Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Zoledronat til forebyggelse af Pagets sygdom: Langvarig forlængelse (ZiPP-LTE)

12. februar 2026 opdateret af: University of Edinburgh
Pagets knoglesygdom (PDB) er en metabolisk knoglesygdom, som hos nogle individer kan forårsage smerter, knogledeformitet, gigt og døvhed, selvom den hos mange patienter ikke forårsager symptomer. Pagets sygdom har en stærk genetisk komponent, og SQSTM1 er det vigtigste modtagelighedsgen. Mennesker, der arver mutationer i SQSTM1, har en høj risiko for at udvikle PDB senere i livet. Denne undersøgelse er en forlængelse af ZiPP (Zoledronate in the Prevention of Pagets) undersøgelse, som var et randomiseret forsøg, der i øjeblikket er i gang for at afgøre, om bisphosphonat zoledronsyre (ZA) kan forhindre eller forsinke udviklingen af ​​PDB-lignende knoglelæsioner sammenlignet med en dummy-behandling (placebo) hos mennesker, der arver SQSMT1-genmutationer. Selvom ZiPP-studiet vil give information om, hvorvidt tidlig ZA-behandling kan påvirke udviklingen af ​​knoglelæsioner positivt, er betydningen af ​​dette for patienten med hensyn til symptomer endnu uklar. Formålet med forlængelsesstudiet er at holde disse personer under overvågning for eventuelle symptomer eller tegn på PDB over en yderligere 5-årig periode og at evaluere, om der har været nogen progression af PDB-lignende læsioner ved knoglescanning i slutningen af ​​denne periode.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Det er på nuværende tidspunkt uklart, om intervention med bisfosfonater er af klinisk fordel i tidlig PDB. Selvom ZiPP-undersøgelsen forventes at give information om, hvorvidt ZA positivt kan påvirke udviklingen af ​​knoglelæsioner, der er karakteristiske for tidlig PDB, som bestemt ved radionuklid-knoglescanning, er længerevarende opfølgning påkrævet for at afgøre, om dette vil omsættes til klinisk fordel. Udvidelsesundersøgelsen beskrevet her vil give ny information om naturhistorien i PDB ved opfølgning af personer, der deltog i ZIPP-forsøget. Selvom ZIPP-LTE-studiet er et observationsstudie, kan behandling for PDB gives til deltagere i henhold til normal klinisk praksis, hvis de udvikler tegn eller symptomer på PDB under forlængelsen. Behandling vil derfor blive tilbudt alle deltagere, der udvikler symptomer på PDB under opfølgningen. Derudover vil forsøgspersoner, der tidligere har været udsat for ZA i kerneundersøgelsen, også blive tilbudt yderligere ZA eller et andet bisphosphonat, der er licenseret til PDB, hvis de udvikler tegn på øget metabolisk aktivitet, der menes at skyldes PDB, selvom de er asymptomatiske. Årsagen til dette er, at bivirkninger er sjældne hos patienter, der tidligere er blevet behandlet med ZA, men er almindelige ved første eksponering for ZA. Begge terapeutiske tilgange er almindeligt anvendt hos patienter med tidlig PDB uden bevis for, at den ene er bedre end en anden. Ud over at give oplysninger om FBF's naturhistorie vil en del af formålet med udvidelsen være at evaluere risici og fordele ved disse to tilgange til standardbehandling med hensyn til udvikling af ny læsion, smerter, livskvalitet og uønskede hændelser i forbindelse med mennesker, der arver SQSTM1-mutationer.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

287

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Geelong, Australien, 3220
        • University Hospital Geelong
      • Nedlands, Australien, 6009
        • Sir Charles Gardner Hospital
      • Newcastle, Australien, NSW 2305
        • Royal Newcastle Centre
      • Sydney, Australien
        • University of Sydney
      • Toowoomba, Australien, QLD 4350
        • University of Queensland
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • University Hospital Saint-Luc
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • Bristol, England, Det Forenede Kongerige, BC10 5NB
        • University of Bristol
      • Liverpool, England, Det Forenede Kongerige, L7 8XP
        • University of Liverpool
      • London, England, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • King's College Hospital
      • London, England, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas Hospital NHS Trust
      • Manchester, England, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Det Forenede Kongerige, EH4 2XU
        • NHS Lothian
    • Wales
      • Wrexham, Wales, Det Forenede Kongerige, LL13 7TD
        • Wrexham Maelor Hospital
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent'S University Hospital
  • Italien
      • Florence, Italien, 50139
        • University Hospital of Careggi
      • Siena, Italien, 53100
        • University of Siena
      • Turin, Italien, 10126
        • University of Turin
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 92019
        • University of Auckland
      • Christchurch, New Zealand, 731 8022
        • The Princess Margaret Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Univeristy of Barcelona
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • University Hospital of Salamanca

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter rekrutteret til ZiPP Trial (2008-005667-34)

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Emne, der deltog i ZiPP
  • Deltager villig og i stand til at give samtykke og overholde undersøgelsesprotokollen.

Ekskluderingskriterier:

  • Ude af stand eller vilje til at give informeret samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Observationel (uden knoglescanning)
Tidligere Observational Arm-deltagere i ZiPP-forsøget.
Observationel (med knoglescanning)
Tidligere Interventional Arm-deltagere i ZiPP-forsøget.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primært endepunkt (tidligere ZiPP interventionsarm): Andelen af ​​patienter, der udvikler PDB-lignende knoglelæsioner
Tidsramme: 5 års tidpunkt
Andelen af ​​patienter i hver af randomiseringsgrupperne, der udvikler PDB-lignende knoglelæsioner ved afslutningen af ​​undersøgelsen vurderet ved radionuklid-knoglescanning.
5 års tidpunkt
Primært endepunkt (tidligere ZiPP observationsarm): andel af individer, der udvikler abnormiteter, der tyder på PDB
Tidsramme: I opfølgningsperioden
Det primære endepunkt vil være at evaluere andelen af ​​individer, der udvikler biokemiske eller kliniske abnormiteter, der tyder på PDB, over en 10-årig varighed af opfølgning.
I opfølgningsperioden

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP interventionsarm): Forskelle mellem ZiPP-forsøgsbehandling og placebogrupper med hensyn til antallet af nye knoglelæsioner vurderet ved radionuklid-knoglescanning.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP-interventionsarm): Evaluer forskelle mellem ZiPP-behandling og placebogrupper for ændring i knoglelæsionsaktivitet ved semi-kvantitativ analyse af radionuklid-knoglescanninger (metode beskrevet af Patel et al (1995)).
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP-interventionsarm): Forskelle mellem ZiPP-forsøgsbehandling og placebogrupper med hensyn til SF36-score (36-Item Short Form Survey).
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP-interventionsarm): Forskelle mellem ZiPP-forsøgsbehandling og placebogrupper med hensyn til HAQ-score (Health Assessment Questionnaire).
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP interventionsarm): Forskelle mellem ZiPP-forsøgsbehandling og placebogrupper med hensyn til EQ5D (EuroQol femdimensionel skala)-score.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP-interventionsarm): Forskelle mellem ZiPP-forsøgsbehandling og placebogrupper med hensyn til IPAQ-score (International Physical Activity Questionnaire).
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP interventionsarm): Forskelle mellem ZiPP-forsøgsbehandling og placebogrupper med hensyn til BPI-score (Brief Pain Inventory Scale).
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP interventionsarm): Forskelle mellem ZiPP-forsøgsbehandling og placebogrupper med hensyn til udvikling af PDB-relaterede skelethændelser (PRSE).
Tidsramme: 5 års tidpunkt
Defineret som nye knoglelæsioner, der menes at skyldes PDB på billeddiagnostik ELLER komplikationer af PDB såsom patologiske frakturer, knogledeformitet, døvhed og lederstatningskirurgi ELLER administration af behandling for PDB på grund af smerte lokaliseret til et påvirket sted hos en patient med metabolisk aktiv sygdom.
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP observationsarm): Sundhedsrelateret livskvalitet hos deltagere i ZiPP forsøgs observationsarm vurderet ved hjælp af EQ5D.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP-observationsarm): Sundhedsrelateret livskvalitet hos deltagere i ZiPP-forsøgsobservationsarmen vurderet ved hjælp af SF36.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP observationsarm): Sundhedsrelateret livskvalitet hos deltagere i ZiPP forsøgs observationsarm vurderet ved hjælp af BPI.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP observationsarm): Sundhedsrelateret livskvalitet hos deltagere i ZiPP forsøgs observationsarm vurderet ved hjælp af HAQ.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP observationsarm): Sundhedsrelateret livskvalitet hos deltagere i ZiPP forsøgs observationsarm vurderet ved hjælp af IPAQ.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP observationsarm): Smerter i observationsarm deltagere i ZiPP forsøg vurderet ved hjælp af EQ5D.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP observationsarm): Smerter i observationsarm deltagere i ZiPP forsøg vurderet ved hjælp af SF36.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP observationsarm): Smerter i observationsarm deltagere i ZiPP forsøg vurderet ved hjælp af BPI.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP-observationsarm): Angst i observationsarm-deltagere i ZiPP-forsøg vurderet ved hjælp af EQ5D.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP observationsarm): Angst i observationsarm deltagere i ZiPP forsøg vurderet ved hjælp af SF36.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP observationsarm): Depression hos deltagere i ZiPP forsøgs observationsarm vurderet ved hjælp af SF-36.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP observationsarm): Depression hos deltagere i ZiPP forsøgs observationsarm vurderet ved hjælp af BPI.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt
Sekundært endepunkt (tidligere ZiPP-observationsarm): Depression hos deltagere i ZiPP-forsøgsobservationsarmen vurderet ved hjælp af EQ5D.
Tidsramme: 5 års tidpunkt
5 års tidpunkt

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Edinburgh

Samarbejdspartnere

European Research Council

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Stuart Ralston, Prof, Univeristy of Edinburgh

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. april 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. januar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. februar 2019

Først opslået (Faktiske)

1. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Andre undersøgelses-id-numre

  • AC18051
  • 245197 (Anden identifikator: IRAS (Integrated Research Application System))
  • 18/ES/0086 (Anden identifikator: Research Ethics Committee (EoSRES))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner