Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ophævelse af dårlig kraftfunktion med eLtrombopag efter allogen hæmatopoietisk celletransplantation (REGALIA)

24. september 2025 opdateret af: University Hospital, Lille

Ophævelse af dårlig kraftfunktion med eLtrombopag efter allogen hæmatopoietisk celletransplantation: et prospektivt fase II-studie af SFGM-TC

Dårlig graftfunktion (PGF) efter allogen hæmatopoietisk celletransplantation (allo-HCT) er en misforstået komplikation forbundet med dårligt resultat og begrænsede terapeutiske muligheder. På trods af manglen på standardiserede diagnostiske kriterier defineres PGF almindeligvis som følger: en eller flere signifikante cytopenier efter allo-HCT, der vedvarer eller udvikler sig efter allo-HCT på trods af fuld donorkimerisme og i fravær af tilbagefald eller andre årsager. Ikke kun PGF kan ændre patienters livskvalitet ved at føre til tilbagevendende transfusioner, blødningshændelser og infektioner, men det er også forbundet med dårlig overlevelse efter allo-HCT.

Selvom PGF er relativt hyppigt forekommende, er der ingen velkodificeret adfærd i litteraturen eller i anbefalingerne udstedt af de forskellige lærde transplantationssamfund.

Formålet med investigatorens undersøgelse er at påvise, at eltrombopag forbedrer PGF efter allo-HCT

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
9

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Lille, Frankrig
        • Hôpital Claude Huriez, CHU

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af dårlig graftfunktion defineret som:

    • Patient ≥ dag+60 efter allo-HCT,
    • Vedvarende trombocytopeni på to forskellige prøver over mindst to uger (blodplade < 30G/L med transfusionsbehov) +/- neutropeni (ANC <1G/L) +/- anæmi (Hb <8g/dL eller transfusionsbehov),
    • Fuld donorkimerisme på fuldblod (≥ 95 %),
    • Biopsi påvist hypocellulær marv uden tegn på myelodysplasi
    • Ingen beviser for tilbagefald,
    • Ingen beviser for aktiv akut eller kronisk graft versus host sygdom,
    • Fravær af aktiv virusinfektion (EBV, CMV, ADENOVIRUS, PARVOVIRUS B19),
    • Fravær af B9/B12-mangel,
    • Fravær af hypothyroidisme,
    • Fravær af hypogonadisme,
    • Fravær af dialyse,
    • Fravær af trombotisk mikroangiopati,
    • Fravær af makrofagaktiveringssyndrom,
    • Ingen andre kendte årsager til dårlig graftfunktion.
  • Der skal indhentes skriftligt informeret samtykke, før der udføres en specifik undersøgelsesprocedure,
  • Tilslutning til et socialt sikringssystem.

Ekskluderingskriterier:

  • Kriterier for dårlig graftfunktion er ikke opfyldt (se ovenfor),
  • Patienter under 6 år (eller ude af stand til at sluge),
  • Nedsat leverfunktion (Child-Pugh ≥ 5),
  • Patienter med knoglemorgenfibrose,
  • Patienter med en cytogenetisk abnormitet af kromosom 7
  • Overfølsomhed over for eltrombopag eller over for et eller flere af hjælpestofferne,
  • Patienter med enhver kontraindikation over for eltrombopag, filgrastim,
  • Ude af stand til at forstå undersøgelsens karakter af undersøgelsen eller give informeret samtykke,
  • Anamnese med kongestiv hjertesvigt, arytmi, der kræver kronisk behandling, arteriel eller venøs,
  • Trombose (ikke udelukket linietrombose) inden for det sidste 1 år eller myokardieinfarkt inden for 3 måneder før indskrivning,
  • ECOG Performance Status på 3 eller højere,
  • Gravide og/eller ammende kvinder,
  • Frihed privatliv.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: eltrombopag
Berettigede patienter vil modtage forsøgslægemidlet eltrombopag
Medicin: eltrombopag
eltrombopag ved startdosis på 50 mg/dag. Efter 2 ugers initiering af eltrombopag og i fravær af trombocytrespons, vil eltrombopag øges hver anden uge (50 mg stigning) op til en maksimal dosis på 150 mg/dag (2 maksimale eskaleringer fra D1, med maksimal dosiseskaleringsfase på 4 uger). .

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blodpladereaktion
Tidsramme: ved 12 uger
Blodpladerespons defineret som et trombocyttal ≥ 30 G/L efter 12 uger målt på mindst to serielle målinger udført med 1 uges mellemrum og vedvarende i 1 måned eller mere uden støtte af blodpladetransfusioner.
ved 12 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til erythroid respons
Tidsramme: ved 12 og 24 uger
Tid til erythroidrespons defineret som en stigning på mindst 1,5 g/dL uden transfusion, som opretholdes i mindst 2 uger og transfusionskrav ved 12 og 24 uger for BRC sammenlignet med transfusionskrav i de otte uger forud for undersøgelsens start
ved 12 og 24 uger
Tid til neutrofil respons
Tidsramme: mindst 7 dage
Tid til neutrofil respons defineret som en stigning i ANC over 1G/L, som opretholdes i mindst 7 dage,
mindst 7 dage
Procentdel af patienter med bedste knoglemarvsrespons efter 12 og 24 ugers behandling vurderet ved knoglemarvsaspirat og knoglemarvsbiopsi med fibrosefarvning.
Tidsramme: ved 12 og 24 uger
ved 12 og 24 uger
Transfusionskrav
Tidsramme: ved 12 og 24 uger
Transfusionskrav for BRC og blodplader sammenlignet med transfusionskrav i de otte uger forud for undersøgelsens start
ved 12 og 24 uger
Andel af patienter med grad 3 eller 4 bivirkninger fra den første til den sidste administration af eltombopag.
Tidsramme: fra 1. administration af eltrombopag til 1 måned efter den sidste administration af eltrombopag,

Alle uønskede hændelser vil blive rapporteret på indberetningsskemaet for uønskede hændelser i sagsrapporten. Hver uønsket hændelse vil blive registreret individuelt.

Alvoren af ​​den uønskede hændelse vil blive bestemt som følger:

  • Alvorlig (grad 3): betydelig forstyrrelse af patientens daglige aktivitet og uacceptabel,
  • Livstruende (grad 4).
fra 1. administration af eltrombopag til 1 måned efter den sidste administration af eltrombopag,
Livskvalitetsevaluering ved hjælp af European Organisation for Research Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire (EORTC QLQ-C30 spørgeskema).
Tidsramme: ved 12 og 24 uger

QLQ-C30 består af tredive genstande:

  • 05 funktionelle skalaer til at udforske de fysiske (1 til 5), udøvende (6 til 7), sociale (26 og 27), kognitive (20 og 25) og følelsesmæssige (21 til 24) dimensioner af livskvaliteten.
  • 09 symptomatiske skalaer til at udforske træthed (10, 12 og 18), kvalmesymptomer (14 og 15), smerter (9 og 19), dyspnø (8), søvnløshed (11), anoreksi (13), diarré (17), forstoppelse (16) og økonomiske vanskeligheder (28).
  • 01 skala, der måler den overordnede livskvalitet for hver patient (29 og 30). Resultaterne af disse forskellige skalaer gør det muligt at beregne en score, der varierer fra 0 (dårligst) til 100 (bedre). En høj samlet sundhedsscore afspejler et godt helbred og en god livskvalitet. En høj score for en symptomskala afspejler et højt niveau af symptomer. En gennemsnitlig forskel på 5 til 10 point mellem to besøg indikerer en mindre ændring, fra 10 til 20 en moderat ændring og en forskel på mere end 20 point en væsentlig ændring.
ved 12 og 24 uger
Immunfunktion (tæller T/B/NK-celler)
Tidsramme: ved 12 og 24 uger
ved 12 og 24 uger
Samlet overlevelse, tilbagefaldsfri overlevelse og ikke-tilbagefaldsdødelighed
Tidsramme: ved 24 ugers behandling
Ingen tilbagefaldssygdom vil blive undersøgt ved hjælp af Fine-Gray Test. Ingen tilbagefaldsdødelighed repræsenterer al død uden tilbagefald af underlindsygdommen.
ved 24 ugers behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University Hospital, Lille

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Ibrahim Yakoub-Agha, MD,PhD, University Hospital, Lille

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
5. september 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
24. februar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
21. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. februar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. maj 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. maj 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
30. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. september 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2017_52
  • 2018-001157-27 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger