsarmen vurderet ved hjælp af EQ5D.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Edinburgh

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
European Research Council

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Stuart Ralston, Prof, Univeristy of Edinburgh

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
5. april 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. maj 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
31. januar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. februar 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
1. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. februar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AC18051
  • 245197 (Anden identifikator: IRAS (Integrated Research Application System))
  • 18/ES/0086 (Anden identifikator: Research Ethics Committee (EoSRES))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger